Podczas rozmowy telefonicznej dotyczącej wyników za drugi kwartał 2024 r. spółka bluebird bio (ticker: BLUE) omówiła swoje ostatnie sukcesy komercyjne i wyniki finansowe. Firma poinformowała o znacznym wzroście przychodów, rozpoczęciu terapii genowych u pacjentów i solidnej pozycji gotówkowej. Firma spodziewa się dalszego wzrostu liczby pacjentów rozpoczynających terapię i zabezpieczyła pokrycie Medicaid oraz umowy oparte na wynikach dla swoich terapii. Pomimo przewidywanego spadku przychodów w trzecim kwartale, bluebird bio spodziewa się odbicia w czwartym kwartale i utrzymuje pozytywne prognozy na nadchodzące lata.
Kluczowe wnioski
- Spółka bluebird bio odnotowała 16,1 mln USD przychodów w drugim kwartale, co stanowi wzrost w porównaniu z rokiem poprzednim.
- Działa ponad 70 wykwalifikowanych ośrodków leczenia, a 27 pacjentów rozpoczęło leczenie w 2024 roku.
- Firma spodziewa się około 85 rozpoczęć leczenia pacjentów w całym swoim portfolio w 2024 roku.
- LYFGENIA jest objęta ubezpieczeniem Medicaid w wielu stanach, a także krajowymi umowami z płatnikami komercyjnymi.
- Środki pieniężne w kasie wynoszą 193,4 mln USD i mają wystarczyć do drugiego kwartału 2025 r., po renegocjacji zadłużenia z Hercules Capital.
- Przewidywane przyspieszenie rozpoczęcia leczenia pacjentów w drugiej połowie roku.
Perspektywy spółki
- bluebird bio spodziewa się wahań przychodów ze względu na różne czasy cyklu produkcyjnego, ale przewiduje silne odbicie w czwartym kwartale.
- Spółka dąży do utrzymania pozycji lidera na rynku leczenia choroby sierpowatokrwinkowej, a jej celem jest osiągnięcie marży brutto na poziomie co najmniej 70% w ciągu pięciu lat.
Najważniejsze niedźwiedzie
- W maju odnotowano tymczasowy spadek liczby nowych pacjentów rozpoczynających leczenie ZYNTEGLO, choć oczekuje się, że sytuacja ta ulegnie poprawie w drugiej połowie roku.
- Odnotowano miesięczne opóźnienie od pobrania komórek do ich dostarczenia w przypadku leku LYFGENIA, przy czym trwają prace nad usprawnieniem tego procesu.
Najważniejsze informacje
- Widoczny jest silny popyt na terapie bluebird bio, przy znacznym zainteresowaniu ze strony pacjentów i świadczeniodawców.
- Renegocjowany instrument dłużny zapewnia elastyczność finansową i dostosowuje się do przewidywanych początków leczenia pacjentów, z potencjalnym finansowaniem w wysokości do 100 mln USD.
Braki
- Spółka potwierdziła prognozowany spadek przychodów w trzecim kwartale, przypisując go czasowi cyklu produkcyjnego.
Najważniejsze pytania i odpowiedzi
- Firma omówiła planowanie pacjentów na 2025 r., Oczekuje się około 85 uruchomień.
- Wyjaśniono, że 95% pacjentów komercyjnych potrzebowało tylko jednej lub dwóch kolekcji.
- bluebird bio współpracuje z zainteresowanymi stronami, aby zająć się negatywną opinią HHS na temat leczenia niepłodności i oferuje opcje zachowania płodności.
- Spółka bada różne opcje finansowania, aby spełnić wymogi renegocjowanej umowy zadłużenia Hercules Capital.
Wyniki bluebird bio za drugi kwartał 2024 r. pokazały, że firma z powodzeniem porusza się po złożonym rynku terapii genowej. Dzięki solidnym fundamentom finansowym oraz strategicznemu podejściu do wzrostu i przywództwa na rynku, bluebird bio jest w stanie wykorzystać rosnący popyt na swoje innowacyjne terapie.
Spostrzeżenia InvestingPro
W świetle ostatnich sukcesów komercyjnych i wyników finansowych bluebird bio, dane w czasie rzeczywistym z InvestingPro zapewniają dodatkowy kontekst dla sytuacji spółki. Przy kapitalizacji rynkowej wynoszącej około 158,51 mln USD, wskaźniki finansowe bluebird bio oferują mieszany obraz. Przychody spółki wzrosły imponująco w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy, począwszy od 3. kwartału 2023 r., ze wzrostem o 322,68%, podkreślając znaczące postępy handlowe, o których wspomniano w rozmowie telefonicznej dotyczącej wyników za 2. kwartał 2024 roku.
Jednak marża zysku brutto spółki wynosi -837,57% w tym samym okresie, co wskazuje, że pomimo rosnących przychodów, koszty sprzedanych towarów znacznie przewyższają sprzedaż. Jest to zgodne z "InvestingPro Tip", że bluebird bio cierpi z powodu słabych marż zysku brutto. To wyzwanie finansowe jest dodatkowo podkreślone przez ujemny wskaźnik P/E spółki wynoszący -0,9, odzwierciedlający oczekiwania rynku dotyczące dalszych strat, co potwierdzają oczekiwania analityków, że spółka nie będzie rentowna w tym roku.
"InvestingPro Tip" zauważa również, że bluebird bio szybko spala gotówkę, co jest kluczowym czynnikiem dla inwestorów, biorąc pod uwagę, że pozycja gotówkowa firmy jest istotnym elementem ich perspektyw. Chociaż bluebird bio zabezpieczyło pokrycie Medicaid i umowy oparte na wynikach, zapewnienie solidnej pozycji gotówkowej ma kluczowe znaczenie dla trwałej działalności i rozwoju firmy.
