BALA CYNWYD, Pa. - Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LRMR), spółka biotechnologiczna w fazie klinicznej wyceniana na 393,69 mln USD, ogłosiła dzisiaj wstępne pozytywne dane z badania nad nomlabofuspem, potencjalnym lekiem na ataksję Friedreicha (FA). Trwające otwarte badanie kontynuacyjne (OLE) wykazało, że codzienne podskórne wstrzyknięcia 25 mg nomlabofuspu były generalnie dobrze tolerowane przez okres do 260 dni.
U uczestników badania zaobserwowano średnią zmianę poziomu frataksyny (FXN) w tkankach w stosunku do wartości wyjściowej, ze wzrostem obserwowanym zarówno w komórkach policzkowych, jak i skórnych w 90. dniu. Poziomy FXN są kluczowe, ponieważ FA charakteryzuje się niedoborem frataksyny. W badaniu odnotowano wczesne tendencje do poprawy wyników klinicznych, co sugeruje szeroki potencjalny korzyść dla pacjentów z FA.
Dane farmakokinetyczne sugerują, że poziomy nomlabofuspu w osoczu osiągnęły stan stacjonarny do 30. dnia, bez dalszej akumulacji po długotrwałym codziennym podawaniu. Firma rozpoczęła zwiększanie dawki do 50 mg dziennie u sześciu uczestników i planuje przenieść nastolatków z pediatrycznego badania farmakokinetycznego do badania OLE po ocenie danych dotyczących bezpieczeństwa i farmakokinetyki.
Larimar ogłosił również silną pozycję finansową z 203,7 mln USD w gotówce i inwestycjach na dzień 30.09.2024 r., co wydłuża prognozowany okres finansowania do drugiego kwartału 2026 r. Według danych InvestingPro, firma utrzymuje solidny wskaźnik bieżącej płynności na poziomie 13,1, z większą ilością gotówki niż długu w bilansie. Na podstawie analizy Wartości Godziwej InvestingPro, akcje LRMR wydają się obecnie uczciwie wycenione. Inwestorzy poszukujący głębszych informacji mogą uzyskać dostęp do kompleksowej analizy finansowej i 8 dodatkowych ProTipów poprzez szczegółowe raporty badawcze InvestingPro.
Globalne badanie potwierdzające/rejestracyjne dla nomlabofuspu ma się rozpocząć w połowie 2025 r., a złożenie wniosku o licencję biologiczną (BLA) planowane jest na drugą połowę 2025 r. w celu wsparcia potencjalnego przyspieszonego zatwierdzenia.
Dr Carole Ben-Maimon, prezes i dyrektor generalny Larimar, wyraziła optymizm co do potencjału terapeutycznego nomlabofuspu na podstawie całości zebranych danych. Dr Rusty Clayton, dyrektor medyczny, podkreślił ogólną tolerancję leczenia i plan zwiększenia dawki do 50 mg dla wszystkich obecnych i nowo zarejestrowanych uczestników.
Pomimo dwóch poważnych zdarzeń niepożądanych zgłoszonych podczas badania OLE, które ustąpiły w ciągu 24 godzin, badanie przebiega zgodnie z planem. Firma podkreśliła również trwające przygotowania do globalnego badania potwierdzającego i kontynuację produktywnych rozmów z FDA. Przy cenie akcji 6,17 USD i celach analityków wahających się od 12,36 USD do 36 USD, subskrybenci InvestingPro mogą uzyskać dostęp do szczegółowych wskaźników wyceny i analizy ekspertów, aby lepiej ocenić potencjał firmy. Następne ogłoszenie wyników zaplanowano na 12.03.2025 r.
Raport ten opiera się na oświadczeniu prasowym Larimar Therapeutics.
W innych niedawnych wiadomościach, Larimar Therapeutics poczynił znaczące postępy w rozwoju swojego wiodącego kandydata na lek, nomlabofuspu, mającego na celu leczenie ataksji Friedreicha (FA). Terapia, która celuje w niedobór frataksyny, główną przyczynę FA, wykazała pozytywne wyniki w badaniach fazy 1 i 2. H.C. Wainwright potwierdził rekomendację Kupuj dla Larimar, prognozując sprzedaż na poziomie 356 mln USD do 2030 roku. Citi i Leerink Partners również utrzymały swoje rekomendacje Kupuj i Przewyższaj odpowiednio, podczas gdy Wedbush przyznał ocenę Przewyższaj, przewidując, że nomlabofusp może wygenerować 1,5 mld USD przychodu do 2031 roku. Jones Trading i Baird rozpoczęły pokrycie Larimar z rekomendacjami Kupuj i Przewyższaj, prognozując szczytową nieskorygowaną sprzedaż na poziomie 1,3 mld USD do 2031 roku i 60% prawdopodobieństwo zatwierdzenia nomlabofuspu do 2026 roku. Te wydarzenia postawiły Larimar w pozytywnym świetle wśród inwestorów i analityków.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.