NOWY JORK - Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE) ogłosiła pozytywne wstępne dane kliniczne z trwającego badania fazy 1/2 nad NGN-401, terapią genową mającą na celu leczenie zespołu Retta u pacjentów pediatrycznych. Leczenie wykazało korzystny profil bezpieczeństwa i znaczącą poprawę u uczestników, sugerując potencjalne zyski w zakresie umiejętności i kamieni milowych rozwoju.
Kohorta niskiej dawki w badaniu, składająca się z czterech pediatrycznych pacjentek płci żeńskiej, wykazała konsekwentną poprawę w różnych ocenach zespołu Retta. Co istotne, wszystkie uczestniczki osiągnęły wynik wskazujący na znaczącą poprawę kliniczną w skali Clinical Global Impression-Improvement. Ponadto, poprawa w Kwestionariuszu Zachowań Zespołu Retta wahała się od 28 do 52 procent w stosunku do wartości wyjściowej, a uczestniczki nabyły umiejętności w kluczowych domenach klinicznych choroby.
Nie zgłoszono żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem, a większość zdarzeń niepożądanych reagowała na steroidy. Jednakże, niedawno zaobserwowano poważne zdarzenie niepożądane zgodne ze znanymi ryzykami terapii genowej z użyciem wirusa związanego z adenowirusem u uczestnika otrzymującego wysoką dawkę.
Neurogene rozpoczęła również kohortę młodzieży/dorosłych w badaniu i uzgodniła z FDA wymagania dotyczące produkcji dla przyszłego badania rejestracyjnego i potencjalnego wprowadzenia produktu na rynek.
Firma planuje zakończyć rekrutację do kohorty pediatrycznej niskiej dawki w czwartym kwartale 2024 roku i przedstawi aktualizację dotyczącą projektu badania rejestracyjnego w pierwszej połowie 2025 roku. Dodatkowe wstępne dane są spodziewane w drugiej połowie 2025 roku.
W przeciwieństwie do tego, Neurogene ujawniła, że nie planuje kontynuować programu terapii genowej NGN-101 dla choroby Battena CLN5, ponieważ FDA odrzuciła jej wniosek o zastosowanie zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej.
Dzisiaj Neurogene zorganizuje webcast dla inwestorów/analityków, aby omówić wstępne dane z badania klinicznego NGN-401.
NGN-401 jest terapią eksperymentalną, która dostarcza gen MECP2, związany z zespołem Retta, wykorzystując zastrzeżoną technologię regulacji transgenu EXACT firmy Neurogene, aby uniknąć toksyczności wynikającej z nadekspresji genu.
Ten artykuł opiera się na oświadczeniu prasowym firmy Neurogene Inc.
W innych niedawnych wiadomościach, Neurogene Inc. zabezpieczyła około 200 milionów USD w nadsubskrybowanym finansowaniu PIPE. To finansowanie, z udziałem prominentnych firm inwestycyjnych z sektora ochrony zdrowia, takich jak RTW Investments i Casdin Capital, ma przedłużyć finansową perspektywę Neurogene do drugiej połowy 2027 roku. Środki te mają wspierać zakończenie rekrutacji do badania ich terapii genowej NGN-401 w leczeniu zespołu Retta, a także inne cele korporacyjne.
Firma zgłosiła stratę netto w wysokości 18,5 miliona USD za drugi kwartał 2024 roku, przy czym wydatki na badania i rozwój wyniosły 15,7 miliona USD. Kandydat na terapię genową firmy Neurogene, NGN-401, otrzymał od FDA oznaczenie zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej, co ma przyspieszyć proces zatwierdzania.
Jeśli chodzi o oceny analityków, zarówno BMO Capital, jak i William Blair utrzymały ocenę Outperform dla akcji Neurogene, podczas gdy H.C. Wainwright skorygował docelową cenę akcji do 49 USD z 51 USD, utrzymując ocenę Kupuj. Inwestorzy uważnie obserwują nadchodzące dane kliniczne z fazy 1/2 z kohorty niskiej dawki badania NGN-401 oraz aktualizację w pierwszym kwartale 2025 roku, która będzie zawierać wstępne dane kliniczne z fazy 1/2 i aktualizację regulacyjną dla NGN-101 w leczeniu choroby Battena CLN5. Są to ostatnie wydarzenia, które mogą potencjalnie wpłynąć na trajektorię firmy.
Spostrzeżenia InvestingPro
Podczas gdy Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE) raportuje pozytywne wstępne dane kliniczne dla swojej terapii genowej w zespole Retta, inwestorzy mogą być zainteresowani pozycją finansową i wynikami rynkowymi firmy. Według danych InvestingPro, kapitalizacja rynkowa Neurogene wynosi 934,76 miliona USD, odzwierciedlając aktualną wycenę potencjału firmy przez rynek.
Akcje wykazały niezwykłe wyniki, z całkowitym zwrotem cenowym 351,72% w ciągu ostatniego roku i 251,96% od początku roku. Ta silna dynamika jest zgodna z pozytywnymi wynikami badań klinicznych i może wskazywać na rosnące zaufanie inwestorów do portfolio terapii genowych Neurogene.
Warto jednak zauważyć, że Neurogene jest obecnie notowana przy wysokim mnożniku zysków, z wskaźnikiem P/E wynoszącym 264,67. Sugeruje to, że inwestorzy wyceniają znaczące oczekiwania przyszłego wzrostu, na co mogą wpływać obiecujące wyniki badań NGN-401.
Wskazówki InvestingPro podkreślają, że Neurogene posiada więcej gotówki niż długu w swoim bilansie, co może zapewnić elastyczność finansową w miarę rozwoju programów klinicznych firmy. Ponadto, aktywa płynne przewyższają zobowiązania krótkoterminowe, potencjalnie oferując bufor przeciwko kosztom operacyjnym związanym z trwającymi badaniami i potencjalnymi wprowadzeniami produktów na rynek.
Warto zauważyć, że analitycy nie przewidują, że firma będzie rentowna w tym roku, co nie jest nietypowe dla firm biotechnologicznych na etapie klinicznym rozwoju leków. Skupienie firmy na rozwoju wiodącego kandydata, NGN-401, oraz decyzja o niepursowaniu programu NGN-101 dla choroby Battena CLN5, mogą wpłynąć na jej krótkoterminowe perspektywy finansowe.
Dla inwestorów poszukujących bardziej kompleksowej analizy, InvestingPro oferuje 17 dodatkowych wskazówek dla Neurogene, zapewniając głębsze zrozumienie kondycji finansowej i pozycji rynkowej firmy.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.