HOUSTON - Moleculin Biotech, Inc., późna firma farmaceutyczna, ogłosiła otrzymanie zgody Komisji Etycznej (IRB) na kluczowe badanie kliniczne fazy 3 swojego kandydata na lek Annamycin, który ma być stosowany w połączeniu z cytarabiną w leczeniu nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki szpikowej (R/R AML). Ta zgoda jest znaczącym krokiem w kierunku rozpoczęcia badania o nazwie MIRACLE, którego rozpoczęcie planowane jest na pierwszy kwartał 2025 roku.
Badanie MIRACLE będzie prowadzone globalnie i ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa Annamycinu w połączeniu z wysokimi dawkami cytarabiny (HiDAC). W początkowej fazie badania 75-90 uczestników zostanie losowo przydzielonych do grup otrzymujących HiDAC z placebo lub jedną z dwóch dawek Annamycinu. Po odślepieniu wyników zostanie wybrana optymalna dawka Annamycinu do kolejnej części badania, w której weźmie udział około 240 dodatkowych uczestników.
Annamycin otrzymał status szybkiej ścieżki (Fast Track) i oznaczenie leku sierocego od FDA do leczenia R/R AML, a także oznaczenie leku sierocego od Europejskiej Agencji Leków (EMA) dla tego samego wskazania. Lek został zaprojektowany tak, aby uniknąć oporności wielolekowej i wyeliminować kardiotoksyczność związaną z obecnie stosowanymi antracyklinami.
Ogłoszenie zostało dokonane przez Waltera Klempa, prezesa i dyrektora generalnego Moleculin, który wyraził pewność co do projektu badania i danych uzyskanych do tej pory. Projekt badania jest zgodny z inicjatywą FDA Project Optimus, której celem jest optymalizacja dawkowania z korzyścią dla pacjentów.
Szersze portfolio Moleculin obejmuje WP1066, modulator immunologiczny/transkrypcyjny, oraz WP1122, antymetabolit skierowany przeciwko wirusom i niektórym nowotworom. Strategia rozwoju Annamycinu opiera się na informacjach zwrotnych od FDA i podlega dalszym zgłoszeniom regulacyjnym oraz potencjalnym dodatkowym opiniom.
Informacje zawarte w tym artykule opierają się na oświadczeniu prasowym Moleculin Biotech, Inc.
W innych niedawnych wiadomościach, Moleculin Biotech przedstawiło aktualizacje dotyczące swojej pozycji finansowej i postępów w rozwoju swojego wiodącego kandydata na lek, Annamycinu, podczas kwartalnej telekonferencji wynikowej. Firma zakończyła kwartał z 9,4 mln USD w gotówce, co według przewidywań wystarczy na finansowanie działalności do I kwartału 2025 roku. Badanie kliniczne fazy 3 MIRACLE dla Annamycinu, mające na celu leczenie ostrej białaczki szpikowej (AML), jest obecnie w toku, a wysiłki rekrutacyjne trwają w 60 ośrodkach, z dodatkowymi 17 ośrodkami planowanymi globalnie. Annamycin wykazał obiecujące wyniki, z 50% wskaźnikiem całkowitej remisji u pacjentów z AML w drugiej linii leczenia. Moleculin Biotech planuje rozpocząć leczenie uczestników w badaniu MIRACLE na początku 2025 roku i spodziewa się kluczowych odczytów danych do połowy 2026 roku. Firma planuje również rozpoczęcie składania wniosku o dopuszczenie nowego leku (NDA) do końca 2028 roku. Te ostatnie wydarzenia stanowią znaczące kroki w trwających wysiłkach Moleculin Biotech mających na celu przyspieszenie procesu badań klinicznych Annamycinu.
Spostrzeżenia InvestingPro
W miarę jak Moleculin Biotech (MBRX) rozpoczyna kluczowe badanie fazy 3 dla Annamycinu, inwestorzy powinni wziąć pod uwagę kilka kluczowych wskaźników finansowych i spostrzeżeń z InvestingPro. Kapitalizacja rynkowa spółki wynosi skromne 7,14 mln USD, co odzwierciedla jej obecny etap rozwoju w branży farmaceutycznej.
Dane InvestingPro ujawniają, że akcje Moleculin napotkały znaczące wyzwania, z całkowitym zwrotem z ceny od początku roku wynoszącym -80,51% według najnowszych dostępnych danych. Ta wydajność jest zgodna z wskazówką InvestingPro, która sugeruje, że cena akcji znacznie spadła w ciągu ostatniego roku. Mimo tych niepowodzeń, niedawna zgoda IRB na badanie MIRACLE może potencjalnie służyć jako katalizator przyszłego wzrostu.
Inna istotna wskazówka InvestingPro podkreśla, że Moleculin posiada więcej gotówki niż długu w swoim bilansie, co może być kluczowe dla finansowania nadchodzącego badania fazy 3 i innych wysiłków badawczo-rozwojowych. Jednakże inwestorzy powinni zauważyć, że firma szybko zużywa gotówkę, co jest typową cechą firm biotechnologicznych w fazie badań klinicznych.
Dla tych, którzy szukają głębszego zrozumienia pozycji finansowej i perspektyw wzrostu Moleculin, InvestingPro oferuje dodatkowe wskazówki i spostrzeżenia. W rzeczywistości, dostępnych jest 11 dodatkowych wskazówek InvestingPro dla MBRX, zapewniających kompleksowy obraz kondycji finansowej i pozycji rynkowej firmy.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.