We wtorek spółka uniQure BV (NASDAQ:QURE) podtrzymała rekomendację Kupuj, wydaną przez analityka TD Cowen, po opublikowaniu dodatkowych danych okresowych z badań fazy I/II. Dane wykazały, że AMT-130 firmy uniQure, terapia genowa choroby Huntingtona, wykazała zmniejszenie progresji choroby po 24 miesiącach w porównaniu z zewnętrzną kontrolą historii naturalnej.
Wyniki wskazały na statystycznie istotne zmniejszenie złożonej skali Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) w grupie wysokich dawek i znaczące wyniki w grupie niskich dawek.
W grupie otrzymującej wysoką dawkę odnotowano spadek o 0,2 w cUHDRS przy wartości p równej 0,007, co sugeruje silną istotność statystyczną. W grupie niskich dawek odnotowano zmniejszenie o 0,7, choć przy wartości p wynoszącej 0,21, co wskazuje na mniejszą istotność statystyczną.
Wynik cUHDRS w grupie kontrolnej zmniejszył się o 1,0. Ponadto dane wykazały znaczące statystyki dotyczące łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL) po 24 miesiącach, biomarkera związanego z uszkodzeniem neuronów i neurodegeneracją.
W komentarzu analityka podkreślono znaczenie tych wyników i plan firmy dotyczący współpracy z FDA w ramach spotkania typu B dotyczącego zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (RMAT) w drugiej połowie roku. Spotkanie ma na celu omówienie przyspieszonych ścieżek rozwoju i zatwierdzenia regulacyjnego AMT-130.
Ciągłe postępy uniQure w badaniach klinicznych i potencjał przyspieszenia ścieżki AMT-130 poprzez dyskusje regulacyjne mają kluczowe znaczenie dla trajektorii spółki. Utrzymanie ratingu Kupuj odzwierciedla zaufanie do kierunku rozwoju uniQure i potencjału terapeutycznego kandydata na terapię genową.
W innych niedawnych wiadomościach spółka uniQure N.V. ujawniła obiecujące dane okresowe z badań fazy I/II potencjalnego leczenia choroby Huntingtona, AMT-130. Badania wskazują na znaczne spowolnienie postępu choroby i zmniejszenie markera neurodegeneracji w płynie mózgowo-rdzeniowym pacjentów.
Doprowadziło to do dyskusji z FDA na temat potencjalnie przyspieszonego rozwoju klinicznego. W powiązanych wiadomościach Genezen nabył komercyjne operacje terapii genowej uniQure w Lexington, MA, co jest strategicznym posunięciem mającym na celu zwiększenie globalnych możliwości rozwoju terapii genowej.
W innych wydarzeniach akcjonariusze uniQure zatwierdzili rozszerzenie planu motywacyjnego akcji spółki, ponownie powołali członków zarządu i przyjęli ustawowe roczne sprawozdanie finansowe za 2023 r.
Stifel, firma inwestycyjna, utrzymała rekomendację Kupuj dla uniQure po przyznaniu przez FDA oznaczenia RMAT dla AMT-130. Oznaczenie to może potencjalnie przyspieszyć proces rozwoju i zatwierdzania kandydata na terapię genową.
Wreszcie, Paula Soteropoulos, dyrektor niewykonawczy uniQure, postanowiła nie ubiegać się o reelekcję na następnym dorocznym zgromadzeniu. Jej odejście nie jest spowodowane żadnymi nieporozumieniami z zarządem, operacjami lub praktykami uniQure. Zarząd nie ogłosił jeszcze jej następcy. Są to ostatnie wydarzenia w trwającej ewolucji uniQure N.V.
InvestingPro Insights
W świetle ostatnich badań klinicznych uniQure (NASDAQ: QURE), dane InvestingPro przedstawiają zniuansowany obraz kondycji finansowej spółki. Przy kapitalizacji rynkowej wynoszącej 309,02 mln USD i uderzającym spadku przychodów o -82,73% w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy od pierwszego kwartału 2024 r., inwestorzy mogą zachować ostrożność.
Pomimo kwartalnego wzrostu przychodów o 59,34% w pierwszym kwartale 2024 r., marża zysku brutto uniQure pozostaje głęboko ujemna i wynosi -952,89%, co podkreśla wyzwania związane z rentownością. Co więcej, wyniki akcji spółki były rozczarowujące, z jednomiesięcznym całkowitym zwrotem z ceny na poziomie -29,08% i znacznym spadkiem całkowitego zwrotu z ceny od początku roku o -44,17%.
Wskazówki InvestingPro sugerują, że analitycy nie spodziewają się, że uniQure będzie rentowny w tym roku, a firma szybko spala gotówkę. Warto jednak zauważyć, że płynne aktywa uniQure przewyższają jej krótkoterminowe zobowiązania, co może zapewnić pewną elastyczność finansową w najbliższym czasie. Wskaźnik RSI wskazuje, że akcje znajdują się na wyprzedanym terytorium, co może być interesujące dla inwestorów poszukujących punktów wejścia.
Dla tych, którzy chcą głębiej zanurzyć się w finansach uniQure i przyszłych perspektywach, InvestingPro oferuje dodatkowe spostrzeżenia i wskazówki. Skorzystaj z kodu kuponu PRONEWS24, aby uzyskać do 10% zniżki na roczną subskrypcję Pro oraz roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro+ i odkryj 10 dodatkowych wskazówek wymienionych w InvestingPro, które mogą pomóc w opracowaniu strategii inwestycyjnej.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.