Dla czytelników zainteresowanych głębszym zanurzeniem się w kondycji finansowej bluebird bio i perspektywach na przyszłość, dostępne są dodatkowe "Porady InvestingPro" dostępne w InvestingPro Q2 2024:
Operator: Dziękuję za uwagę. Nazywam się Ken i będę dziś prowadził konferencję. W tym momencie chciałbym powitać wszystkich na telekonferencji dotyczącej wyników bluebird bio za drugi kwartał 2024 roku. [Instrukcje operatora] Chciałbym teraz przekazać konferencję Courtney O'Leary z działu relacji inwestorskich. Możesz zaczynać.
Courtney O'Leary: Dzień dobry wszystkim i dziękuję za udział w dzisiejszej telekonferencji dotyczącej wyników za drugi kwartał 2024 r. Nazywam się Courtney O'Leary, jestem dyrektorem ds. relacji inwestorskich w bluebird bio. Zanim zaczniemy, pozwólcie, że przejrzę nasze oświadczenie o bezpiecznej przystani. Dzisiejsza dyskusja zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość zgodnie z ustawą o reformie postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi z 1995 r., w tym oczekiwania dotyczące naszych przyszłych wyników finansowych i sytuacji finansowej, a także stwierdzenia dotyczące planów, oczekiwań lub zamiarów firmy w zakresie postępów regulacyjnych, planów komercjalizacji i działalności biznesowej. Takie stwierdzenia opierają się na bieżących oczekiwaniach i założeniach, które podlegają ryzyku i niepewności oraz obejmują szereg czynników ryzyka, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się znacznie różnić od przewidywanych. Opis tych czynników ryzyka znajduje się w naszych dokumentach składanych do SEC, które są dostępne w sekcji relacji inwestorskich na naszej stronie internetowej www.bluebirdbio.com. Podczas dzisiejszej rozmowy telefonicznej Andrew Obenshain, dyrektor generalny bluebird bio, przedstawi uwagi wstępne. Następnie Tom Klima, dyrektor ds. handlowych i operacyjnych, przedstawi aktualne informacje na temat komercyjnego wprowadzenia na rynek leków LYFGENIA, ZYNTEGLO i SKYSONA. Na koniec dyrektor finansowy bluebird, James Sterling, przedstawi aktualizację finansową przed otwarciem rozmowy telefonicznej na pytania i odpowiedzi. W takim razie przekazuję sprawę Andrew.
Andrew Obenshain: Dzięki, Courtney, i dziękuję wszystkim za dołączenie do naszej porannej rozmowy. W ciągu ostatniego roku bluebird zbudował coś, co uważamy za bezkonkurencyjną komercyjną podstawę terapii genowej z trzema trwającymi premierami. Widzieliśmy, że przekłada się to na solidną sieć wykwalifikowanych ośrodków leczenia, sprawdzony dostęp i refundację oraz wykazany popyt na nasze terapie, zarówno dla pacjentów, jak i świadczeniodawców. Dziś przedstawimy dodatkowe informacje na temat naszych wyników komercyjnych, oparte na rzeczywistych doświadczeniach, które pomagają w określaniu oczekiwań i modelowaniu naszych premier. Dziś rano ogłosiliśmy, że renegocjowaliśmy naszą umowę z Hercules Capital. Podczas dzisiejszej rozmowy telefonicznej przedstawimy również szczegóły dotyczące realizacji naszej działalności i pasma gotówkowego. Przekażę to teraz Tomowi, aby bardziej szczegółowo omówił postępy w naszych komercyjnych uruchomieniach.
Tom Klima: Dzięki Andrew i dzień dobry wszystkim. Prawie 24 miesiące po naszym pierwszym zatwierdzeniu przez FDA poczyniliśmy niesamowite postępy w budowaniu i wzmacnianiu naszej komercyjnej infrastruktury terapii genowej. Zaczynamy dostrzegać rezultaty tego ciężko zdobytego doświadczenia z niezrównaną siecią ponad 70 wykwalifikowanych ośrodków leczenia, znacznie przekraczającą nasz pierwotny cel, jakim było 40-50 QTC. Mamy jasne i ustalone ścieżki dostępu do wszystkich naszych terapii oraz silny popyt z szybkim przyspieszeniem i rozpoczęciem leczenia pacjentów na horyzoncie zarówno dla ZYNTEGLO, jak i LYFGENIA. Jesteśmy niezwykle podekscytowani entuzjazmem ze strony pacjentów i świadczeniodawców. Ciągle słyszymy w bezpośrednich rozmowach podczas QTC, na konferencjach, a nawet podczas ostatnich rozmów telefonicznych KLL, że istnieje ogromny entuzjazm dla terapii genowej wśród społeczności pacjentów, którym chcemy służyć. Jest też zaufanie i wiara w nasze dane, które niedawno przekroczyły ponad 1000 lat doświadczenia pacjentów. Dziś ogłosiliśmy, że do tej pory w 2024 r. w całym naszym portfolio zakończono 27 badań lub pobrań komórek od pacjentów, w tym 19 dla ZYNTEGLO, cztery dla LYFGENIA i cztery dla SKYSONA. Patrząc z innej perspektywy, w samych Stanach Zjednoczonych w 2024 r. zakończyliśmy 23 łączne uruchomienia u pacjentów z beta-talasemią i anemią sierpowatą, przy łącznej liczbie 43 uruchomień u pacjentów od czasu zatwierdzenia obu tych chorób. Nasza