W środę H.C. Wainwright potwierdził rekomendację Kupuj z ceną docelową 14,00 USD dla Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ: INZY), po ogłoszeniu przez spółkę niedawnego oznaczenia FDA Fast Track. Oznaczenie zostało przyznane INZ-701 w leczeniu niedoboru ABCC6, rzadkiego zaburzenia mineralizacji. Ten regulacyjny kamień milowy opiera się na wcześniej uzyskanym oznaczeniu leku jako sierocego zarówno przez FDA, jak i Europejską Agencję Leków (EMA).
Status Fast Track, przyznany 2 lipca 2024 r., opierał się na połączeniu nieklinicznych danych farmakologicznych oraz wstępnych wyników dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności z trwającego badania fazy 1/2 INZ-701 u dorosłych. W badaniu, w którym 8 kwietnia 2024 r. zgłoszono pozytywne dane wstępne, wzięło udział 10 osób dorosłych z ciężką postacią choroby.
Uczestników podzielono na różne kohorty dawkowania, przy czym najwyższa dawka wykazywała szybki i trwały wzrost poziomu pirofosforanów, podobny do obserwowanego u zdrowych osób.
Badanie spełniło wszystkie swoje cele, a co ciekawe, pozytywne odpowiedzi na leczenie nie korelowały z podawaną dawką. Wykryto miana przeciwciał przeciwlekowych (ADA), ale były one ogólnie niskie do umiarkowanych, przejściowe i nieneutralizujące. Co więcej, obecność ADA nie miała żadnego znaczenia klinicznego.
Dodatkowe pozytywne wyniki obejmowały stabilizację i zmniejszenie grubości błony wewnętrznej i środkowej tętnicy szyjnej oraz zwiększenie grubości naczyniówki obserwowane u większości ocenianych pacjentów.
Funkcje wzrokowe, mierzone za pomocą ankiety VFQ-25, również wykazały poprawę u czterech z sześciu pacjentów, którzy początkowo uzyskali wynik poniżej 90, wynik typowy dla populacji ogólnej, po 48 tygodniach leczenia INZ-701. Inozyme zidentyfikował około 1300 potencjalnych pacjentów pediatrycznych z niedoborem ABCC6 w samych Stanach Zjednoczonych.
Firma przewiduje komercyjne wprowadzenie INZ-701 na niedobór ABCC6 w 2028 r., prognozując sprzedaż na poziomie 29,3 mln USD w roku premiery i oczekując, że wzrośnie ona do 347 mln USD do 2030 r.
W innych ostatnich wiadomościach Inozyme Pharma poczyniła znaczące postępy w rozwoju swoich leków. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała oznaczenie Fast Track badanemu lekowi Inozyme INZ-701 do leczenia niedoboru ABCC6, rzadkiego zaburzenia genetycznego.
Decyzja ta została podjęta na podstawie obiecujących wstępnych danych z trwającego badania klinicznego fazy 1/2. Program szybkiej ścieżki FDA ma na celu przyspieszenie rozwoju i przeglądu leków, które leczą poważne schorzenia i zaspokajają niezaspokojone potrzeby medyczne.
Z innych wydarzeń, doroczne zgromadzenie akcjonariuszy Inozyme zaowocowało ponownym wyborem trzech dyrektorów klasy I oraz ratyfikacją Ernst & Young LLP jako niezależnej zarejestrowanej publicznej firmy księgowej spółki na rok obrotowy kończący się 31 grudnia 2024 roku.
Ponadto, ostatnie raporty analityków odegrały kluczową rolę w kształtowaniu nastrojów inwestorów. Wells Fargo rozpoczęło analizę spółki Inozyme Pharma, przyznając jej rekomendację "przeważaj" i cenę docelową na poziomie 14,00 USD. Z drugiej strony, H.C. Wainwright i BofA Securities utrzymały rekomendację Kupuj dla spółki, choć obniżyły cenę docelową do 14 USD z 16 USD.
InvestingPro Insights
Wśród pozytywnych osiągnięć klinicznych dla Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ: INZY), inwestorzy mogą rozważać kondycję finansową i nastroje rynkowe wokół akcji. Przy kapitalizacji rynkowej wynoszącej 273,4 mln USD, sytuacja finansowa Inozyme jest zróżnicowana. InvestingPro Tip wskazuje, że spółka posiada więcej gotówki niż długu, co zapewnia pewną stabilność finansową. Jednak spółka szybko wyczerpuje swoje rezerwy gotówkowe i nie była rentowna w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy, co wskazuje na potencjalne wyzwania w przyszłości.
Z punktu widzenia wyceny, wskaźnik P/E Inozyme wynosi -3,49, co odzwierciedla obecne wyzwania związane z zyskami. Ponadto kurs akcji spółki był dość zmienny, ze znacznym spadkiem o 38,35% w ciągu ostatnich trzech miesięcy, co może niepokoić inwestorów poszukujących stabilności. Z drugiej strony, płynne aktywa spółki przewyższają jej krótkoterminowe zobowiązania, co może być uspokajające dla tych, którzy martwią się o bezpośrednie zobowiązania finansowe spółki.
Dla tych, którzy są zainteresowani dalszymi spostrzeżeniami i wskazówkami, dostępne są dodatkowe porady InvestingPro dla Inozyme, które można znaleźć na stronie https://www.investing.com/pro/INZY. Aby uzyskać dostęp do tych i bardziej szczegółowych analiz, czytelnicy mogą użyć kodu kuponu PRONEWS24, aby uzyskać do 10% zniżki na roczną subskrypcję Pro oraz roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro+.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.