Władze farmaceutyczne Unii Europejskiej (UE) odmówiły zatwierdzenia leku Leqembi firm Eisai i Biogen (BIIB) na wczesną chorobę Alzheimera, stwierdzając, że potencjał poważnego zapalenia mózgu jest większy niż jego ograniczona skuteczność w spowalnianiu pogorszenia stanu psychicznego.
Werdykt ten stanowi przeszkodę dla firm, zwłaszcza że akceptacja leku w USA była stopniowa. Podkreśla to trudności związane z tą nową kategorią terapii, które pomimo tego, że są korzystne dla pacjentów na początkowych etapach, mogą prowadzić do rzadkich, ale poważnych działań niepożądanych.
Wartość akcji Eisai spadła o 13% w poniedziałek po 7% spadku akcji BIIB w piątek.
Eisai i Biogen wyraziły zamiar złożenia wniosku o ponowny przegląd rekomendacji, ale nie wyszczególniły dodatkowych danych, które zamierzają dostarczyć organowi.
Lek, znany również jako lecanemab, został zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych, Chinach, Hongkongu, Izraelu, Japonii i Korei Południowej. Byłaby to inauguracyjna terapia w Europie ukierunkowana na podstawowy proces neurodegeneracyjny choroby, a nie tylko na jej objawy.
Podawany we wlewie dożylnym co dwa miesiące, lek lecanemab ma na celu eliminację nagromadzonych w mózgu białek beta amyloidu, które uważa się za oznaki choroby Alzheimera. Badania kliniczne wykazały, że lek zmniejszył tempo pogarszania się stanu umysłowego o 27% u pacjentów z wczesną postacią choroby Alzheimera w porównaniu z osobami, które otrzymywały placebo.
Według danych organizacji charytatywnej Alzheimer's Europe, w Europie choroba Alzheimera dotyka siedem milionów osób.
Organ UE podjął decyzję na podstawie oceny przeprowadzonej przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi, który podkreślił trzy podstawowe obawy.
18-punktowa skala pomiarowa zastosowana w badaniach do oceny zdolności takich jak pamięć i rozwiązywanie problemów wykazała jedynie minimalną bezwzględną różnicę między grupą leczoną lecanemabem a grupą placebo.
Ponadto w badaniach udokumentowano przypadki ARIA, stanu obejmującego obrzęk mózgu i krwotok, który wymagał opieki szpitalnej dla niektórych uczestników.
Komitet stwierdził również zwiększone prawdopodobieństwo obrzęku mózgu i krwotoku u osób z dwoma instancjami genu APOE4, związanego z podwyższonym ryzykiem choroby Alzheimera.
"Uważamy, że może to doprowadzić do znacznego odroczenia dostępności leku w UE w najlepszym przypadku lub całkowitego braku zatwierdzenia w UE" - stwierdzili analitycy Wells Fargo w odniesieniu do decyzji.
Przewidują oni potencjalny wpływ na przyszłą wycenę zysków Biogen w wysokości 5 USD na akcję przy opóźnieniu zatwierdzenia w UE i do 25 USD straty na akcję, jeśli przychody generowane przez UE zostaną wykluczone.
"Uważamy, że BIIB może potrzebować zbadać możliwości rozwoju biznesu, aby zrównoważyć konsekwencje tej decyzji" - zauważyli dalej analitycy.
Ten artykuł został opracowany i przetłumaczony z pomocą AI i został sprawdzony przez redaktora. Dodatkowe informacje można znaleźć w naszym Regulaminie.