W piątek Needham podtrzymał rekomendację "Kupuj" dla Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) z ceną docelową 60,00 USD, po zatwierdzeniu przez FDA leku TRYNGOLZA do leczenia zespołu rodzinnej chylomikronemii (FCS).
Zatwierdzenie, które zbiegło się z oczekiwaną datą PDUFA 19 grudnia 2024 r., było spodziewane przez branżę i nie zawierało żadnych nieoczekiwanych warunków. Zatwierdzona etykieta dla TRYNGOLZA, znanego również jako olezarsen, odzwierciedla wyniki badania BALANCE fazy 3, które wykazało, że 80 mg leku obniżyło poziom trójglicerydów o 30,0% w ciągu sześciu miesięcy, z redukcją skorygowaną o placebo wynoszącą 42,5%.
Ionis Pharmaceuticals ustaliło roczny koszt nabycia hurtowego (WAC) dla TRYNGOLZA na 595 000 USD, co jest zgodne z prognozami dotyczącymi cen leków na rzadkie choroby. Mimo to analitycy Needham przewidują potencjalną obniżkę ceny, jeśli lek otrzyma również zatwierdzenie dla szerszego wskazania ciężkiej hipertrójglicerydemii (SHTG). Wyniki badań fazy 3 dla wskazania SHTG są spodziewane w drugiej połowie 2025 roku.
Prognoza przychodów dla TRYNGOLZA na rok 2025 wynosi 27 milionów USD, co jest nieco poniżej obecnego konsensusu szacowanego na 28 milionów USD. Projekcja ta uwzględnia obecną strategię cenową i status leku jako pierwszego w swojej klasie leczenia FCS. Oczekiwanie na przyszłe zatwierdzenie dla wskazania SHTG może znacząco wpłynąć na cenę leku i jego wpływ na rynek.
Zatwierdzenie TRYNGOLZA przez FDA stanowi znaczący kamień milowy dla Ionis Pharmaceuticals, ponieważ wprowadza nową opcję leczenia dla pacjentów cierpiących na FCS, rzadką i często wyniszczającą chorobę. Skuteczność leku w badaniu BALANCE fazy 3 stanowi podstawę decyzji FDA, oferując kliniczne dowody jego skuteczności w redukcji trójglicerydów.
Potwierdzenie rekomendacji "Kupuj" przez Needham sugeruje zaufanie do pozycji rynkowej Ionis Pharmaceuticals i potencjału TRYNGOLZA. Przy ustalonej strategii cenowej i postępującym procesie zatwierdzania, Ionis jest gotowy do wejścia na rynek leków na rzadkie choroby z tą nowo zatwierdzoną terapią.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.