dynamika wprowadzania na rynek nadal rośnie - do końca roku zaplanowano już pobranie komórek od ponad 40 dodatkowych pacjentów z naszego komercyjnego portfolio, a co tydzień dołączają do nich kolejni. Co ważne, około połowa z tych pacjentów to osoby żyjące z chorobą sierpowatokrwinkową. Szczególnie cieszy nas fakt, że dzięki naszej rozległej sieci QTC pacjenci mają szeroki dostęp do naszych terapii. Obecnie pacjenci rozpoczęli lub zaplanowali leczenie w ponad 20 unikalnych ośrodkach QTC i wyraźnie mamy ogromne możliwości dalszego rozwoju, ponieważ ponad 70 ośrodków w naszej sieci rozpoczyna proces leczenia. W przypadku ZYNTEGLO popyt jest nadal bardzo silny i spodziewamy się dalszego wzrostu w drugiej połowie roku po niedawnej rozbudowie naszego zakładu Lonza, który podwaja nasze moce produkcyjne dla ZYNTEGLO i SKYSONA. Wszystko to wzmacnia prognozowane przez nas przyspieszenie w drugiej połowie roku i daje nam pewność co do naszej zdolności do ukończenia w tym roku około 85 uruchomień w całym naszym portfolio. Ponadto niedawno zakończyliśmy produkcję i testy uwalniania dla pierwszego komercyjnego pacjenta LYFGENIA, a pierwsza infuzja jest w trakcie planowania. To niezwykle ekscytujący kamień milowy. W tym przypadku zakończyliśmy testy produkcyjne i dopuszczeniowe na czas, a teraz spodziewamy się rozpoznać nasze pierwsze przychody z LYFGENIA w trzecim lub czwartym kwartale. Przejdźmy teraz do dostępu i refundacji. Naszym celem zawsze był terminowy i sprawiedliwy dostęp do naszych terapii. Jesteśmy niezwykle zachęceni szybkością, z jaką zarówno płatnicy komercyjni, jak i wielu płatników rządowych zatwierdza ścieżki dostępu dla pacjentów, szczególnie w przypadku LYFGENIA w chorobie sierpowatokrwinkowej. W ciągu zaledwie siedmiu miesięcy ponad połowa pacjentów z anemią sierpowatą ubezpieczonych przez Medicaid mieszka w stanie, który potwierdził pokrycie LYFGENIA. Obejmuje to wiele stanów, w tym Kalifornię, Pensylwanię i Luizjanę, które opublikowały zasady ubezpieczenia dostosowane do kryteriów badań klinicznych. 20% pacjentów mieszka w stanach, które już zatwierdziły wcześniejszą autoryzację dla LYFGENIA dla co najmniej jednego pacjenta. Oznacza to, że Medicaid przeprowadza pacjentów przez ten proces. Chciałbym szczególnie podkreślić, że w czerwcu LYFGENIA została umieszczona na liście preferowanych leków w stanie Floryda, co stanowi krytyczny krok w kierunku odblokowania dostępu dla jednej z największych populacji chorych na niedokrwistość sierpowatokrwinkową w kraju. Obecnie mamy cztery wykwalifikowane ośrodki leczenia w stanie Floryda, a pacjenci są chętni do leczenia. Po stronie płatników komercyjnych mamy wiele umów opartych na wynikach z krajowymi płatnikami komercyjnymi w odniesieniu do LYFGENIA i opublikowanych polityk dotyczących zasięgu dla ponad 200 milionów osób w USA. Ponadto terminowy dostęp do ZYNTEGLO i SKYSONA jest kontynuowany przy zerowej liczbie ostatecznych odmów dla obu terapii zarówno w Medicaid, jak i u płatników komercyjnych. Przejście do naszej sieci QTC. Obecnie bluebird aktywował łącznie ponad 70 QTC dla LYFGENIA i ZYNTEGLO w USA, około 3 razy więcej niż inni w tej dziedzinie. Ponadto sześć ośrodków w naszej sieci jest również aktywowanych do podawania SKYSONA pacjentom z CALD. Jak wspomniałem wcześniej, pacjenci są planowani do leczenia terapią genową bluebird w ponad 20 ośrodkach QTC, co pokazuje korzyści płynące z naszej rozległej sieci doświadczeń. Nadal dostrzegamy kluczowe wyróżniki, które zwiększają preferencje dla LYFGENIA. Ostatnio w badaniach rynkowych, które przeprowadziliśmy w drugim kwartale w naszej sieci QTC, stwierdziliśmy, że większość preferuje LYFGENIA od naszego konkurenta w szerokim zakresie kluczowych miar, w tym skuteczności, mechanizmu działania, czasu realizacji produkcji, pobierania komórek oraz elastyczności i wsparcia producenta. Podsumowując, uruchomienie ZYNTEGLO przewyższa nasze początkowe oczekiwania i spodziewamy się przyspieszenia w pozostałej części roku dzięki naszym nowo zwiększonym zdolnościom produkcyjnym. Zgodnie z przewidywaniami, wprowadzenie na rynek leku LYFGENIA nabiera tempa, a dostęp do niego rozszerza się w szybkim tempie i wielu pacjentów planuje rozpocząć leczenie. Wprowadzenie na rynek leku SKYSONA nadal przebiega zgodnie z planem, a w tym roku spodziewane jest rozpoczęcie leczenia od 5 do 10 pacjentów. Patrząc na drugą połowę roku, mamy już zaplanowane ponad 40 rozpoczęć leczenia pacjentów i jesteśmy na dobrej drodze do rozpoczęcia leczenia około 85 pacjentów w całym naszym portfolio. A teraz chciałbym przekazać rozmowę Jamesowi.
