SOUTH SAN FRANCISCO - Tenaya Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TNYA), firma biotechnologiczna skupiająca się na leczeniu chorób serca, o kapitalizacji rynkowej wynoszącej 228 milionów dolarów, przedstawiła dziś obiecujące wstępne wyniki z badania klinicznego MyPEAK-1 dotyczącego terapii genowej TN-201. Według danych InvestingPro, akcje spółki wykazały silną dynamikę z 38% zwrotem w ciągu ostatniego roku, pomimo niedawnej zmienności. Terapia ta jest oceniana pod kątem leczenia kardiomiopatii przerostowej związanej z MYBPC3 (HCM), stanu charakteryzującego się niewystarczającym poziomem białka MyBP-C, co może prowadzić do pogrubienia mięśnia sercowego i związanych z tym problemów zdrowotnych.
Pierwsza kohorta pacjentów otrzymała dawkę 3E13 vg/kg TN-201 i wykazała ogólną tolerancję oraz oznaki skutecznego dostarczenia genu do komórek mięśnia sercowego. Chociaż firma obecnie nie jest dochodowa, analiza InvestingPro pokazuje, że utrzymuje silną pozycję finansową z większą ilością gotówki niż długu w bilansie oraz zdrowym wskaźnikiem bieżącej płynności wynoszącym 5,27, co wskazuje na solidną płynność krótkoterminową. W ciągu roku zaobserwowano wzrost ekspresji RNA i poziomów białka. Większość klinicznych miar, w tym krążące biomarkery napięcia i uszkodzenia mięśnia sercowego, albo ustabilizowała się, albo poprawiła w stosunku do wartości wyjściowych.
Pierwsi trzej pacjenci w badaniu, wszyscy objawowi dorośli z ciężką nieobstrukcyjną HCM, otrzymali TN-201 poprzez jednorazową infuzję dożylną. Terapia była dobrze tolerowana, bez toksyczności sercowej lub innych poważnych działań niepożądanych bezpośrednio przypisywanych TN-201. Zaobserwowane podwyższenie enzymów wątrobowych, znany skutek uboczny terapii genowych opartych na AAV, było kontrolowane za pomocą kortykosteroidów.
TN-201 wykazał silną transdukcję do kardiomiocytów, z mierzalną ekspresją RNA transgenu i 3% wzrostem poziomu białka MyBP-C od 8 do 52 tygodnia u jednego pacjenta. Sugeruje to, że terapia jest skutecznie transkrybowana i wyrażana po dostarczeniu.
Kliniczne miary HCM wykazały głównie stabilne lub poprawione wyniki. U pacjentów 1 i 2 zaobserwowano poprawę w klasyfikacji New York Heart Association (NYHA), wskazującą na zmniejszenie objawów niewydolności serca.
Tenaya planuje kontynuować monitorowanie tych pacjentów i przewiduje dodatkowe dane z Kohorty 1 oraz Kohorty 2 z wyższą dawką w 2025 roku. Firma uważa, że te wczesne wyniki wspierają dalsze badania nad potencjałem TN-201 w leczeniu genetycznej przyczyny HCM związanej z MYBPC3. Z ogólnym wynikiem Zdrowia Finansowego ocenionym jako 'FAIR' przez InvestingPro, oraz dwoma analitykami, którzy niedawno zrewidowali w górę szacunki zysków, inwestorzy poszukujący głębszych informacji mogą uzyskać dostęp do kompleksowego Raportu Pro Research, dostępnego wyłącznie dla subskrybentów InvestingPro, obejmującego tę i 1400+ innych amerykańskich akcji.
Informacje te oparte są na oświadczeniu prasowym Tenaya Therapeutics, Inc.
W innych niedawnych wiadomościach, Tenaya Therapeutics poczyniła znaczące postępy w badaniu klinicznym fazy 1b/2 MyPEAK-1 dla TN-201, terapii genowej w leczeniu kardiomiopatii przerostowej związanej z MYBPC3. Komisja Monitorowania Bezpieczeństwa Danych zatwierdziła kontynuację dawkowania w drugiej kohorcie badania, po zaobserwowaniu korzystnego profilu bezpieczeństwa w Kohorcie 1. Firma H.C. Wainwright utrzymała rekomendację Kupuj i cenę docelową 18,00 dolarów, podczas gdy Piper Sandler potwierdził rekomendację Przeważaj z niezmienioną ceną docelową 40,00 dolarów.
Firma rozpoczęła również badanie fazy 1b swojej terapii genowej TN-401, mającej na celu leczenie arytmogennej kardiomiopatii prawej komory. Tenaya przewiduje udostępnienie wstępnych danych klinicznych z badania RIDGE-1 w 2025 roku. Ponadto, Tenaya wprowadziła nowy Plan Motywacyjny Kapitałowy na rok 2024, umożliwiający emisję 1 200 000 akcji zwykłych.
Tymczasem Tenaya ogłosiła zbliżające się odejście Leone Patterson, swojego Dyrektora Finansowego i Biznesowego, i rozpoczęła poszukiwania nowego CFO. Firmy analityczne takie jak Canaccord Genuity, Leerink Partners i William Blair utrzymały pozytywne perspektywy dla Tenaya, podkreślając trwające wysiłki firmy w celu rozwoju programu terapii genowej.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.