SOUTH SAN FRANCISCO, Kalifornia - Quince Therapeutics, Inc. (NASDAQ: QNCX), firma biotechnologiczna skupiająca się na rzadkich chorobach, niedawno zaprezentowała dane dotyczące bezpieczeństwa z badania klinicznego fazy 3 ATTeST podczas 53. Dorocznego Spotkania Towarzystwa Neurologii Dziecięcej. Badanie dotyczyło EryDex, eksperymentalnego leku na ataksję-teleangiektazję (A-T), rzadką chorobę neurodegeneracyjną.
Prezentacja plakatowa podkreśliła, że EryDex był ogólnie dobrze tolerowany w badaniu, a większość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) miała charakter łagodny do umiarkowanego. Co ważne, nie zaobserwowano u pacjentów skutków ubocznych typowo związanych z przewlekłym stosowaniem steroidów. W badaniu odnotowano trzech pacjentów, którzy przerwali udział z powodu zdarzeń niepożądanych, przy czym jedno poważne zdarzenie niepożądane uznano za mało prawdopodobnie związane z leczeniem.
Dyrektor generalny Quince Therapeutics, Dirk Thye, M.D., wyraził optymizm co do potencjału EryDex, zauważając, że profil bezpieczeństwa wspiera dalszą ocenę leku w leczeniu A-T. Kluczowe badanie fazy 3 NEAT prowadzone przez firmę obecnie rekrutuje pacjentów w USA i Europie, a wyniki wstępne spodziewane są pod koniec 2025 roku.
Badanie NEAT ma na celu ocenę wpływu neurologicznego EryDex u pacjentów z A-T i jest prowadzone w ramach Specjalnej Oceny Protokołu z FDA. Quince otrzymała również oznaczenie Fast Track dla EryDex, wskazujące na jego potencjał w zaspokojeniu niezaspokojonej potrzeby medycznej.
A-T jest zaburzeniem genetycznym powodującym pogorszenie stanu neurologicznego i niedobór odporności, przy czym pacjenci często stają się zależni od wózka inwalidzkiego w okresie dojrzewania. W USA zdiagnozowano około 4 600 przypadków, a szacuje się, że w Wielkiej Brytanii i krajach EU4 jest około 5 000 przypadków, przy czym nie ma dostępnych zatwierdzonych metod leczenia.
EryDex wykorzystuje zastrzeżoną technologię AIDE firmy Quince, która zamyka lek w czerwonych krwinkach pacjenta, potencjalnie zmniejszając niepożądane skutki przewlekłego stosowania kortykosteroidów.
Quince Therapeutics to firma biotechnologiczna w późnej fazie rozwoju, zajmująca się opracowywaniem terapii dla rzadkich chorób. Informacje zawarte w tym artykule opierają się na komunikacie prasowym.
W innych niedawnych wiadomościach, Quince Therapeutics została doceniona zarówno przez Rodman & Renshaw, jak i EF Hutton, którzy rozpoczęli analizę spółki z rekomendacją Kupuj. Analitycy skupili się na innowacyjnym podejściu firmy do leczenia ataksji-teleangiektazji (A-T), rzadkiego zaburzenia genetycznego, za pomocą wiodącego kandydata terapeutycznego, EryDex. Quince Therapeutics opublikowała obiecujące dane z badania klinicznego fazy 3 ATTeST, wskazujące na korzystny profil bezpieczeństwa i pozytywny wpływ u podgrupy pacjentów, szczególnie dzieci w wieku od sześciu do dziewięciu lat. Jednakże firma stoi przed potencjalnym wycofaniem z notowań na rynku Nasdaq Global Select Market z powodu niespełnienia wymogu minimalnej ceny ofertowej, z terminem do 17 grudnia 2024 roku na przywrócenie zgodności. Pozytywnym aspektem jest przyznanie przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) oznaczenia Fast Track dla systemu EryDex firmy Quince, co stanowi znaczący kamień milowy w procesie regulacyjnym. To tylko niektóre z ostatnich wydarzeń dotyczących Quince Therapeutics, podczas gdy firma nadal wprowadza innowacje i radzi sobie z wyzwaniami regulacyjnymi.
Spostrzeżenia InvestingPro
Podczas gdy Quince Therapeutics (NASDAQ: QNCX) rozwija swój lek EryDex na ataksję-teleangiektazję, inwestorzy mogą znaleźć przydatny dodatkowy kontekst w najnowszych danych finansowych i wynikach rynkowych.
Według danych InvestingPro, Quince Therapeutics ma kapitalizację rynkową wynoszącą 71,84 mln USD, co odzwierciedla jej status małej spółki biotechnologicznej. Akcje wykazały ostatnio niezwykłą dynamikę, z 144,96% zwrotem z ceny w ciągu ostatniego miesiąca i 88,55% zwrotem w ciągu ostatniego roku. Ten wzrost ceny akcji jest zgodny z pozytywnymi danymi dotyczącymi bezpieczeństwa przedstawionymi na Dorocznym Spotkaniu Towarzystwa Neurologii Dziecięcej oraz trwającym badaniem fazy 3 NEAT.
Należy jednak zauważyć, że Quince Therapeutics obecnie nie jest rentowna, z skorygowanym dochodem operacyjnym wynoszącym -29,52 mln USD za ostatnie dwanaście miesięcy do II kwartału 2023 roku. Jest to typowe dla firm biotechnologicznych w fazie rozwoju, ponieważ inwestują one znaczne środki w badania i próby kliniczne przed wygenerowaniem przychodów z zatwierdzonych produktów.
Wskazówki InvestingPro podkreślają, że Quince posiada więcej gotówki niż długu w swoim bilansie, co może być kluczowe dla finansowania trwających badań klinicznych i działalności operacyjnej. Jednakże firma również szybko zużywa gotówkę, co jest powszechnym wyzwaniem dla firm biotechnologicznych rozwijających nowatorskie terapie.
Inwestorzy powinni być świadomi, że chociaż akcje są notowane blisko 52-tygodniowego maksimum, analitycy nie przewidują, że firma będzie rentowna w tym roku. Podkreśla to spekulacyjny charakter inwestowania w firmy biotechnologiczne we wczesnej fazie rozwoju oraz znaczenie sukcesu EryDex dla przyszłych perspektyw Quince.
Dla osób zainteresowanych głębszą analizą, InvestingPro oferuje 14 dodatkowych wskazówek dla Quince Therapeutics, zapewniając bardziej kompleksowy obraz kondycji finansowej i pozycji rynkowej firmy.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.