James Sterling: Dziękuję Tom i dzień dobry wszystkim. Wspaniale jest być w bluebird i nie mogę się doczekać poznania wielu z was w nadchodzących miesiącach. To ekscytujący czas, aby dołączyć do firmy w trakcie trzech transformacyjnych premier. Na wstępie chciałbym zaznaczyć, że nasz zespół ds. finansów i księgowości włożył wiele pracy w przekształcenie naszej firmy. Działamy tak szybko, jak to możliwe, aby zakończyć przekształcenie, które, jak wcześniej stwierdziliśmy, nie powinno mieć wpływu na nasze środki pieniężne ani przychody. Z niecierpliwością czekamy na zakończenie tego rozdziału. W międzyczasie zdajemy sobie sprawę, jak ważne jest dostarczanie aktualnych informacji na temat wyników firmy i cieszę się, że mogę dziś przedstawić nasze wyniki za drugi kwartał. W drugim kwartale odnotowaliśmy 16,1 mln USD łącznych przychodów, w porównaniu z 6,9 mln USD w poprzednim roku. Zgodnie z wcześniejszymi wytycznymi, w 2024 r. nadal przewidujemy rabaty brutto do netto w przedziale od 20% do 25% z wahaniami, w oparciu o asortyment produktów i płatników, a także wykorzystanie naszych umów opartych na wynikach. Chciałem również przedstawić kilka punktów danych, które mogą okazać się pomocne przy modelowaniu. Od czasu pierwszego zatwierdzenia przez FDA 24 miesiące temu, zebraliśmy komórki od 53 pacjentów w ramach naszych trzech produktów. Pobieranie komórek to moment, który tworzy wartość. Do tej pory każdy pacjent, od którego pobrano komórki, ukończył infuzję lub jest w jej trakcie. Spośród 53 pacjentów, którzy rozpoczęli pobieranie komórek, 31 zostało poddanych infuzji, więc rozpoznaliśmy już przychody związane z tymi pacjentami. Spodziewamy się, że ponad połowa z pozostałych 22 pacjentów otrzyma infuzje w drugiej połowie tego roku. Przypominamy, że przychody są rozpoznawane w momencie infuzji. Aby uzyskać dodatkowy kontekst, proces ZYNTEGLO został zaprojektowany tak, aby trwał od 70 do 90 dni od pobrania komórek do ich dostarczenia. Chociaż z powodzeniem zakończyliśmy testy produkcyjne i dopuszczeniowe w tym terminie, nasze rzeczywiste dowody handlowe i dotychczasowe doświadczenia pokazują nam, że zajmuje to średnio około miesiąca dłużej dla pierwszej grupy pacjentów. Wdrażamy usprawnienia procesów i spodziewamy się, że z czasem czas ten ulegnie poprawie. Gdy szpital otrzyma lek, pacjent musi zostać zaplanowany na infuzję, co zależy od preferencji dotyczących planowania i dostępności zarówno szpitala, jak i pacjenta. Jak zauważył Tom, zakończyliśmy wytwarzanie produktów leczniczych dla pierwszej komercyjnej serii LYFGENIA, co jest jeszcze zbyt wcześnie. Chociaż jest jeszcze zbyt wcześnie, aby przewidzieć średni rzeczywisty czas od produkcji do infuzji dla LYFGENIA, do celów modelowania zarówno dla ZYNTEGLO, jak i LYFGENIA, zalecamy założenie dwóch kwartałów między początkowym pobraniem komórek a rozpoznaniem przychodów. Patrząc w przyszłość, chcemy zarządzać oczekiwaniami, że przychody będą się zmieniać z kwartału na kwartał, głównie ze względu na różne czasy cyklu produkcyjnego. Na przykład, przewidujemy spadek przychodów w trzecim kwartale, który następnie ma się odbić w czwartym kwartale, w oparciu o nasz najnowszy przegląd harmonogramów produkcji i przewidywany czas infuzji. Jesteśmy wyraźnie na dobrej drodze, ponieważ nasze terapie cieszą się coraz większym zainteresowaniem, a także mamy jasną ścieżkę do przełożenia rozpoczętych przez pacjentów terapii na rosnący, stały strumień przychodów w czasie. Na dzień 30 czerwca 2024 r. dysponowaliśmy środkami pieniężnymi w wysokości 193,4 mln USD, w tym 49,2 mln USD środków pieniężnych o ograniczonej możliwości dysponowania. Opierając się na bieżących planach operacyjnych, oczekuje się, że nasz pas startowy gotówki zabierze nas do 2. kwartału 2025 roku. Ten pas startowy nie uwzględnia minimalnych środków pieniężnych wymaganych przez nasze kowenanty z Hercules, a także nie obejmuje otrzymania od nich jakichkolwiek przyszłych transz. Uwzględniając minimalne środki pieniężne Hercules, pas startowy prowadzi nas do 1. kwartału. Ta rekalibracja naszego pasma gotówkowego wynikała przede wszystkim z dwóch czynników. Pierwszym z nich było zaktualizowane etapy uruchamiania LYFGENIA, które przesunęły nasze oczekiwania dotyczące przychodów i związanych z nimi wpływów gotówkowych. Po drugie, wykluczenie dodatkowych pożyczek od Hercules w naszych krótkoterminowych szacunkach. Wreszcie, cieszę się, że ogłosiliśmy dziś rano, że renegocjowaliśmy nasz instrument dłużny z Hercules, aby lepiej dostosować się do bieżących oczekiwań i harmonogramu uruchamiania pacjentów LYFGENIA z naszą zdolnością do pożyczania dodatkowych kwot. Zgodnie z warunkami zmienionej umowy, jesteśmy uprawnieni do otrzymania dwóch transz finansowania w łącznej wysokości 50 mln USD, pod warunkiem osiągnięcia kamieni milowych w zakresie rozpoczęcia leczenia pacjentów i dostawy produktu oraz pod warunkiem sfinalizowania dodatkowego finansowania. Ostatnia potencjalna transza w wysokości dodatkowych 50 mln USD według uznania pożyczkodawcy pozostaje w umowie. W tym miejscu zwrócę się do Andrew.
Andrew Obenshain: Dziękuję, James. Kończąc pytania i odpowiedzi, chciałbym podkreślić postępy, jakie poczyniliśmy w naszej działalności. Mamy trzy trwające komercyjne premiery, w których widzieliśmy znaczną niezrealizowaną wartość w bluebird. Jak widać z aktualizacji, które dziś udostępniliśmy, wykazaliśmy wyraźne zapotrzebowanie pacjentów i dostawców oraz zdolność do skutecznego zapewnienia refundacji wszystkich trzech naszych terapii, a także naszą zdolność do przekształcania rozpoczętych przez pacjentów lub pobranych komórek w przychody. Teraz wykorzystujemy te mocne strony, aby uzyskać przewagę konkurencyjną. Z niecierpliwością czekamy na dalsze informowanie społeczności inwestorów o naszych postępach, ponieważ nasza działalność nadal się rozwija. W związku z tym chcielibyśmy odpowiedzieć na pytania. Operator?
Operator: [Pierwsze pytanie zadaje Jack Allen z Baird.
