Investing.com -- Akcje Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) wzrosły o 60% po ogłoszeniu pełnej odpowiedzi klinicznej u pierwszego niemowlęcia, któremu podano dawkę w badaniu klinicznym fazy 1/2. Badanie, prowadzone przez partnera firmy, iECURE, ma na celu leczenie niedoboru transkarbamoilazy ornitynowej (OTC), zaburzenia genetycznego.
Wyniki badania klinicznego wykazały potencjał platformy edycji genów ARCUS® firmy Precision BioSciences, która została wykorzystana do wprowadzenia funkcjonalnej kopii genu OTC. Pozytywny wynik u pierwszego pacjenta zwiększył zaufanie do zdolności platformy ARCUS do wykonywania zaawansowanych edycji genów in vivo, w tym wstawiania, wycinania i eliminacji genów.
U niemowlęcia leczonego ECUR-506 nie wystąpiły istotne kliniczne obawy dotyczące bezpieczeństwa, z wyjątkiem bezobjawowej transaminazy, którą opanowano i wyeliminowano za pomocą terapii immunosupresyjnej. Dwanaście tygodni po leczeniu pacjent mógł odstawić leki zmiatające amoniak i zwiększyć spożycie białka do normalnego poziomu dla swojego wieku, bez podnoszenia poziomu amoniaku. Pozytywna odpowiedź utrzymuje się od sześciu miesięcy, wskazując na pełną odpowiedź kliniczną.
Badanie OTC-HOPE ma kontynuować rekrutację w wielu krajach, z zamiarem zakończenia w 2025 roku i dostarczenia pełnych danych programu do pierwszej połowy 2026 roku. Tymczasem Precision BioSciences rozwija również badanie ELIMINATE-B dla PBGENE-HBV, skierowane przeciwko przewlekłemu zapaleniu wątroby typu B, z danymi z fazy 1 spodziewanymi w 2025 roku.
W świetle tych wydarzeń analityk BMO Capital, Kostas Biliouris, podniósł ocenę Precision BioSciences z Market Perform do Outperform, ustalając cenę docelową na 34,00 USD. Biliouris zauważył obiecujący charakter danych iECURE, stwierdzając: "Dane iECURE wydają się bardzo obiecujące" i podkreślił wczesną kliniczną walidację platformy ARCUS. Analityk szacuje, że prawdopodobieństwo wykazania akceptowalnego bezpieczeństwa i silnej skuteczności programu in vivo HBV firmy DTIL wynosi około 65%, co mogłoby spowodować wzrost akcji o 100-200%, podobnie jak niedawne zyski obserwowane u innych firm w sektorze. Biorąc pod uwagę wycenę Precision BioSciences na poziomie około jednej trzeciej jej pozycji gotówkowej netto, z perspektywą sięgającą drugiej połowy 2026 roku, profil ryzyka/zysku jest postrzegany korzystnie.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.