BOSTON - Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY), firma biotechnologiczna w fazie klinicznej o obecnej kapitalizacji rynkowej wynoszącej 180 milionów dolarów i silnej pozycji płynnościowej według danych InvestingPro, ogłosiła pozytywne wstępne wyniki badania ENERGY 1 i Programu Rozszerzonego Dostępu (EAP), oceniających badany lek INZ-701 u niemowląt i małych dzieci z niedoborem ENPP1. Dane wykazały poprawę wskaźników przeżycia, funkcji serca oraz zmniejszenie zwapnień tętnic i hipofosfatemii, bez zgłoszonych poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem.
Badanie ENERGY 1 i EAP oceniały skuteczność INZ-701 u pacjentów z uogólnionym zwapnieniem tętnic niemowląt (GACI), ciężką postacią niedoboru ENPP1. Chociaż firma utrzymuje zdrowy wskaźnik bieżący na poziomie 7,68 i posiada więcej gotówki niż długu, analiza InvestingPro wskazuje, że szybkie spalanie gotówki pozostaje kluczowym czynnikiem dla inwestorów. Leczenie doprowadziło do 80% wskaźnika przeżycia po pierwszym roku życia u niemowląt biorących udział w badaniu, co stanowi znaczący wzrost w porównaniu z historycznym 50% wskaźnikiem przeżycia. Dodatkowo, u wszystkich przeżywających pacjentów zaobserwowano znaczne zmniejszenie lub stabilizację zwapnień tętnic oraz poprawę frakcji wyrzutowej lewej komory.
Inozyme zakończyła również rekrutację do kluczowego badania ENERGY 3 u pacjentów pediatrycznych z niedoborem ENPP1, a wstępne dane spodziewane są na początku 2026 roku. Badanie ma na celu wsparcie stosowania INZ-701 w leczeniu krzywicy, kluczowego punktu końcowego klinicznego.
Ponadto firma otrzymała wskazówki regulacyjne zarówno od FDA, jak i EMA dotyczące planowanego kluczowego badania ASPIRE, które skupi się na ciężkich powikłaniach niedoboru ABCC6 u dzieci. Projekt badania otrzymał wstępne poparcie regulatorów, a Inozyme dopracowuje protokół badania z planami rozpoczęcia próby na początku 2026 roku.
Niedobór ENPP1 i niedobór ABCC6 to rzadkie zaburzenia genetyczne prowadzące do poważnych powikłań zdrowotnych, w tym zwapnień tętnic, krzywicy i problemów sercowo-naczyniowych. Obecnie nie ma zatwierdzonych terapii dla tych schorzeń.
Ogłoszenie opiera się na komunikacie prasowym Inozyme Pharma Inc. i odzwierciedla trwające wysiłki firmy w celu zaspokojenia niezaspokojonych potrzeb medycznych w dziedzinie rzadkich chorób wpływających na zdrowie kości i funkcję naczyń krwionośnych. Biorąc pod uwagę, że trzech analityków niedawno zrewidowało w górę szacunki zysków, a akcje są notowane poniżej szacunku wartości godziwej InvestingPro, inwestorzy poszukujący szczegółowej analizy mogą uzyskać dostęp do ponad 10 dodatkowych ProTips i kompleksowych wskaźników finansowych za pośrednictwem platformy InvestingPro.
W innych niedawnych wiadomościach, Inozyme Pharma była przedmiotem kilku podwyżek ocen analityków i ujawniła obiecujące wstępne dane z trwających badań klinicznych. Jefferies rozpoczęło ocenę Inozyme Pharma od zalecenia "Kupuj", podkreślając potencjał jej wiodącego kandydata na lek, INZ-701. Piper Sandler również podniósł cel dla Inozyme Pharma do 43 dolarów, utrzymując ocenę "Overweight" dla akcji spółki. H.C. Wainwright potwierdziło ocenę "Kupuj" i cel cenowy 14,00 dolarów dla akcji Inozyme Pharma.
Wiodący kandydat na lek Inozyme Pharma, INZ-701, jest obecnie w trakcie badań klinicznych. Badania fazy 2 wykazały obiecujące wyniki, w tym szybką normalizację poziomów pirofosforanu (PPi) u dorosłych z niedoborem enzymów ENPP1 i ABCC6. Firma planuje również rozpoczęcie badania rejestracyjnego INZ-701 u pacjentów z kalcyfilaksją w 2025 roku, w zależności od zgody regulacyjnej i finansowania.
Ostatnie wydarzenia obejmują powołanie Erika Harrisa do Rady Dyrektorów oraz ogłoszenie, że około 23,8 miliona dolarów pozostało w programie oferty akcji at-the-market, realizowanym przez Jefferies LLC. Ponadto, aktualizacja z trzeciego kwartału ujawniła plany opublikowania wstępnych danych z badania ENERGY Phase 1b w czwartym kwartale 2024 roku, a wstępne wyniki z badania ENERGY 3 spodziewane są na początku 2026 roku.
Te wydarzenia odzwierciedlają trwające wysiłki Inozyme Pharma w sektorze biofarmaceutycznym. Ważne jest, aby zauważyć, że te aktualizacje opierają się na faktycznych informacjach i nie zawierają osobistych opinii ani przewidywań dotyczących przyszłych wyników firmy.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.