Jack Allen: Cześć, dzięki. Mówi Jack Allen z Baird. Dziękuję za pytania i gratuluję postępów. Chciałem tylko zapytać o tych 40 pacjentów, którzy mają otrzymać lub rozpocząć pobieranie komórek w pozostałej części roku. Czy mógłbyś opowiedzieć o historycznych doświadczeniach związanych z zaplanowanymi pacjentami? Czy widziałeś kogoś, kto zrezygnował z procesu na tym etapie, jak sądzę, pozyskiwania komórek. Chciałbym usłyszeć jakikolwiek kontekst historyczny. I jeszcze jedno pytanie dotyczące rozpoznawania przychodów w odniesieniu do ZYNTEGLO i SKYSONA.
Andrew Obenshain: Ok, świetnie. Dzień dobry, Jack. Tom, może to opiszesz?
Tom Klima: Tak. Cześć, dzień dobry, Jack. Dziękuję za pytanie. Sądzę, że czujemy się bardzo pewnie, jeśli chodzi o przyspieszenie w drugiej połowie roku, zarówno w przypadku LYFGENIA, jak i ZYNTEGLO. Jesteśmy bardzo zadowoleni z faktu, że ponad 40 pacjentów ma zaplanowane leczenie w przyszłości. Historycznie nie podawaliśmy wskazówek dotyczących liczby pacjentów, którzy wypadli z lejka. Ogólnie rzecz biorąc, zaobserwowaliśmy, że pacjentom potrzeba czasu, aby przejść przez ten proces i częściej jest to kwestia czasu niż kwestia leczenia lub jego braku.
Andrew Obenshain: Tak. Jack, dodałbym do tego czas od pobrania do faktycznej infuzji. Jeśli chodzi o liczbę pacjentów, którzy przełożyli termin pobrania, jest to bardzo mała liczba, bardzo, bardzo mała liczba. Czujemy się więc bardzo pewnie z tą liczbą 40. Przejdźmy do pytania dotyczącego rozpoznawania przychodów.
Jack Allen: A jeśli chodzi o rozpoznawanie przychodów, myślę, że James wspomniał, że było 30 milionów pacjentów, którym pobrano komórki lub podano komórki. A kiedy wracam i patrzę na przychody, które szacujesz, że zrealizowałeś od czasu wprowadzenia tych terapii, to około 65 milionów dolarów, co - kiedy obliczam, wydaje się, że jest to 25% zniżki. Chciałem tylko wyjaśnić, jak sądzę, czy spodziewasz się, że cena netto w wysokości 20% do 25% zacznie obowiązywać zarówno dla ZYNTEGLO, jak i SKYSONA? Czy jest to bardziej skoncentrowane na SKYSONA i LYFGENIA?
Andrew Obenshain: Mów dalej, James.
James Sterling: Cześć, Jack. Powinno być dla obu. Myślę, że można zastosować ten szacowany zakres procentowy do wszystkich trzech produktów.
Operator: Następne pytanie pochodzi od Erica Josepha z JPMorgan.
Eric Joseph: Dzień dobry. Dziękuję za pytania. Chciałbym tylko zapytać, w jaki sposób należy myśleć o rozpoznawaniu przychodów z tytułu dodatkowych trzech pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie - dodatkowych trzech pacjentów LYFGENIA, którzy rozpoczęli odbiór w minionym cyklu. Jak powinniśmy myśleć o rozpoznawaniu przychodów, doceniając fakt, że nastąpiło niewielkie wydłużenie oczekiwanego czasu dla pierwszego pacjenta? A potem tylko w odniesieniu do tego wskaźnika 20% ubezpieczonych w Medicaid pacjentów z komórkami sierpowatymi mieszkających w stanie, w którym wcześniejsza autoryzacja została zakończona. Czy możesz po prostu powiedzieć o liczbie stanów uwzględnionych w tym wskaźniku i gdzie można się spodziewać, że pójdzie to w parze z dodatkowymi pacjentami LYFGENIA, których spodziewasz się w drugiej połowie roku? Dziękuję.
Andrew Obenshain: Dzień dobry, Eric. James, porozmawiajmy o rozpoznaniu przychodów u trzech pacjentów.
James Sterling: Spodziewamy się, że nastąpi to w ciągu sześciu miesięcy, dwóch kwartałów, czyli tego, co myślimy między pobraniem komórek a rozpoznaniem przychodów lub infuzją.
Tom Klima: Cześć, Eric. Dzień dobry. Mówi Tom. Odpowiem na pytanie dotyczące Medicare. Oczywiście to bardzo ekscytująca statystyka, że 20% pacjentów mieszka w stanie, w którym co najmniej jedna wcześniejsza autoryzacja została już zakończona. Spodziewamy się, że liczba ta będzie nadal rosnąć, ponieważ pracujemy nad szczególnie ukierunkowanymi stanami, w których żyją ludzie z chorobą sierpowatokrwinkową. Nie podaliśmy tego podziału, ale naszym celem jest zapewnienie pacjentom szybkiego i sprawiedliwego dostępu.
Eric Joseph: Dobrze. Dziękuję za udzielenie odpowiedzi na pytania.
Andrew Obenshain: Przepraszam, jeśli miałem się wtrącić. Wydaje mi się, że mówiłeś coś o opóźnieniu pierwszego pacjenta. Pierwszy pacjent LYFGENIA był w rzeczywistości na czas, zgodnie z naszymi wytycznymi, czyli od 70 do 105 dni. Przepraszam, następne pytanie.
Operator: Kolejne pytanie pochodzi od Jasona Gerberry'ego z Bank of America.
Niezidentyfikowany analityk: Dzień dobry. Mówi Dina [Ramadin] w imieniu Jasona Gerberry'ego. Gratulujemy postępów w tym kwartale i bardzo dziękujemy za przyjęcie naszego pytania. Mieliśmy tylko pytanie dotyczące wstępnych informacji zwrotnych na temat uruchomienia LYFGENIA. Co sprawia, że spodziewacie się przyspieszenia rozpoczęć leczenia pacjentów w drugiej połowie tego roku? Czy jest jakiś rodzaj pacjentów czekających na rozpoczęcie leczenia i że są oni po prostu wąskimi gardłami w procesie ich uruchamiania? Doceniam każdy kolor. Dziękuję.
