SAN DIEGO - Poseida Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PSTX), firma biofarmaceutyczna, ogłosiła nowe tymczasowe dane kliniczne z badania fazy 1 terapii P-BCMA-ALLO1, eksperymentalnej terapii CAR-T w leczeniu nawrotowego/opornego szpiczaka mnogiego (RRMM). W badaniu odnotowano 91% ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR) w ramieniu z zoptymalizowaną limfodeplecją, w tym 100% ORR u pacjentów nieleczonych wcześniej terapią anty-BCMA.
Dane przedstawione na 21. Dorocznym Spotkaniu Międzynarodowego Towarzystwa Szpiczakowego wykazały również profil bezpieczeństwa terapii, bez toksyczności ograniczającej dawkę i niskim odsetkiem zespołu uwalniania cytokin (CRS) oraz zespołu neurotoksyczności związanej z komórkami efektorowymi układu odpornościowego (ICANS), oba stopnia 2 lub niższego. Nie odnotowano przypadków choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi ani parkinsonizmu.
P-BCMA-ALLO1, opracowany we współpracy z Roche, jest niewirusową, allogeniczną terapią komórkami CAR-T wykorzystującą platformę bogatą w pamięciowe komórki macierzyste T (TSCM). Terapia otrzymała od FDA status zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (RMAT).
Do badania fazy 1/1b włączono 72 pacjentów, wymagając co najmniej trzech wcześniejszych linii leczenia, w tym ekspozycji na inhibitor proteasomu, lek immunomodulujący i przeciwciało monoklonalne anty-CD38. Znaczna część uczestników otrzymała wcześniej terapię ukierunkowaną na BCMA.
W ramieniu C z zoptymalizowaną limfodeplecją pacjenci otrzymali cyklofosfamid i fludarabinę, a następnie P-BCMA-ALLO1. Wyniki wykazały 91% ORR, z 22% wskaźnikiem całkowitej odpowiedzi. Żaden z pacjentów nie wymagał terapii pomostowej, a mediana czasu od włączenia do leczenia wynosiła jeden dzień.
Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i maksymalnej tolerowanej dawki P-BCMA-ALLO1, z aktywnością przeciwszpiczakową jako celem drugorzędowym. Trwające badanie fazy 1/1b rekrutuje nowych pacjentów z zastosowaniem schematu limfodeplecji ramienia C.
Poseida zorganizuje webcast i konferencję telefoniczną z ekspertami ds. szpiczaka mnogiego, aby omówić dane i przedstawić aktualizacje biznesowe. To ogłoszenie opiera się na komunikacie prasowym.
W innych niedawnych wiadomościach, Poseida Therapeutics, firma biofarmaceutyczna w fazie klinicznej, otrzymała od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) status zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (RMAT) dla swojej eksperymentalnej terapii P-BCMA-ALLO1. Ta terapia, skierowana przeciwko antygenowi dojrzewania komórek B (BCMA), jest obecnie w fazie 1/1b badań klinicznych w leczeniu nawrotowego/opornego szpiczaka mnogiego. Oznaczenie RMAT jest częścią ustawy 21st Century Cures Act i ma na celu przyspieszenie rozwoju i przeglądu terapii medycyny regeneracyjnej w poważnych lub zagrażających życiu chorobach.
Terapia Poseidy wykazała potencjalną skuteczność i bezpieczeństwo we wczesnych danych klinicznych, co przyczyniło się do decyzji FDA. Podejście firmy wykorzystuje pamięciowe komórki T (TSCM) do potencjalnie zapewnienia bardziej skutecznej i trwałej odpowiedzi. Oprócz oznaczenia RMAT, Poseida uzyskała również status leku sierocego dla P-BCMA-ALLO1, sygnalizując jego potencjał w zaspokojeniu niezaspokojonej potrzeby medycznej w populacji pacjentów ze szpiczakiem mnogim.
Nowe dane kliniczne z trwającego badania fazy 1 P-BCMA-ALLO1 zostaną przedstawione na nadchodzącym międzynarodowym spotkaniu, a dalsze aktualizacje dotyczące rozwoju klinicznego są spodziewane w drugiej połowie roku. Oznaczenie RMAT otwiera możliwość przyspieszonego zatwierdzenia na podstawie zastępczych lub pośrednich punktów końcowych, które mogą przewidywać długoterminowe korzyści. Są to najnowsze wydarzenia w misji Poseida Therapeutics mającej na celu rozwój allogenicznych terapii komórkowych i leków genetycznych do leczenia raka i rzadkich chorób.
Spostrzeżenia InvestingPro
Obiecujące dane kliniczne Poseida Therapeutics dotyczące terapii CAR-T pojawiają się w kluczowym momencie dla firmy, co odzwierciedlają ostatnie wskaźniki finansowe i opinie analityków. Według danych InvestingPro, kapitalizacja rynkowa Poseidy wynosi 281,65 mln USD, co wskazuje na jej obecną wycenę w sektorze biotechnologicznym.
Przychody firmy za ostatnie dwanaście miesięcy do II kwartału 2023 roku wyniosły 88,46 mln USD, przy kwartalnym wzroście przychodów o 29,78% w II kwartale 2023 roku. Ten wzrost jest zgodny z pozytywnymi wynikami klinicznymi i może potencjalnie napędzać przyszłe wyniki finansowe. Należy jednak zauważyć, że Poseida nie jest jeszcze rentowna, z ujemnym zyskiem brutto w wysokości 68,32 mln USD w tym samym okresie.
Wskazówki InvestingPro podkreślają kilka kluczowych aspektów sytuacji finansowej Poseidy. Firma posiada więcej gotówki niż długu w swoim bilansie, co może zapewnić elastyczność finansową w trakcie kontynuowania badań klinicznych i rozwoju produktów. Ponadto, aktywa płynne Poseidy przewyższają zobowiązania krótkoterminowe, co sugeruje stabilną krótkoterminową pozycję finansową.
Mimo pozytywnych danych klinicznych, wskazówki InvestingPro pokazują, że dwóch analityków obniżyło swoje prognozy zysków na nadchodzący okres. To, w połączeniu z faktem, że analitycy nie przewidują rentowności firmy w tym roku, podkreśla wyzwania, przed którymi stoją wczesne firmy biotechnologiczne w przekładaniu sukcesu klinicznego na zwroty finansowe.
Inwestorzy powinni również być świadomi, że akcje Poseidy odnotowały znaczny spadek w ciągu ostatniego tygodnia, z 1-tygodniowym całkowitym zwrotem ceny na poziomie -11,87%. Taka zmienność nie jest rzadkością w sektorze biotechnologicznym, szczególnie wokół ogłoszeń danych klinicznych.
Dla osób zainteresowanych głębszą analizą, InvestingPro oferuje 8 dodatkowych wskazówek dla Poseida Therapeutics, zapewniając bardziej kompleksowy obraz kondycji finansowej i pozycji rynkowej firmy.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.