W czwartek H.C. Wainwright podtrzymał rekomendację Kupuj oraz cenę docelową 64,00 USD dla akcji Rhythm Pharmaceuticals (NASDAQ:RYTM). To potwierdzenie nastąpiło po ogłoszeniu w środę wspólnej współpracy badawczej między Rhythm Pharmaceuticals a Axovia Therapeutics Ltd. Partnerstwo koncentruje się na pogłębieniu zrozumienia zespołu Bardeta-Biedla (BBS), rzadkiego zaburzenia genetycznego.
Celem współpracy jest wykorzystanie wiedzy specjalistycznej obu firm w dziedzinie terapii genowej w celu potencjalnego opracowania nowych opcji terapeutycznych dla BBS. Axovia Therapeutics, kierowana przez CEO prof. Phila Bealesa, uznanego eksperta w dziedzinie BBS, jest liderem w badaniach nad terapią genową w leczeniu tego schorzenia i innych pokrewnych chorób. Oczekuje się, że wspólne wysiłki połączą wiedzę zdobytą w ramach indywidualnych inicjatyw badawczych i przesiewowych w celu dalszego rozwoju skutecznych metod leczenia.
Zespół Bardeta-Biedla charakteryzuje się szeregiem objawów, w tym upośledzeniem wzroku, chorobą nerek i ciężką otyłością. Ta autosomalna recesywna ciliopatia dotyka szacunkowo od 4 000 do 5 000 osób w Stanach Zjednoczonych i ma podobną częstość występowania w Europie. Schorzenie to jest związane z nieprawidłowym funkcjonowaniem szlaku receptora melanokortyny-4 (MC4R) w podwzgórzu.
Axovia Therapeutics rozwija badania nad terapiami ukierunkowanymi na genetyczne przyczyny chorób spowodowanych ciliopatiami, które są grupą dziedzicznych zaburzeń genetycznych związanych z funkcjonowaniem rzęsek. Rzęski odgrywają kluczową rolę w transporcie białek i sygnalizacji komórkowej.
Wiodący kandydat Axovii na lek w BBS, AXV-101, zbliża się do badań klinicznych, z planowanym rozpoczęciem w połowie 2025 roku, wspierany przez silne dane przedkliniczne i ustalone rejestry pacjentów.
Ciągłe wsparcie Rhythm Pharmaceuticals ze strony H.C. Wainwright, z powtórzoną 12-miesięczną ceną docelową 64 USD, odzwierciedla zaufanie do podejścia firmy opartego na współpracy w rozwiązywaniu złożonych wyzwań związanych z zespołem Bardeta-Biedla i pokrewnymi ciliopatiami.
W innych niedawnych wiadomościach, Rhythm Pharmaceuticals nadal osiąga znaczące postępy w swojej działalności. Firma odnotowała silne wyniki w II kwartale 2024 roku, z zyskiem sięgającym 29,1 mln USD, głównie dzięki sprzedaży leku Imcivree. H.C. Wainwright utrzymuje rekomendację Kupuj dla spółki, korygując prognozę przychodów na cały rok 2024 do 123,2 mln USD. Firma zwiększyła również prawdopodobieństwo zatwierdzenia IMCIVREE w leczeniu otyłości podwzgórzowej do 65%.
Uzupełniający wniosek o rejestrację nowego leku (sNDA) dla Imcivree firmy Rhythm Pharmaceuticals został przyjęty przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA), mając na celu rozszerzenie leczenia na młodsze dzieci z pewnymi genetycznymi zaburzeniami otyłości.
JMP Securities rozpoczęło pokrycie spółki z rekomendacją Market Outperform, wskazując na pozytywne oczekiwania. Jednak Canaccord Genuity skorygowało swoją prognozę finansową, obniżając cenę docelową do 77 USD z 79 USD, utrzymując jednocześnie rekomendację Kupuj.
Firma kontynuuje również badanie fazy 3 setmelanotidu u pacjentów z otyłością podwzgórzową i rozpoczęła badania fazy 2 dla dwóch nowych agonistów MC4R, przyczyniając się do rozszerzenia swojego portfolio rozwojowego. Te ostatnie wydarzenia odzwierciedlają ciągłe zaangażowanie Rhythm Pharmaceuticals w rozwój i strategiczne rozwiązywanie problemów.
Spostrzeżenia InvestingPro
Wysiłki Rhythm Pharmaceuticals (NASDAQ:RYTM) w zakresie współpracy w dziedzinie rzadkich zaburzeń genetycznych znajdują odzwierciedlenie w imponujących wskaźnikach finansowych. Według danych InvestingPro, firma wykazała niezwykły wzrost przychodów o 132,56% w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy do II kwartału 2024 roku, wskazując na silną pozycję rynkową jej terapii. Jest to zgodne z inicjatywami badawczymi firmy w zakresie zespołu Bardeta-Biedla i innych rzadkich chorób.
Wskazówki InvestingPro podkreślają, że Rhythm Pharmaceuticals działa z imponującą marżą zysku brutto, która w tym samym okresie wyniosła 88,8%. Ta siła finansowa zapewnia firmie zasoby do inwestowania w współprace badawcze, takie jak ta z Axovia Therapeutics.
Mimo pozytywnych perspektyw, warto zauważyć, że według kolejnej wskazówki InvestingPro, analitycy nie przewidują, że firma będzie rentowna w tym roku. Nie jest to nietypowe dla firm biotechnologicznych mocno inwestujących w badania i rozwój.
Dla inwestorów zainteresowanych głębszą analizą, InvestingPro oferuje 12 dodatkowych wskazówek dla Rhythm Pharmaceuticals, zapewniając kompleksowy obraz kondycji finansowej i pozycji rynkowej firmy.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.