SILVER SPRING, Md. & RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C. - United Therapeutics Corporation (NASDAQ: UTHR) ogłosiła udany przeszczep genetycznie zmodyfikowanej nerki świńskiej, nazwanej UKidney, żywemu pacjentowi. Zabieg odbył się 25.11.2024 r. i jest pierwszym tego typu przeszczepem firmy u żyjącej osoby, po serii ksenotransplantacji, w tym UHeart i UThymoKidney.
Biorczynią jest 53-letnia pacjentka z Alabamy, Towana Looney, która wcześniej cierpiała na niewydolność nerek. Miała znaczne trudności ze znalezieniem odpowiedniego ludzkiego dawcy ze względu na wysoki poziom przeciwciał, co zwiększa ryzyko odrzucenia narządu. UKidney, opracowana przez spółkę zależną United Therapeutics, Revivicor, Inc., została zaprojektowana tak, aby była bardziej kompatybilna z ludzkim układem odpornościowym, posiadając 10 modyfikacji genetycznych genomu świni.
Ten przełomowy zabieg został przeprowadzony w ramach rozszerzonego dostępu FDA w NYU Langone Health przez zespół chirurgiczny pod kierownictwem dr. Roberta Montgomery'ego. Pacjentka została początkowo oceniona w University of Alabama w Birmingham przez dr Jayme Locke, która również uczestniczyła w operacji.
Udany przeszczep dostarcza kolejnych dowodów na to, że ksenotransplantacja może być realnym rozwiązaniem problemu niedoboru narządów. Raport roczny USRDS wskazuje, że w 2021 roku ponad 550 000 pacjentów z końcowym stadium choroby nerek było zależnych od dializy, przy rocznej śmiertelności 15-20% dla osób dializowanych i wskaźniku przeżycia pięcioletniego poniżej 50%.
United Therapeutics, która rozpoczęła badania nad ksenotransplantacją w 2011 roku, prowadzi kliniczną skalę obiektu wolnego od określonych patogenów w Christiansburgu w Wirginii i buduje kolejny w Stewartville w Minnesocie, aby wspierać przyszłe badania kliniczne. Firma, która osiągnęła imponujący 25% wzrost przychodów w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy i utrzymuje silną kondycję finansową z oceną EXCELLENT od InvestingPro, przygotowuje wniosek o nowy lek badawczy (IND) dla UKidney, z planami rozpoczęcia badania klinicznego na ludziach w 2025 roku, po uzyskaniu zgody FDA. Dla inwestorów poszukujących głębszych analiz, InvestingPro oferuje kompleksową analizę z 14 dodatkowymi ProTipami i szczegółowym raportem Pro Research, pomagając w podejmowaniu świadomych decyzji inwestycyjnych w sektorze biotechnologicznym.
Wysiłki firmy w dziedzinie ksenotransplantacji, medycyny regeneracyjnej, biodruku 3D narządów i narządów bioartyficjalnych są częścią jej misji rozwiązania problemu niedoboru narządów do przeszczepu dla pacjentów z końcowym stadium choroby narządów. United Therapeutics, której akcje przyniosły 69,5% zwrotu od początku roku, pracuje nad rozpoczęciem badań klinicznych swoich produktów UThymoKidney i UHeart, po zakończeniu wymaganych badań przedklinicznych.
Raport ten opiera się na oświadczeniu prasowym United Therapeutics Corporation.
W innych niedawnych wiadomościach, United Therapeutics przedstawiła solidne wyniki finansowe za trzeci kwartał, z przychodami sięgającymi 748,9 mln USD, co stanowi znaczący wzrost w porównaniu z tym samym okresem poprzedniego roku. Wyniki te były głównie napędzane silną wydajnością produktów opartych na treprostinilu, takich jak Tyvaso, który przekroczył zarówno szacunki Ladenburg Thalmann, jak i konsensusu, osiągając całkowitą sprzedaż na poziomie 433,8 mln USD. Jednak nie wszystkie produkty spełniły prognozy, przy czym sprzedaż Remodulin nie sprostała szacunkom Ladenburg i konsensusu, osiągając 128,3 mln USD.
United Therapeutics z powodzeniem zakończyła również program przyspieszonego odkupu akcji o wartości 1 mld USD. Analitycy z H.C. Wainwright potwierdzili rekomendację Kupuj dla spółki, powołując się na strategiczne pozycjonowanie i proaktywne działania, takie jak inicjowanie umów z płatnikami Part D. Firma podniosła również cenę docelową dla United Therapeutics do 425 USD z poprzednich 400 USD, odzwierciedlając pozytywne perspektywy dla wyników Tyvaso i skorygowaną szacowaną szczytową stopę penetracji dla tętniczego nadciśnienia płucnego.
Z kolei Ladenburg Thalmann utrzymał neutralną ocenę dla United Therapeutics, ale podniósł cenę docelową do 344 USD z poprzednich 319 USD. Firma oczekuje również na przyszłe kamienie milowe kliniczne, w tym wyniki badania TETON 2, oraz na potencjalną decyzję FDA w sprawie jej Centralnego Systemu Oceny Płuc w 2025 roku. Te ostatnie wydarzenia podkreślają strategiczne skupienie United Therapeutics na rozszerzaniu przedsięwzięć komercyjnych oraz badań i rozwoju, przygotowując grunt pod dalszy wzrost w sektorze biotechnologicznym.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.