W poniedziałek firma H.C. Wainwright podniosła cel cenowy dla akcji Zevra Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ZVRA) do 20,00 USD z 18,00 USD, utrzymując jednocześnie rekomendację "kupuj". Zmiana nastąpiła po niedawnym zatwierdzeniu przez FDA leku arimoclomol firmy Zevra, obecnie pod marką Miplyffa, do leczenia choroby Niemanna-Picka typu C (NPC) 20 września, dzień przed przewidywaną datą PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) 21 sierpnia.
Zatwierdzenie nastąpiło po głosowaniu Komitetu Doradczego 11-5 na korzyść leku, co czyni arimoclomol pierwszą terapią kiedykolwiek zatwierdzoną dla NPC. Analitycy przewidują, że to kamień milowy spotka się z entuzjazmem społeczności NPC, która obejmuje około 70 pacjentów w USA obecnie korzystających z arimoclomolu poprzez Program Rozszerzonego Dostępu (EAP), oraz szerszą grupę około 350 pacjentów otrzymujących aktywne leczenie w Stanach Zjednoczonych.
Zatwierdzenie jest postrzegane jako przełomowe wydarzenie dla Zevra, z prognozami szczytowej sprzedaży arimoclomolu sięgającymi około 250 milionów USD. Ta szacunkowa wartość jest znacząca w porównaniu z obecną bazą przychodów Zevra wynoszącą mniej niż 20 milionów USD i nie uwzględnia jeszcze potencjalnego rynku poza USA, gdzie około 250 pacjentów korzysta z EAP.
Ponadto oczekuje się, że zatwierdzenie przyzna Zevra voucher priorytetowego przeglądu dla rzadkich chorób pediatrycznych (PRV), wyceniany na co najmniej 100 milionów USD, przy ostatnich sprzedażach zbliżających się do 160 milionów USD. Ta wartość może wzrosnąć ze względu na zbliżający się koniec programu PRV pod koniec września.
Prognozy firmy dotyczące sukcesu arimoclomolu są wyższe niż konsensus, wskazując na niedoszacowanie przez rynek potencjalnej konwersji bazy pacjentów EAP na płatną terapię oraz liczby pacjentów "przechowywanych" przez lekarzy czekających na dostęp do leku. Przewiduje się, że istniejąca infrastruktura komercyjna Zevra dla chorób rzadkich ułatwi sprawne wprowadzenie na rynek, a produkt ma być dostępny komercyjnie do grudnia.
W innych niedawnych wiadomościach, Zevra Therapeutics poczyniła znaczące postępy w branży biofarmaceutycznej. Firma otrzymała zatwierdzenie FDA dla swojego leku MIPLYFFA, co stanowi pierwsze zatwierdzone leczenie choroby Niemanna-Picka typu C (NPC), rzadkiego zaburzenia neurodegeneracyjnego. Zatwierdzenie opiera się na 12-miesięcznym badaniu kontrolowanym placebo i 48-miesięcznym otwartym badaniu przedłużonym, które wykazały zatrzymanie postępu choroby przy stosowaniu w połączeniu z miglustatem.
W rozwoju finansowym, Canaccord Genuity zrewidowało swoją prognozę dla Zevra, obniżając cel cenowy, ale utrzymując rekomendację kupna. Firma przewiduje pierwsze komercyjne sprzedaże w USA w 2025 roku, z potencjalnym wprowadzeniem na rynek europejski w 2026 roku. Roth/MKM również utrzymuje rekomendację kupna dla Zevra, powołując się na obiecujące wyniki badań.
W rozmowie o wynikach za drugi kwartał 2024 roku, Zevra zgłosiła przychód netto w wysokości 4,4 miliona USD i stratę netto w wysokości 19,9 miliona USD, wraz z udaną ofertą publiczną, która przyniosła około 64,5 miliona USD. To najnowsze wydarzenia w zaangażowaniu Zevra Therapeutics w zaspokajanie niezaspokojonych potrzeb medycznych w sektorze chorób rzadkich.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.