SAN DIEGO - Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT), firma zajmująca się lekami opartymi na technologii mRNA, otrzymała od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) powiadomienie "Study Can Proceed" dotyczące wniosku o nowy lek badany (IND) o nazwie ARCT-2304. Pozwala to firmie na rozpoczęcie badania klinicznego kandydata na szczepionkę opartą na samoamplifikującym się mRNA (sa-mRNA), mającą zapobiegać pandemicznej grypie H5N1.
Nadchodzące badanie kliniczne fazy 1, wspierane przez Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA), ma objąć około 200 zdrowych dorosłych w Stanach Zjednoczonych. Joseph Payne, prezes i dyrektor generalny Arcturus, stwierdził, że badanie oceni bezpieczeństwo, reaktogenność i immunogenność ARCT-2304.
ARCT-2304 jest sformułowany w nanocząsteczce lipidowej i zaprojektowany tak, aby tworzyć wiele kopii mRNA w komórce gospodarza po wstrzyknięciu. Proces ten ma na celu osiągnięcie zwiększonej ekspresji antygenów przy potencjalnie niższych dawkach niż w przypadku konwencjonalnych szczepionek mRNA. Kandydat na szczepionkę oferuje również zalety w postaci szybszej produkcji w porównaniu z tradycyjnymi szczepionkami opartymi na jajach i komórkach oraz ma liofilizowaną formulację, która jest stabilna w lodówkach, co upraszcza przechowywanie i dystrybucję.
Arcturus został doceniony za opracowanie KOSTAIVE®, pierwszej na świecie zatwierdzonej szczepionki przeciw COVID opartej na sa-mRNA. Ich portfolio obejmuje leczenie różnych chorób, w tym niedoboru transkarbamylazy ornitynowej i mukowiscydozy, a także partnerskie programy szczepionek mRNA przeciwko COVID-19 i grypie.
Oświadczenie firmy zawiera również informacje dotyczące potencjalnego sukcesu ARCT-2304 i jego zgodności z celami rządu USA w zakresie gotowości na pandemię. Jednakże te stwierdzenia podlegają ryzykom i niepewnościom, które mogą wpłynąć na rzeczywiste wyniki rozwoju szczepionki.
To ogłoszenie opiera się na komunikacie prasowym firmy Arcturus Therapeutics.
W innych niedawnych wiadomościach, Arcturus Therapeutics przedstawił raport z wynikami za trzeci kwartał 2024 roku, ujawniając stratę netto w wysokości 6,9 mln USD, co stanowi poprawę w stosunku do poprzedniego roku, przy przychodach wynoszących 41,7 mln USD. Raportowi towarzyszyło ogłoszenie udanego wprowadzenia produktu KOSTAIVE w Japonii, co przyniosło płatność w wysokości 25 mln USD za osiągnięcie kamienia milowego. Canaccord Genuity, w odpowiedzi na te wydarzenia, utrzymał rekomendację "Kupuj" dla akcji Arcturus i podniósł cenę docelową do 74 USD z 72 USD, powołując się na solidny stan gotówki firmy i potencjał transformacyjny roku 2025.
W planach rozwoju, Arcturus potwierdził termin następnej aktualizacji dotyczącej ARCT-032 na mukowiscydozę, spodziewanej w pierwszej połowie 2025 roku. Jednakże nastąpiło niewielkie opóźnienie w aktualizacji ARCT-810 na niedobór transkarbamylazy ornitynowej (OTC), teraz zaplanowanej na pierwszą połowę 2025 roku. Ponadto, zatwierdzenie Kostaive w Unii Europejskiej jest teraz oczekiwane w czwartym kwartale 2024 roku.
Te ostatnie wydarzenia przygotowały grunt pod znaczący postęp w 2025 roku, z oczekiwaniem na zarejestrowanie pierwszych przychodów komercyjnych z Kostaive, uzyskanie zatwierdzenia UE dla produktu oraz ogłoszenie postępów zarówno w programie mukowiscydozy, jak i ARCT-810 w OTC. Arcturus planuje również złożyć wniosek o licencję biologiczną (BLA) dla KOSTAIVE w USA w pierwszej połowie 2025 roku. To niektóre z ostatnich wydarzeń w firmie.
Spostrzeżenia InvestingPro
W miarę jak Arcturus Therapeutics (NASDAQ:ARCT) rozwija swoją technologię szczepionek mRNA dzięki zgodzie FDA na ARCT-2304, inwestorzy mogą być zainteresowani zrozumieniem sytuacji finansowej i wyników rynkowych firmy. Według danych InvestingPro, Arcturus ma kapitalizację rynkową wynoszącą 550,42 mln USD, co odzwierciedla jego pozycję w sektorze biotechnologicznym.
Innowacyjne podejście firmy do rozwoju szczepionek jest szczególnie godne uwagi, biorąc pod uwagę jej ostatnie wyniki finansowe. Dane InvestingPro pokazują, że przychody Arcturus za ostatnie dwanaście miesięcy do III kwartału 2023 roku wyniosły 160,4 mln USD, chociaż w tym okresie nastąpił spadek przychodów o 45,85%. Ten spadek może być przypisany cyklicznej naturze popytu na szczepionki i cyklom rozwojowym.
Mimo wyzwań związanych z przychodami, Arcturus utrzymuje silne podstawy finansowe. Wskazówka InvestingPro podkreśla, że firma "posiada więcej gotówki niż długu w swoim bilansie", co jest kluczowe dla firm biotechnologicznych inwestujących znaczne środki w badania i rozwój. Ta solidna pozycja gotówkowa może zapewnić Arcturusowi elastyczność finansową niezbędną do wspierania badań klinicznych i trwających prac nad rozwojem szczepionek.
Inna istotna wskazówka InvestingPro zauważa, że Arcturus odnotował "znaczący zwrot w ciągu ostatniego tygodnia", z całkowitym zwrotem z ceny na poziomie 10,13%. Ten ostatni wzrost może wskazywać na pozytywne nastroje rynkowe po decyzji FDA dotyczącej ARCT-2304.
Dla inwestorów poszukujących bardziej kompleksowej analizy, InvestingPro oferuje dodatkowe spostrzeżenia, z 11 dodatkowymi wskazówkami dostępnymi dla Arcturus Therapeutics. Te wskazówki mogą dostarczyć cennego kontekstu dla zrozumienia potencjału firmy na konkurencyjnym rynku szczepionek mRNA.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.