Andrew Obenshain: Dzień dobry, Dina. Mów dalej, Tom.
Tom Klima: Cześć, Dina. Dzień dobry. W przypadku LYFGENIA zawsze mówiliśmy, że spodziewamy się przyspieszenia w drugiej połowie roku i kontynuacji w przyszłym roku. W przypadku leku LYFGENIA droga do rozpoczęcia leczenia pacjentów jest po prostu dłuższa. Obejmuje to zarówno przejście przez proces zatwierdzania przez płatnika, jak i etapy gotowości klinicznej w społeczności pacjentów. Tak więc, to naprawdę tylko kwestia czasu. Ponadto widzimy, że pacjenci planują z wielomiesięcznym wyprzedzeniem. Tak jak w przypadku integralnej terapii, ale może nawet nieco bardziej w przypadku LYFGENIA, planują oni wydarzenia życiowe. Nie jest to więc wolniejszy start niż oczekiwano i nie jest to kwestia popytu. Popyt jest w rzeczywistości silny. To po prostu kwestia czasu.
Niezidentyfikowany analityk: Rozumiem. Dziękuję. A tak na szybko, czy widzisz jakąś dynamikę konkurencji pod względem tego, w jaki sposób lekarze podejmują decyzje dotyczące tego, którą terapię genową komórek sierpowatych przepisać? Dziękuję.
Andrew Obenshain: Mów, Tom.
Tom Klima: Tak. To dobre pytanie. Myślę, że zwrócę uwagę na kilka różnych rzeczy. Po pierwsze, wielkość naszej sieci QTC, mamy ponad 70 wykwalifikowanych ośrodków leczenia, czyli około 3 razy więcej niż nasz najbliższy konkurent. Jeśli spojrzeć na liczbę rozpoczętych terapii w talasemii beta i chorobie sierpowatokrwinkowej, do tej pory w tym roku odnotowaliśmy 23 rozpoczęte terapie w Stanach Zjednoczonych. Dlatego nadal wierzymy, że utrzymujemy silną pozycję lidera. Poza tym, jeśli spojrzeć na badania rynkowe, o których mówiłem, przeprowadziliśmy badania rynkowe w całej sieci QTC, gdzie widzimy preferowaną przez QTC LYFGENIA i preferowanego bluebirda. Widzimy więc szereg wskaźników, które pozwalają nam wierzyć, że nadal utrzymujemy pozycję lidera na rynku.
Operator: Następne pytanie zadaje Gena Wang z Barclays.
Gena Wang: Wydaje mi się, że w zeszłym kwartale wspomniałeś, że spodziewasz się od 85 do 105 rozpoczęć leczenia dla wszystkich trzech leków. Teraz masz bardziej ostateczną wiedzę na temat 85 pacjentów rozpoczynających leczenie. Mamy jeszcze kilka miesięcy. Co sprawia, że jesteś tak pewny, że będziesz miał tylko 85, a nie potencjalnie dodatkowych pacjentów, którzy mogą zostać zaplanowani? A moje drugie pytanie dotyczy dwóch kwartałów, które według Ciebie potrwają od pierwszego pobrania komórek do infuzji. Jakie jest Twoje założenie dotyczące średniej liczby cykli pobierania komórek?
Andrew Obenshain: Ok. Mów, Tom.
Tom Klima: Tak. Cześć. Dzień dobry, Gena. W miarę jak przechodzimy przez rok i mamy 27 pacjentów, którzy już przeszli przez pobranie komórek, mamy ponad 30 pacjentów, którzy mają przejść przez pobranie komórek od teraz do końca roku, a liczba ta rośnie z każdym tygodniem. Ale z harmonogramu wynika, że pacjenci planują z wyprzedzeniem. Tak więc, gdy wejdziemy w drugą połowę roku, można oczekiwać, że niektórzy z tych pacjentów zaczną planować do 2025 roku. Tak więc teraz, gdy mamy widoczność, uważamy, że popyt jest silny, ale uważamy, że zbliżymy się do około 85 uruchomień.
Andrew Obenshain: A potem, Gene, wezmę pod uwagę, że wspomnienia są normalną częścią procesu. Rzeczywiście doświadczyliśmy wspomnień, które, jak przewidujemy, będą kontynuowane. Do tej pory około 95% pacjentów komercyjnych potrzebowało tylko jednego lub dwóch pobrań w warunkach komercyjnych. Jest więc naprawdę za wcześnie, aby przedstawić ocenę wskaźnika przypomnień dla LYFGENIA. Ale w badaniach klinicznych około 85% pacjentów wymaga od jednego do dwóch pobrań.
Operator: Kolejne pytanie zadaje Mani Foroohar z Leerink Partners.
Niezidentyfikowany analityk: Cześć, chłopaki. Tu Ryan w imieniu Mani. Dziękujemy za przyjęcie naszego pytania. Mamy tylko dwa. Podczas ostatniej rozmowy rozmawialiście o tym, że połowa sieci QTC jest w trakcie oceny pacjentów. Czy możecie powiedzieć o tym, czy obserwujecie rozszerzenie w całej sieci, czy też bardziej skoncentrowaną absorpcję lub postęp w wybranych kilku sieciach lub QTC? A potem mam drugie pytanie, ale śmiało.
Andrew Obenshain: Śmiało, Tom.
Tom Klima: Tak. Cześć. Dzień dobry, Ryan. Jesteśmy zadowoleni nie tylko z wielkości naszej sieci wykwalifikowanych ośrodków leczenia, ale także z ponad 20 pacjentów - 20 QTC rozpoczęło proces z pacjentem. Uważamy, że bardzo szeroki podzbiór QTC ocenia pacjentów. Należy pamiętać, że gdy wchodzą na pokład i wykonują pracę, aby stać się wykwalifikowanym ośrodkiem leczenia, nie traktują tego lekko i naprawdę nie zobowiązaliby się do bycia wykwalifikowanym ośrodkiem leczenia, chyba że mieliby pacjentów, których otwarcie chcieliby leczyć. Jesteśmy więc zadowoleni z obserwowanego wzrostu. Myślę, że te 70 QTC nadal przechodzi przez proces i jesteśmy podekscytowani przyspieszeniem, które obserwujemy.
