CHICAGO i FORT WORTH, Teksas - Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU), firma biofarmaceutyczna skupiająca się na opracowywaniu terapii przeciwnowotworowych, ogłosiła, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała status choroby rzadkiej u dzieci swojemu lekowi elraglusib w leczeniu mięsaka Ewinga.
Mięsak Ewinga to wysoce przerzutowa forma raka kości, dotykająca głównie dzieci i młodzież, przy czym 25% pacjentów ma przerzuty w momencie diagnozy. To oznaczenie przez FDA stanowi znaczący kamień milowy dla elraglusiba, który jest obecnie oceniany w badaniu klinicznym fazy 1/2 pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności u dzieci z nawrotowymi lub opornymi na leczenie nowotworami, w tym mięsakiem Ewinga.
Daniel Schmitt, Prezes i CEO Actuate, wyraził optymizm co do wczesnych danych klinicznych z badania, które wykazały obiecującą aktywność przeciwnowotworową. Dwóch pacjentów osiągnęło trwałe całkowite odpowiedzi wśród pierwszych sześciu leczonych. Do badania, oznaczonego jako Actuate-1902 (NCT 04239092), włączono dotychczas ośmiu pacjentów.
Status choroby rzadkiej u dzieci przyznawany jest lekom, które leczą poważne lub zagrażające życiu choroby dotykające mniej niż 200 000 osób w USA, głównie poniżej 18 roku życia. W przypadku zatwierdzenia wniosku o dopuszczenie nowego leku dla elraglusiba, Actuate mogłoby otrzymać voucher na priorytetowy przegląd (PRV), który może być wykorzystany przez firmę lub sprzedany innemu podmiotowi.
Elraglusib jest nowym inhibitorem kinazy syntazy glikogenu-3 beta (GSK-3β), cząsteczki zaangażowanej w promowanie wzrostu guza i odporności na konwencjonalne leki przeciwnowotworowe. Ma on również na celu pośredniczenie w odporności przeciwnowotworowej poprzez hamowanie jądrowego czynnika kappa-light-chain-enhancer aktywowanych komórek B (NF-kB) oraz regulację punktów kontrolnych układu odpornościowego i funkcji komórek.
To oświadczenie prasowe zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości odnośnie badań klinicznych i planów rozwojowych Actuate. Firma przestrzega, że proces rozwoju jest długotrwały, a wyniki niepewne, bez gwarancji pomyślnych rezultatów czy terminowego zatwierdzenia regulacyjnego.
Trwające wysiłki Actuate w rozwoju elraglusiba podkreślają pilną potrzebę nowych terapii dla mięsaka Ewinga, mających na celu zapewnienie opcji terapeutycznych tam, gdzie obecne metody leczenia zawodzą.
W innych niedawnych wiadomościach, Actuate Therapeutics poczyniło znaczące postępy w swoich badaniach klinicznych i wewnętrznych operacjach. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków przyznała status leku sierocego eksperymentalnemu lekowi firmy, elraglusibowi, w leczeniu mięsaków tkanek miękkich. To kluczowy kamień milowy dla elraglusiba, nowego inhibitora kinazy syntazy glikogenu-3 beta, który odgrywa kluczową rolę we wzroście guza i oporności na leki.
Actuate poinformowało również o obiecujących wynikach z badania fazy 1/2 elraglusiba u pacjentów z nawrotowym/opornym na leczenie mięsakiem Ewinga, z dwiema trwającymi całkowitymi odpowiedziami i wskaźnikiem kontroli choroby wynoszącym około 62%. Firma planuje włączyć do tego badania do 12 pacjentów z mięsakiem Ewinga, przybliżając ścieżkę rozwoju elraglusiba do rejestracji komercyjnej.
Jeśli chodzi o zmiany korporacyjne, Actuate ogłosiło znaczącą zmianę w swojej niezależnej firmie audytorskiej. KMJ Corbin & Company LLP zrezygnowała i zostanie zastąpiona przez Crowe LLP ze skutkiem natychmiastowym. Decyzja została podjęta przez Komitet Audytu Actuate na rok obrotowy kończący się 31 grudnia 2024 roku. Firma potwierdziła, że nie było żadnych nieporozumień z KMJ w kwestiach zasad lub praktyk księgowych, ujawniania informacji finansowych czy zakresu lub procedur audytu. Te wydarzenia dają wgląd w niedawne postępy Actuate zarówno w badaniach klinicznych, jak i operacjach finansowych.
Spostrzeżenia InvestingPro
Niedawne oznaczenie FDA dla elraglusiba firmy Actuate Therapeutics stanowi znaczący kamień milowy w dążeniu firmy do leczenia rzadkich nowotworów dziecięcych. Choć ten rozwój jest obiecujący, kluczowe jest rozważenie sytuacji finansowej firmy w trakcie postępu badań klinicznych.
Według danych InvestingPro, Actuate Therapeutics ma kapitalizację rynkową wynoszącą 175,2 mln USD, co odzwierciedla jej obecną wycenę w sektorze biotechnologicznym. Akcje firmy wykazały ostatnio silną dynamikę, z 22,04% zwrotem z ceny w ciągu ostatniego miesiąca. Ten wzrost może być przypisany pozytywnemu nastawieniu inwestorów po przyznaniu przez FDA statusu choroby rzadkiej u dzieci dla elraglusiba.
Jednak ważne jest, aby zauważyć, że Actuate obecnie nie jest rentowne, na co wskazuje ujemny wskaźnik P/E wynoszący -6,34 za ostatnie dwanaście miesięcy do Q2 2024. Nie jest to nietypowe dla firm biotechnologicznych w fazie rozwoju, ponieważ często ponoszą one znaczne wydatki na badania i rozwój przed wygenerowaniem przychodów ze sprzedaży leków.
Wskazówki InvestingPro podkreślają, że Actuate działa z umiarkowanym poziomem zadłużenia, co może zapewnić pewną elastyczność finansową w miarę postępu programów klinicznych. Zdolność firmy do zarządzania swoimi zasobami finansowymi będzie kluczowa w miarę postępu przez kosztowne fazy rozwoju leków i potencjalnej komercjalizacji.
Dla inwestorów zainteresowanych głębszą analizą, InvestingPro oferuje 5 dodatkowych wskazówek, które mogą dostarczyć cennych informacji na temat kondycji finansowej i pozycji rynkowej Actuate Therapeutics. Te wskazówki mogą pomóc w ocenie potencjału firmy w dążeniu do wprowadzenia na rynek innowacyjnych terapii, takich jak elraglusib.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.