Akcje Ionis Pharmaceuticals wzrosły o 6% w przedrynkowym handlu w piątek po ogłoszeniu zatwierdzenia przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) leku TRYNGOLZA™ (olezarsen) do leczenia rodzinnego zespołu chylomikronemii (FCS), rzadkiej i zagrażającej życiu choroby. To znaczący kamień milowy dla firmy, ponieważ TRYNGOLZA staje się pierwszym zatwierdzonym leczeniem FCS w USA, a Ionis spodziewa się, że będzie to pierwszy z czterech produktów wprowadzonych na rynek w ciągu najbliższych trzech lat.
TRYNGOLZA, która ma być stosowana wraz z dietą niskotłuszczową, wykazała znaczące obniżenie poziomu trójglicerydów i istotne zmniejszenie ryzyka wystąpienia ostrego zapalenia trzustki u dorosłych. Zatwierdzenie opiera się na danych z badania klinicznego fazy 3 Balance, które wykazało statystycznie istotne obniżenie poziomu trójglicerydów i klinicznie znaczące zmniejszenie liczby przypadków ostrego zapalenia trzustki. Przy korzystnym profilu bezpieczeństwa, lek jest podawany samodzielnie raz w miesiącu za pomocą auto-injectora.
Brett P. Monia, Ph.D., dyrektor generalny Ionis, określił zatwierdzenie przez FDA jako przełomowy moment dla pacjentów z FCS i ich rodzin, podkreślając potencjał leku do zmiany przebiegu choroby. Zatwierdzenie to podkreśla ewolucję Ionis w pełni zintegrowaną firmę biotechnologiczną na etapie komercyjnym, z bogatym portfolio leków, które mają się pojawić w przyszłości.
Na decyzję FDA wpłynęły pozytywne wyniki badania fazy 3 Balance, które zostały wcześniej opublikowane w The New England Journal of Medicine. Dr Alan Brown, badacz prowadzący badanie, wyraził zadowolenie z faktu, że teraz ma skuteczną opcję leczenia na receptę dla swoich pacjentów z FCS.
FCS charakteryzuje się ekstremalnie wysokim poziomem trójglicerydów i wysokim ryzykiem ostrego zapalenia trzustki, które może być śmiertelne. Szacuje się, że w USA FCS dotyka do około 3 000 osób, przy czym większość przypadków pozostaje niezdiagnozowana. TRYNGOLZA będzie dostępna w USA przed końcem roku, a Ionis zobowiązuje się do zapewnienia usług wsparcia, aby pomóc pacjentom w dostępie do leczenia.
Potwierdzając stanowisko firmy, analityk TD Cowen, Yaron Werber, skomentował znaczenie zatwierdzenia: "Dzisiejsze zatwierdzenie przez FDA leku Tryngolza (olezarsen; QM SC ApoCIII ASO) w rodzinnym zespole chylomikronemii (FCS) stanowi kluczowy krok naprzód w komercyjnej ewolucji Ionis jako pierwsze zatwierdzenie w pełni własnego, niezależnego produktu firmy. Tryngolza jest teraz pierwszą i jedyną zatwierdzoną terapią dla FCS z etykietą, która naszym zdaniem jest bliska najlepszemu przypadkowi."
Zatwierdzenie obejmuje również priorytetowy przegląd oraz wcześniej przyznane oznaczenia Fast Track, Orphan Drug i Breakthrough Therapy. Ponadto olezarsen jest obecnie poddawany przeglądowi w Unii Europejskiej, a planowane są wnioski regulacyjne w innych krajach. Ionis ocenia również olezarsen w trzech badaniach klinicznych fazy 3 w leczeniu ciężkiej hipertrójglicerydemii (sHTG).
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.