Niezidentyfikowany analityk: To pomocne. A jeśli chodzi o miesięczne opóźnienie, które obserwujecie od pobrania komórek do dostawy dla LYFGENIA, czy możesz podać jakieś przyczyny takiego stanu rzeczy?
Tom Klima: Tak. Nie podaliśmy podziału w ramach wspomnień z terapii genowej, o czym Andrew mówił przed sekundą, jako części procesu. Szukamy jednak różnych sposobów, aby usprawnić nasz proces i zbliżyć się do pierwotnych wytycznych. Nadal jesteśmy niesamowicie zachęceni szybkością, z jaką możemy zmieniać rzeczy w procesie produkcyjnym, doświadczeniem, które zdobywamy z naszymi QTC, oczywiście bardzo blisko współpracujemy z naszymi QTC i stajemy się z nimi silnymi partnerami.
Operator: Następne pytanie pochodzi od Jeffa Hunga z Morgan Stanley.
Jeff Hung: Dziękuję za przyjęcie moich pytań. W przypadku ZYNTEGLO wskaźnik liczby nowych pacjentów nieznacznie spadł w maju, od maja. Czy był jakiś jednorazowy spadek w tym kwartale? Czy wynika to głównie z harmonogramu? Czy jest Pan przekonany, że wskaźnik ten powinien wzrosnąć w pozostałej części roku? Czy wynika to głównie z już zaplanowanych pacjentów? A potem mam pytanie uzupełniające.
Andrew Obenshain: Tak. Tak więc w przypadku pierwszego pytania różnica, którą widziałeś, była tylko kwestią czasu. Więc nazwałeś to poprawnie. Nasza wiara w przyspieszenie w drugiej połowie roku to nie tylko popyt, który obserwujemy, ale także pacjenci, którzy są już zaplanowani na przyszłość. Ponadto, patrząc konkretnie na ZYNTEGLO, podwoiliśmy nasze moce produkcyjne w Lonza. Pozwoli to większej liczbie pacjentów, którzy już czekają na leczenie w drugiej połowie roku i w przyszłości. Jesteśmy więc pewni tego, co widzimy w przyszłości.
Jeff Hung: Ok, świetnie. A potem zgłosiłeś ograniczoną gotówkę w wysokości około 49 milionów dolarów, ale w zeszłym kwartale było to około 52 milionów dolarów. Zastanawiam się tylko, czy mógłbyś po prostu porozmawiać o tej niewielkiej różnicy? Dziękuję bardzo.
Andrew Obenshain: Tak. W tym kwartale mieliśmy niewielkie uwolnienie środków pieniężnych o ograniczonej możliwości dysponowania, związane z pewnymi badaniami. Mów dalej, James.
James Sterling: Tak. I zmiana w jednej z relacji bankowych, wiele, które naprawdę pozwoliły na tę ograniczoną gotówkę.
Operator: Następne pytanie pochodzi od Yanana Zhu z Wells Fargo.
Niezidentyfikowany analityk: Witam. Dziękujemy za przyjęcie naszego pytania. Mówi Kwan w imieniu Yanana. Mam pytanie dotyczące QTC. Zastanawiam się, czy są jakieś ośrodki, które były ośrodkami klinicznymi, ale zdecydowały się nie zostać QTC. Dziękuję.
Andrew Obenshain: Tak. Dzień dobry. To dobre pytanie. Tak więc wszystkie nasze ośrodki badań klinicznych stały się komercyjnymi QTC. Należy pamiętać, że w niektórych przypadkach będą one nadal prowadzić badania kliniczne. Stają się komercyjnymi ośrodkami QTC, ale nadal prowadzą badania kliniczne z innymi terapiami genowymi. Tak więc wszystkie one przekształciły się w komercyjne QTC.
Niezidentyfikowany analityk: Rozumiem. Dziękuję za to. I jeszcze jedno krótkie pytanie dotyczące ubezpieczenia. Wspomniałeś, że nie było ostatecznych odmów dotyczących ZYNTEGLO i SKYSONA. A co z LYFGENIA, jakikolwiek sprzeciw lub odmowa? Dziękuję.
Andrew Obenshain: Prawdopodobnie jest jeszcze za wcześnie, by o tym mówić. Obecnie widzimy jednak, że zarówno ubezpieczyciele komercyjni, jak i rządowi zatwierdzają terapię dla pacjentów, którzy przechodzą przez ten proces. Ponownie, jest zbyt wcześnie, aby to powiedzieć, nie było żadnych wydarzeń. Chodzi mi o to, że będziemy nadal to monitorować i dostarczać aktualizacje, gdy zobaczymy więcej pacjentów.
Operator: Następne pytanie pochodzi od Salveena Richtera z Goldman Sachs.
Niezidentyfikowany analityk: Witam. Mówi [Shunath Rao] w imieniu Salveen. Dziękujemy za odpowiedź. Jeśli chodzi o umowę finansowania dłużnego z Hercules, czy mógłbyś podać jakieś dodatkowe informacje na temat renegocjowanych warunków? I co uruchomiłoby dwie kolejne transze w ramach tej umowy?
Andrew Obenshain: Mów, James.
