LOS ANGELES - Immix Biopharma, Inc. (NASDAQ:IMMX), spółka biofarmaceutyczna w fazie klinicznej o kapitalizacji rynkowej wynoszącej 56 milionów dolarów, ogłosiła, że Journal of Clinical Oncology opublikował wyniki kliniczne jej nowatorskiej terapii komórkami CAR-T, NXC-201, w leczeniu nawrotowej/opornej amyloidozy AL. Akcje spółki wykazywały znaczną zmienność, spadając o ponad 70% w ciągu ostatniego roku według danych InvestingPro. Badanie NEXICART-1 objęło 16 pacjentów, którzy wcześniej przeszli średnio cztery linie terapii. Dane wykazały 75% wskaźnik całkowitej odpowiedzi, z korzystnym profilem bezpieczeństwa odnotowanym w tej populacji pacjentów.
Badanie NEXICART-1, przeprowadzone poza Stanami Zjednoczonymi, jest pierwszym badaniem klinicznym NXC-201 w tym schorzeniu. Terapia została zaprojektowana do celowania w antygen dojrzewania komórek B (BCMA) i nie wykazała neurotoksyczności oraz krótkiego czasu trwania zespołu uwalniania cytokin (CRS), sugerując bezpieczny profil do dalszego rozwoju klinicznego.
Bazując na tych wynikach spoza USA, trwające amerykańskie badanie Immix Biopharma, NEXICART-2, koncentruje się na pacjentach z zachowaną funkcją serca, wykluczając osoby z istniejącą niewydolnością serca. Badanie w USA rozpoczęło się w połowie 2024 roku i obecnie dawkuje pacjentów na poziomie dawki kohorty ekspansyjnej. Analiza InvestingPro pokazuje, że spółka utrzymuje zdrowy wskaźnik bieżący na poziomie 3,47, wskazując na silną zdolność do finansowania trwających programów klinicznych. Uzyskaj dostęp do 8 dodatkowych ekskluzywnych ProTips i kompleksowych metryk finansowych z InvestingPro.
Badanie NEXICART-2 ma na celu rekrutację 40 pacjentów i oceni bezpieczeństwo i skuteczność dwóch poziomów dawkowania NXC-201, które wcześniej wykazały całkowitą odpowiedź w badaniu NEXICART-1. Głównymi punktami końcowymi są wskaźnik całkowitej odpowiedzi i ogólny wskaźnik odpowiedzi.
NXC-201 otrzymał status leku sierocego w amyloidozie AL zarówno od amerykańskiej FDA, jak i europejskiej EMA, wskazując na jego potencjał jako leczenie tej rzadkiej choroby. Amyloidoza AL charakteryzuje się nagromadzeniem nieprawidłowo sfałdowanych białek amyloidowych w narządach, prowadząc do niewydolności narządów i wysokiej śmiertelności. Szacuje się, że częstość występowania nawrotowej/opornej amyloidozy AL w USA rośnie rocznie, a rynek ma osiągnąć wartość 6 miliardów dolarów do 2025 roku.
Ogłoszenie Immix Biopharma opiera się na komunikacie prasowym i zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości odnośnie potencjalnych korzyści i wyników badań klinicznych CAR-T NXC-201. Spółka podkreśla, że rzeczywiste wyniki mogą się różnić, a trwające badania kliniczne są kluczowe dla określenia skuteczności i bezpieczeństwa terapii. Analitycy utrzymują pozytywne perspektywy, z konsensusową ceną docelową 7 dolarów za akcję, chociaż analiza Wartości Godziwej InvestingPro sugeruje, że akcje są obecnie przewartościowane.
W innych niedawnych wiadomościach, Immix Biopharma przedstawiła obiecujące wyniki z badania klinicznego fazy 1/2 dla terapii CAR-T NXC-201, wykazując 75% wskaźnik całkowitej odpowiedzi u pacjentów z nawrotową/oporną amyloidozą AL. Ten rozwój następuje wraz z rozszerzeniem przez spółkę amerykańskiego badania fazy 1b/2 terapii CAR-T NXC-201 o trzy nowe ośrodki badań klinicznych. H.C. Wainwright utrzymał rekomendację Kupuj dla Immix, podkreślając postępy w badaniach i potencjał NXC-201.
Dr Raymond Comenzo, uznany ekspert w dziedzinie amyloidozy AL, dołączył do Rady Doradczej Naukowej spółki zależnej Immix Biopharma, Nexcella, co ma wzmocnić rozwój zaawansowanych terapii amyloidozy AL przez spółkę. Ponadto Immix Biopharma powołała Crowe LLP jako swojego nowego audytora i otrzymała status leku sierocego od Komisji Europejskiej dla NXC-201.
Te niedawne wydarzenia podkreślają ciągłe wysiłki Immix Biopharma w branży biofarmaceutycznej, z naciskiem na badania kliniczne i rozszerzanie swojej obecności w sektorze onkologicznym. Należy jednak pamiętać, że te stwierdzenia podlegają ryzykom i niepewnościom, a rzeczywiste wyniki mogą się istotnie różnić od prognozowanych.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.