We wtorek H.C. Wainwright podtrzymał rekomendację "Kupuj" i cenę docelową 15,00 USD dla Larimar Therapeutics (NASDAQ:LRMR), po ogłoszeniu przez spółkę pozytywnych wstępnych danych z trwającego badania.
Według danych InvestingPro, analitycy są szczególnie optymistyczni wobec LRMR, z cenami docelowymi wahającymi się od 12,49 USD do 36 USD, mimo że akcje spółki spadły o 26% w ciągu ostatniego tygodnia. Badania koncentrują się na nomlabofuspie, potencjalnym leku na ataksję Friedreicha (FA), wyniszczającą chorobę genetyczną. Badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa, farmakokinetyki i wpływu na poziom frataksyny u pacjentów z FA.
Badanie rozszerzone z otwartą próbą (OLE) przeprowadzone przez Larimar Therapeutics wykazało obiecujące wstępne wyniki. Nomlabofusp, podawany podskórnie rekombinowany białko fuzyjne, jest badany pod kątem zdolności do dostarczania frataksyny bezpośrednio do mitochondriów pacjentów z FA.
Rozwiązanie problemu niedoboru frataksyny jest kluczowe, ponieważ jest to podstawowa przyczyna choroby. Przy kapitalizacji rynkowej wynoszącej 308 milionów USD i silnej pozycji płynnościowej potwierdzonej wskaźnikiem bieżącej płynności na poziomie 13,1, analiza InvestingPro wskazuje, że spółka utrzymuje solidne podstawy finansowe dla swoich inicjatyw badawczych.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała nomlabofuspowi kilka oznaczeń, które mogą przyspieszyć jego rozwój, w tym oznaczenie choroby rzadkiej u dzieci, oznaczenie szybkiej ścieżki i oznaczenie leku sierocego. Ponadto Komisja Europejska przyznała mu oznaczenie leku sierocego, a Europejska Agencja Leków (EMA) nadała mu oznaczenie PRIME.
Trwające badanie Larimar obejmuje 14 dorosłych z FA, z okresami leczenia od 99 do 260 dni. Co istotne, ponad połowa uczestników nie była w stanie chodzić. Leczenie nomlabofuspem wykazało zwiększenie i utrzymanie poziomu frataksyny w tkankach.
W 90. dniu komórki policzkowe wykazały średnią zmianę poziomu frataksyny w stosunku do wartości wyjściowej o 1,32 pg/µg, a komórki skóry wykazały wzrost o 9,28 pg/µg. Poziomy te utrzymywały się w czasie, wzrastając od 15% do 30% poziomu zdrowych ochotników w komórkach policzkowych i od 16% do 72% w komórkach skóry.
Analityk przewiduje wprowadzenie nomlabofuspu na rynek w 2026 roku, z początkowymi szacunkowymi przychodami na poziomie 6 milionów USD, potencjalnie osiągając 356 milionów USD do 2030 roku. Potwierdzona rekomendacja "Kupuj" i cena docelowa 15 USD odzwierciedlają zaufanie analityka do komercyjnych perspektyw leku.
Analiza InvestingPro sugeruje, że LRMR jest obecnie niedowartościowany, a dodatkowe informacje są dostępne w kompleksowym raporcie Pro Research, który zawiera dogłębną analizę kondycji finansowej spółki, ocenionej jako UCZCIWA z wynikiem 2,37.
W innych niedawnych wiadomościach, Larimar Therapeutics doświadczył mieszanki obiecujących i trudnych wydarzeń.
Mimo wystąpienia poważnych zdarzeń niepożądanych prowadzących do wycofania się dwóch pacjentów z badania, lek nomlabofusp na ataksję Friedreicha był ogólnie dobrze tolerowany w trwającym badaniu rozszerzonym z otwartą próbą.
Ta aktualizacja danych doprowadziła do znacznego spadku akcji Larimar, chociaż analitycy z Leerink Partners, Citi i Guggenheim utrzymują pozytywne perspektywy, podkreślając obiecujące dane biomarkerów i funkcjonalne oraz silną pozycję finansową spółki.
Larimar Therapeutics ujawnił również pozytywne wstępne dane wskazujące, że nomlabofusp zwiększył i utrzymał poziomy frataksyny w tkankach, wykazując potencjalne korzyści kliniczne. Spółka rozpoczęła eskalację dawki do 50 mg dziennie u sześciu uczestników i planuje przejście nastolatków z pediatrycznego badania farmakokinetycznego do badania rozszerzonego z otwartą próbą po ocenie danych dotyczących bezpieczeństwa i farmakokinetyki.
Larimar zakończył trzeci kwartał 2024 roku z 203,7 milionami USD w gotówce i inwestycjach, wydłużając swoją zdolność finansową do drugiego kwartału 2026 roku. W miarę zbliżania się do drugiej połowy 2025 roku, spółka dąży do złożenia wniosku o licencję biologiczną w ramach przyspieszonej ścieżki zatwierdzenia, koncentrując się na czterech kluczowych decyzjach, które wpłyną na ich zdolność do złożenia wniosku.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.