BEDFORD, MA - Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ:STOK) otrzymała od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) status przełomowej terapii dla swojego kandydata na lek o nazwie zorevunersen, przeznaczonego do leczenia zespołu Dravet, rzadkiej formy padaczki. To kluczowe wyróżnienie dla firmy biotechnologicznej, które przybliża lek do potencjalnego zatwierdzenia i wprowadzenia na rynek.
Zorevunersen, który ma szansę stać się pierwszym leczeniem modyfikującym przebieg choroby w zespole Dravet, celuje w potwierdzoną mutację genu SCN1A, która nie wiąże się z nabyciem funkcji. Pacjenci z zespołem Dravet cierpią na ciężkie napady padaczkowe, często oporne na obecnie stosowane leki.
Decyzja FDA następuje po pozytywnych wynikach badań fazy 1/2a oraz otwartego badania przedłużonego (OLE), które wykazały, że zorevunersen znacząco zmniejszył częstotliwość napadów i poprawił funkcje poznawcze oraz behawioralne u pacjentów. Korzyści te zaobserwowano dodatkowo do efektów istniejących leków przeciwpadaczkowych. Lek był ogólnie dobrze tolerowany, podano ponad 600 dawek, a niektórzy pacjenci otrzymywali leczenie przez ponad trzy lata.
Akcje Stoke Therapeutics wzrosły o 2,1% w handlu przedrynkowym po ogłoszeniu tej informacji.
Firma prowadzi obecnie rozmowy z FDA i innymi globalnymi organami regulacyjnymi w celu wprowadzenia zorevunersenu do globalnego, randomizowanego, kontrolowanego badania rejestracyjnego fazy 3. Aktualizacja planów dotyczących fazy 3 spodziewana jest do końca roku.
Shamim Ruff, dyrektor ds. regulacyjnych w Stoke Therapeutics, wyraziła wdzięczność FDA za przyznanie statusu i podkreśliła dane kliniczne sugerujące, że zorevunersen może znacząco poprawić obecne metody leczenia zespołu Dravet poprzez oddziaływanie na podstawową przyczynę choroby.
Fundacja Zespołu Dravet, reprezentowana przez dyrektor wykonawczą Mary Anne Meskis, również z zadowoleniem przyjęła to wyróżnienie, podkreślając pilną potrzebę innowacyjnych terapii, które wykraczają poza leczenie objawowe i adresują pierwotną przyczynę zespołu Dravet.
Status przełomowej terapii ma na celu przyspieszenie procesu rozwoju i oceny leków przeznaczonych do leczenia poważnych schorzeń, gdy wstępne dane kliniczne wskazują na potencjał znaczącej poprawy w porównaniu z istniejącymi terapiami. Zapewnia on korzyści takie jak cechy statusu szybkiej ścieżki, intensywne wskazówki dotyczące efektywnego rozwoju leku oraz zaangażowanie wyższych rangą menedżerów FDA.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.