James Sterling: Tak. Hercules był świetnym partnerem w tym procesie i pozwolił na dostosowanie, aby dać nam szansę na dostęp do tych dwóch kolejnych transz, biorąc pod uwagę aktualizację fazy LYFGENIA. Tak więc druga transza staje się teraz dostępna, po pierwsze, jeśli zabezpieczymy co najmniej 75 milionów dolarów wpływów brutto z dodatkowego finansowania do 20 grudnia tego roku. I co najmniej 50 LYFGENIA rozpocznie się do 31 marca lub 70 LYFGENIA rozpocznie się do 30 czerwca. Spowoduje to uruchomienie drugiej transzy w wysokości 25 mln USD. Następnie dostępna będzie transza trzecia. Jeśli otrzymamy co najmniej 100 mln USD wpływów brutto z dodatkowego finansowania do 20 grudnia lub co najmniej 125 mln USD do 30 czerwca przyszłego roku i zrealizujemy co najmniej 70 dostaw produktów leczniczych w okresie sześciu miesięcy nie później niż 31 grudnia przyszłego roku.
Operator: Kolejne pytanie zadaje Luca Issi z RBC Capital Markets.
Luca Issi: Świetnie. Dziękuję bardzo za przyjęcie mojego pytania i gratuluję postępów. Mam dwa krótkie pytania. Może wrócę do wcześniejszych pytań dotyczących choroby sierpowatej. Jak powinniśmy teraz myśleć o względnym udziale w rynku między wami a Vertexem? Większość z was jest na rynku oczywiście od ośmiu miesięcy. Myślę, że do tej pory masz czterech pacjentów, a oni faktycznie mają 20 zebranych komórek. Nie mamy dla nich podziału na chorobę sierpowatą beta-talasemii, ale zakładam, że większość z nich to choroba sierpowata. Być może, jeśli zastosujesz tę miarę, zasugerujesz, że mogliby być tutaj na czele, ale ponownie, chcielibyśmy usłyszeć twoją reakcję. A potem może krótka informacja na temat rachunku zysków i strat. Oczywiście nie widzieliśmy COGS od dłuższego czasu, ale chcielibyśmy usłyszeć coś w rodzaju wysokiego poziomu, jak powinniśmy myśleć o tym, gdzie marże brutto są obecnie i gdzie Twoim zdaniem mogą się udać w miarę skalowania produktu?
Andrew Obenshain: Śmiało, Tom.
Tom Klima: Cześć, Luca. Dzień dobry. Tu Tom. W rzeczywistości widzę to znacznie inaczej. Należy pamiętać, że były to 23 uruchomienia w beta-talasemii i chorobie sierpowatokrwinkowej oraz 43 uruchomienia, odkąd oba zostały zatwierdzone, tylko w samych Stanach Zjednoczonych. Nie widziałem podziału z tego, co zgłosili, ale z tego, co pamiętam, było to 20 globalnych startów. Jeśli więc spojrzeć zarówno na zgłaszane przez nas uruchomienia, jak i na wielkość naszej sieci QTC, nadal wierzymy, że zapewniamy sobie wiodącą pozycję na rynku.
Andrew Obenshain: Śmiało, James, następne pytanie.
James Sterling: Tak. Ponieważ nie zakończyliśmy przekształcania danych, a więc nie opublikowaliśmy jeszcze 10-K ani 10-Q. Nie mogę teraz komentować konkretnej marży brutto ani COGS. Ale jak już wcześniej informowaliśmy, nadal przewidujemy marżę brutto na poziomie co najmniej 70% w ciągu najbliższych pięciu lat. Z przyjemnością omówię aktualizacje COGS po zakończeniu przekształcania i wypełnieniu dokumentów.
Operator: Kolejne pytanie zadaje Sami Corwin z William Blair.
Sami Corwin: Cześć. Dziękuję za przyjęcie moich pytań. Zastanawiałem się, czy mógłbyś omówić negatywną opinię HHS na temat leczenia bezpłodności i czy miało to wpływ na LYFGENIA. Chciałbym również poznać Twoje przemyślenia na temat pozyskiwania dodatkowych źródeł finansowania, ponieważ wydaje się, że jest to w dużej mierze związane z uzyskaniem kolejnych transz pożyczki?
Andrew Obenshain: Dzień dobry, Sami. Mów, Tom.
Tom Klima: Tak. Dzień dobry, Sami. Oczywiście zachowanie płodności jest rozważane przez pacjentów, którzy rozważają terapię genową. Dla przypomnienia, bluebird oferuje zachowanie płodności dla kwalifikujących się, ubezpieczonych komercyjnie pacjentów poprzez nasze wsparcie dla pacjentów, które nazywa się moim wsparciem bluebird. Jak już wspomniałeś, 22 lipca OIG wydała negatywną opinię na temat naszego wniosku o świadczenie usług zachowania płodności dla pacjentów ubezpieczonych w ramach Medicaid i innych federalnych programów opieki zdrowotnej. Nadal koncentrujemy się na sprawiedliwym dostępie dla pacjentów. Jako bluebird współpracujemy z różnorodną grupą interesariuszy, w tym z pacjentami i rzecznikami, aby zachęcić do zmian. W międzyczasie chciałbym powiedzieć, że zarówno bluebird, jak i nasze wykwalifikowane ośrodki leczenia mają duże doświadczenie w pomaganiu pacjentom i ich rodzinom w poruszaniu się po procesie ubezpieczenia i mają spore doświadczenie w poruszaniu się po ochronie płodności.
Andrew Obenshain: Mów dalej, James.
James Sterling: Mamy więc szeroki wachlarz dostępnych opcji finansowania. Obejmują one inne źródła zadłużenia, kapitał własny, tantiemy i inne alternatywy. Jest więc zbyt wcześnie, aby komentować jakiekolwiek szczegóły, ponieważ rozważamy strukturę, która spełni wymagania Hercules, które uważamy za całkiem odpowiednie.
Operator: Przekażę teraz konferencję Andrew Obenshainowi w celu przedstawienia uwag końcowych.
Andrew Obenshain: Dziękuję. Świetnie. Dziękujemy wszystkim za udział w porannej rozmowie i za pytania. Nasz zespół jest dziś dostępny do dalszych rozmów. Skontaktuj się z Courtney, jeśli chcesz się połączyć. Dziękuję.
Operator: Panie i panowie, na tym kończymy dzisiejszą rozmowę. Dziękujemy wszystkim za udział. Możecie się teraz rozłączyć.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.