WAYNE, Pa. - Palvella Therapeutics Inc. (NASDAQ:PVLA), której akcje zyskały prawie 19% od początku roku i obecnie są notowane po 14,25 USD, ogłosiła dziś, że wyniki badania fazy 2 nad żelem QTORIN™ 3,9% rapamycyny bezwodnej w leczeniu mikrocystycznych malformacji limfatycznych (mikrocystyczne LM) zostały opublikowane w Journal of Vascular Anomalies. Badanie wykazało, że u 100% uczestników nastąpiła znacząca poprawa po 12-tygodniowym okresie leczenia. Według danych InvestingPro, analitycy utrzymują silną rekomendację kupna z celami cenowymi w przedziale od 30 do 38 USD.
Wyniki badania, które oceniało bezpieczeństwo i skuteczność QTORIN™ rapamycyny, wskazały na nominalną istotność statystyczną w kilku punktach końcowych skuteczności. W szczególności, oceny globalnego wrażenia klinicystów i pacjentów, wraz z ocenami poszczególnych objawów klinicznych, wykazały pozytywne rezultaty. Leczenie było ogólnie dobrze tolerowane, bez zgłoszonych poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem. Analiza InvestingPro pokazuje, że firma utrzymuje "DOBRY" wynik zdrowia finansowego na poziomie 2,76, z zdrowym wskaźnikiem bieżącej płynności wynoszącym 2,14.
Mikrocystyczne LM, rzadka choroba genetyczna charakteryzująca się nieprawidłowo ukształtowanymi naczyniami limfatycznymi, prowadzi do nawracających infekcji i przewlekłego osłabienia. Obecnie ponad 30 000 pacjentów w Stanach Zjednoczonych jest zdiagnozowanych z tym schorzeniem, przy czym nie ma dostępnych leków zatwierdzonych przez FDA.
Palvella Therapeutics, firma specjalizująca się w rzadkich genetycznych chorobach skóry, prowadzi obecnie badanie fazy 3 o nazwie SELVA, z jednym ramieniem i kontrolą względem wartości wyjściowej, w którym uczestniczy około 40 osób. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała QTORIN™ rapamycynie status terapii przełomowej, szybkiej ścieżki oraz leku sierocego.
Trwające badanie SELVA ma na celu dalszą ocenę potencjału QTORIN™ rapamycyny, a wstępne dane spodziewane są w pierwszym kwartale 2026 roku. Jeśli badanie zakończy się sukcesem, QTORIN™ rapamycyna może stać się pierwszą zatwierdzoną terapią dla mikrocystycznych LM w USA, potencjalnie ustanawiając nowy standard opieki.
Ta informacja opiera się na komunikacie prasowym Palvella Therapeutics Inc. i nie stanowi rekomendacji dla firmy ani jej produktów. Aby uzyskać głębszy wgląd w metryki finansowe PVLA i potencjał wzrostu, w tym ekskluzywne ProTips i szczegółową analizę wyceny, odwiedź InvestingPro.
W innych niedawnych wiadomościach, Palvella Therapeutics i Pieris Pharmaceuticals dokonują znaczących postępów w swoich odpowiednich dziedzinach. Palvella oczekuje wyników badania fazy 2 TOIVA, które ocenia QTORIN rapamycynę w leczeniu skórnych malformacji żylnych (VM), pod koniec 2025 roku. Firma celuje również w mikrocystyczne malformacje limfatyczne (mikrocystyczne LM) z danymi z fazy 3 spodziewanymi na początku 2026 roku. H.C. Wainwright wykazał zaufanie do potencjału Palvelli, potwierdzając rekomendację Kupuj dla akcji spółki.
Tymczasem Pieris Pharmaceuticals ogłosił zmiany w zarządzie i aktualizacje dotyczące trwającej fuzji z Palvella Therapeutics. Fuzja postępuje, a Palvella ma stać się w pełni zależną spółką Pierisa po jej zakończeniu. W odpowiedzi na żądania dodatkowych informacji dotyczących fuzji, Pieris przedstawił uzupełniające ujawnienia, w tym zaktualizowane prognozy finansowe dla Palvelli do 2038 roku.
Te wydarzenia podkreślają zaangażowanie obu firm w rozwój ich odpowiednich innowacji medycznych i planów strategicznych. Choć są to najnowsze wydarzenia, inwestorom zaleca się uważne śledzenie przyszłych aktualizacji zarówno od Palvella Therapeutics, jak i Pieris Pharmaceuticals.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.