HOUSTON - Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ:MBRX), spółka farmaceutyczna w późnej fazie rozwoju, ogłosiła zmianę protokołu badania klinicznego dla badania fazy 3 "MIRACLE" dotyczącego Annamycinu w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML). Ta zmiana, uzgodniona z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA), przyspieszy odślepienie wstępnych danych dotyczących skuteczności oraz bezpieczeństwa/tolerancji dla pierwszych 45 uczestników badania.
Badanie MIRACLE ocenia skuteczność Annamycinu w połączeniu z Cytarabiną u pacjentów z AML, którzy nie zareagowali na początkową terapię. Zmieniony protokół umożliwi wcześniejszą ocenę trzech ramion badania, z przewidywanym odślepieniem danych w drugiej połowie 2025 roku. Oczekuje się, że to wczesne ujawnienie danych ułatwi finansowanie i potencjalne partnerstwa strategiczne dla badania.
Adaptacyjny projekt badania początkowo obejmie od 75 do 90 uczestników losowo przydzielonych do otrzymywania wysokiej dawki Cytarabiny z placebo lub z Annamycinem w dawkach 190 mg/m2 lub 230 mg/m2. Po wstępnym odślepieniu, dodatkowych 244 uczestników zostanie losowo przydzielonych do otrzymywania placebo lub optymalnej dawki Annamycinu, określonej na podstawie równowagi między bezpieczeństwem, skutecznością i farmakokinetyką.
Annamycin posiada status Fast Track i oznaczenie leku sierocego od FDA do leczenia nawrotowej lub opornej na leczenie AML, a także oznaczenie leku sierocego od Europejskiej Agencji Leków (EMA). To oznaczenie wskazuje na znaczące zapotrzebowanie na nowe metody leczenia w tym obszarze i potencjalne korzyści, jakie może przynieść Annamycin.
Komisja Etyki (IRB) obecnie analizuje zmieniony protokół, który po zatwierdzeniu zostanie złożony w FDA jako część wniosku o Wstępne Nowe Leki (IND) spółki. Zaangażowanie Moleculin w leczenie trudnych do leczenia guzów i wirusów jest dodatkowo potwierdzone przez rozwój innych kandydatów na leki, w tym WP1066 na guzy mózgu i WP1122 na wirusy patogenne.
To ogłoszenie opiera się na komunikacie prasowym Moleculin Biotech, Inc. i ma na celu dostarczenie rzeczowych informacji dotyczących rozwoju badań klinicznych spółki.
W innych niedawnych wiadomościach, Moleculin Biotech, Inc. poczyniła znaczące postępy w swoich badaniach klinicznych i pozycji finansowej. Spółka otrzymała zgodę Komisji Etyki na kluczowe badanie fazy 3 swojego kandydata na lek Annamycin, którego rozpoczęcie rekrutacji planowane jest na I kwartał 2025 roku. Ten lek, mający na celu leczenie nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki szpikowej, otrzymał status Fast Track i oznaczenie leku sierocego od FDA i EMA.
W kwestiach finansowych, Moleculin zakończył kwartał z 9,4 mln USD w gotówce, co według przewidywań wystarczy na finansowanie działalności do I kwartału 2025 roku. Spółka planuje również etapowe składanie wniosku o rejestrację nowego leku do końca 2028 roku.
Te wydarzenia mają miejsce równolegle z trwającym badaniem fazy 3 MIRACLE dla Annamycinu, z rekrutacją prowadzoną w 60 ośrodkach i planowanymi dodatkowymi 17 ośrodkami na całym świecie. Moleculin Biotech spodziewa się kluczowych odczytów danych z tego badania do połowy 2026 roku. Kierownictwo spółki, w tym CEO Walter Klemp, wyraziło pewność co do potencjału rynkowego leku i projektu badania. Te ostatnie wydarzenia stanowią kluczowe kroki w trwających wysiłkach Moleculin Biotech zmierzających do przeprowadzenia Annamycinu przez proces badań klinicznych.
Spostrzeżenia InvestingPro
Niedawna zmiana protokołu Moleculin Biotech dla badania fazy 3 MIRACLE następuje w krytycznym momencie dla spółki, co odzwierciedlają jej wskaźniki finansowe i wyniki rynkowe. Według danych InvestingPro, kapitalizacja rynkowa Moleculin wynosi skromne 7,14 mln USD, co wskazuje na jej obecny status spółki o małej kapitalizacji w sektorze biotechnologicznym.
Kondycja finansowa spółki przedstawia mieszany obraz. Wskazówka InvestingPro podkreśla, że Moleculin "posiada więcej gotówki niż długu w swoim bilansie", co może być kluczowe dla finansowania trwających badań klinicznych, w tym badania MIRACLE. Ta finansowa poduszka może zapewnić pewną stabilność w miarę postępów spółki w fazach badań i rozwoju.
Jednakże inwestorzy powinni zauważyć, że Moleculin "szybko zużywa gotówkę", co jest kolejną wskazówką InvestingPro podkreślającą kapitałochłonny charakter badań biotechnologicznych i znaczenie przyspieszonego odślepienia wstępnych danych z badania MIRACLE. To wczesne ujawnienie danych może być rzeczywiście kluczowe dla zabezpieczenia dodatkowego finansowania lub partnerstw, jak wspomniano w artykule.
Wyniki akcji spółki były trudne, z danymi InvestingPro pokazującymi znaczący całkowity zwrot z ceny od początku roku na poziomie -80,51% według najnowszych dostępnych danych. Ten spadek jest zgodny ze wskazówką InvestingPro mówiącą, że "cena znacząco spadła w ciągu ostatniego roku". Nadchodzące ujawnienie danych z badania MIRACLE może potencjalnie służyć jako katalizator dla akcji, w zależności od wyników.
Warto zauważyć, że według kolejnej wskazówki InvestingPro, analitycy nie przewidują, aby spółka była rentowna w tym roku. To oczekiwanie jest zgodne z koncentracją spółki na rozwoju klinicznym, a nie na natychmiastowej komercjalizacji.
Dla inwestorów poszukujących bardziej kompleksowej analizy, InvestingPro oferuje dodatkowe wskazówki i spostrzeżenia, z 11 dodatkowymi wskazówkami dostępnymi dla Moleculin Biotech. Te dodatkowe informacje mogą dostarczyć cennego kontekstu dla zrozumienia pozycji spółki w miarę postępów jej programów klinicznych.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.