CRANBURY, N.J. - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) otrzymała od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) pismo Complete Response Letter (CRL) dotyczące jej wniosku o licencję biologiczną dla KRESLADI™, terapii genowej przeznaczonej do leczenia ciężkiego niedoboru adhezji leukocytów-I (LAD-I). FDA poprosiła o dodatkowe informacje dotyczące produkcji chemicznej i kontroli (CMC) w celu ukończenia przeglądu.
Po rozmowach ze starszymi liderami FDA z Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), Rocket Pharmaceuticals pracuje nad dostarczeniem dodatkowych informacji CMC w celu wsparcia zatwierdzenia KRESLADI™. "To uspokajające, że FDA jest bliskim współpracownikiem" - stwierdził Gaurav Shah, M.D., dyrektor generalny Rocket Pharma, wyrażając optymizm co do terminowego postępu terapii dzięki współpracy FDA.
KRESLADI™, terapia genowa oparta na wektorze lentiwirusowym, wykazała obiecujące wyniki w globalnym badaniu fazy 1/2, w którym wszystkich dziewięciu pacjentów z LAD-I przeżyło 12 miesięcy po infuzji i nie zgłoszono żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem.
Terapia otrzymała wiele oznaczeń od FDA, w tym oznaczenia Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Rare Pediatric i Fast Track, a także oznaczenia PRIME i Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) w UE.
Ciężki LAD-I jest rzadkim zaburzeniem genetycznym, które upośledza zdolność układu odpornościowego do zwalczania infekcji. KRESLADI™ ma na celu dostarczenie funkcjonalnej kopii genu ITGB2, aby wyeliminować pierwotną przyczynę choroby. Obecnie jedynym potencjalnym leczeniem jest przeszczep szpiku kostnego, który wiąże się ze znacznym ryzykiem i może nie być dostępny dla wszystkich pacjentów.
Rocket Pharmaceuticals jest firmą biotechnologiczną na późnym etapie rozwoju, koncentrującą się na opracowywaniu terapii genetycznych dla rzadkich zaburzeń. Jej oferta obejmuje programy dotyczące niedokrwistości Fanconiego, niedoboru kinazy pirogronianowej i chorób układu krążenia, takich jak choroba Danona. Ta wiadomość jest oparta na oświadczeniu prasowym Rocket Pharmaceuticals.
W innych niedawnych wiadomościach Rocket Pharmaceuticals odnotował kilka kluczowych wydarzeń. Firma biotechnologiczna z powodzeniem zmieniła swój statut, aby zwiększyć liczbę autoryzowanych akcji zwykłych ze 120 milionów do 180 milionów.
Zmiana ta, która została zatwierdzona przez akcjonariuszy na dorocznym zgromadzeniu, może zapewnić Rocket Pharmaceuticals elastyczność w zakresie przyszłych potrzeb korporacyjnych, w tym działań finansowych i inicjatyw strategicznych.
Ponadto Rocket Pharmaceuticals otrzymała od Komisji Europejskiej oznaczenie sierocego produktu leczniczego dla swojego kandydata na terapię genową RP-A601. Terapia ta jest przeznaczona do leczenia arytmogennej kardiomiopatii związanej z plakofiliną-2, rzadkiej i zagrażającej życiu choroby serca.
Ponadto firma odnotowała trwałą skuteczność w badaniach terapii genowej, w tym w leczeniu ciężkiego niedoboru adhezji leukocytów-I, niedokrwistości Fanconiego i niedoboru kinazy pirogronianowej.
Analiza spółki Rocket Pharmaceuticals została niedawno zainicjowana przez Goldman Sachs z neutralną rekomendacją. Firma podkreśliła potencjał wiodącego składnika aktywów spółki, RP-A501. Rocket Pharmaceuticals ogłosiła również powołanie Aarona Ondreya na stanowisko dyrektora finansowego, wraz z innymi strategicznymi awansami wewnętrznymi, w celu wzmocnienia przejścia do działalności komercyjnej i przyspieszenia procesu leczenia.
Te ostatnie wydarzenia podkreślają ciągłe wysiłki firmy w dziedzinie terapii genowej i jej zaangażowanie w walkę z rzadkimi i zagrażającymi życiu chorobami.
InvestingPro Insights
W miarę jak Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) porusza się po ścieżce regulacyjnej dla KRESLADI ™, jej kondycja finansowa i wyniki rynkowe zapewniają dodatkowy kontekst dla inwestorów monitorujących sytuację. Pomimo niedawnego niepowodzenia związanego z prośbą FDA o więcej informacji, bilans spółki odzwierciedla strategiczną pozycję, w której posiada ona więcej gotówki niż długu, co jest wskaźnikiem stabilności finansowej, który może mieć kluczowe znaczenie, gdy spółka odpowiada na żądania FDA.
Dane InvestingPro pokazują kapitalizację rynkową na poziomie 1,95 mld USD i wskaźnik cena/wartość księgowa za ostatnie dwanaście miesięcy od pierwszego kwartału 2024 r. na poziomie 4,41. Wskaźnik ten sugeruje, że rynek wycenia spółkę wyżej niż jej wartość aktywów netto, co można przypisać oczekiwaniom inwestorów co do przyszłego wzrostu lub wartości własności intelektualnej spółki, w tym jej pipeline terapii genowych.
Co więcej, pięciu analityków skorygowało w górę swoje zyski na nadchodzący okres, zgodnie z InvestingPro Tips, sygnalizując potencjalnie pozytywny sentyment wokół przyszłych wyników finansowych spółki. Optymizm ten może odzwierciedlać zaufanie rynku do zdolności Rocket Pharmaceuticals do pokonania przeszkód regulacyjnych i wprowadzenia swoich terapii na rynek.
Dla inwestorów poszukujących bardziej dogłębnej analizy dostępne są dodatkowe porady InvestingPro, do których można uzyskać dostęp za pośrednictwem platformy InvestingPro. Użyj kodu kuponu PRONEWS24, aby uzyskać dodatkowe 10% zniżki na roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro i Pro+ i odblokować pełne spektrum spostrzeżeń, w tym 6 dodatkowych wskazówek dotyczących Rocket Pharmaceuticals, które mogą pomóc w podejmowaniu bardziej świadomych decyzji inwestycyjnych.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.