PRINCETON - UroGen Pharma Ltd. (NASDAQ: URGN) ogłosiła zakończenie procesu składania NDA dla leku UGN-102. (NASDAQ:URGN), firma biotechnologiczna koncentrująca się na opracowywaniu metod leczenia nowotworów urotelialnych, ogłosiła złożenie wniosku o nowy lek (NDA) do Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków dla UGN-102, terapii niskiego stopnia pośredniego ryzyka nieinwazyjnego raka pęcherza moczowego (LG-IR-NMIBC). Firma dąży do zatwierdzenia przez FDA na początku 2025 r., w oczekiwaniu na akceptację i priorytetowy przegląd NDA.
UGN-102, wykorzystujący zastrzeżoną przez firmę technologię RTGel, został zaprojektowany w celu umożliwienia dłuższej ekspozycji tkanki pęcherza moczowego na mitomycynę, potencjalnie lecząc guzy niechirurgicznie. Lek jest podawany przez cewnik moczowy w warunkach ambulatoryjnych.
NDA jest poparta danymi z badania fazy 3 ENVISION, które spełniło swój główny punkt końcowy. Odsetek całkowitych odpowiedzi wyniósł 79,6% w trzy miesiące po leczeniu, a 12-miesięczny czas trwania odpowiedzi wyniósł 82,3% u pacjentów, którzy osiągnęli całkowitą odpowiedź, w oparciu o szacunki Kaplana-Meiera. W badaniu ENVISION odnotowano również profile bezpieczeństwa zgodne z poprzednimi badaniami, przy czym większość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem była łagodna do umiarkowanej i ustępowała z czasem.
W Stanach Zjednoczonych LG-IR-NMIBC stanowi około 22 000 nowych pacjentów rocznie i 60 000 nawrotów wśród wcześniej zdiagnozowanych pacjentów. Obecny standard opieki obejmuje przezcewkową resekcję guza pęcherza moczowego (TURBT), ale do 70% pacjentów może doświadczyć nawrotu, co prowadzi do powtarzania zabiegów.
Liz Barrett, prezes i dyrektor generalny UroGen, podkreśliła pilną potrzebę innowacyjnych terapii, takich jak UGN-102, które mogą zaoferować pacjentom korzyści w zakresie jakości życia i klinicznie znaczące odstępy czasu wolne od nawrotów, jeśli zostaną zatwierdzone.
Niniejszy komunikat opiera się na oświadczeniu prasowym firmy UroGen Pharma Ltd. z siedzibą w Warszawie. Podane informacje podlegają standardowemu ryzyku i niepewności związanej z rozwojem leków i procesami zatwierdzania przez organy regulacyjne. Stwierdzenia firmy dotyczące przyszłości są przewidywaniami opartymi na bieżących oczekiwaniach i wiążą się z ryzykiem, które może spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się różnić.
W innych niedawnych wiadomościach UroGen Pharma poinformowała o obiecujących wynikach finansowych za drugi kwartał 2024 r., w szczególności w odniesieniu do leczenia raka pęcherza moczowego, UGN-102. Firma ogłosiła pozytywne 12-miesięczne dane z badania ENVISION, wykazujące wysoki odsetek całkowitych odpowiedzi i przygotowuje się do złożenia wniosku regulacyjnego. UroGen Pharma odnotowała wzrost przychodów netto z produktu JELMYTO i z powodzeniem pozyskała znaczne środki w ramach oferty publicznej.
Firma planuje wkrótce złożyć NDA dla UGN-102, spodziewając się decyzji FDA w 1. kwartale 2025 roku. Przychody netto z produktów JELMYTO w drugim kwartale 2024 r. wyniosły 21,8 mln USD, co oznacza wzrost o 16% w ujęciu sekwencyjnym i wzrost o 3% rok do roku. Ponadto firma pozyskała około 116,2 mln USD w ramach oferty publicznej, aby wesprzeć wprowadzenie UGN-102 na rynek.
UroGen przygotowuje się do komercyjnego wprowadzenia UGN-102 na początku 2025 roku. Firma prowadzi również badania kliniczne fazy 3 dla UGN-103 i UGN-104. Pomimo wyzwań związanych z przyjęciem JELMYTO i identyfikacją pacjentów, UroGen pozostaje optymistycznie nastawiony do potencjału komercyjnego UGN-102 i JELMYTO.
InvestingPro Insights
Ponieważ UroGen Pharma Ltd. (NASDAQ: URGN) przygotowuje się do potencjalnie transformacyjnego okresu dzięki terapii UGN-102, wskaźniki finansowe dostarczone przez InvestingPro przedstawiają szczegółowy obraz obecnej sytuacji rynkowej spółki. Z kapitalizacją rynkową wynoszącą 615,9 mln USD, UroGen Pharma porusza się po biotechnologicznym krajobrazie, koncentrując się na umocnieniu swojej pozycji finansowej.
Imponująca marża zysku brutto w wysokości 89,53% w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy od pierwszego kwartału 2024 r. odzwierciedla zdolność spółki do efektywnego zarządzania kosztami sprzedanych towarów, co jest kluczowym czynnikiem, ponieważ inwestuje ona w rozwój UGN-102.
InvestingPro Tips podkreśla, że UroGen Pharma posiada w swoim bilansie więcej gotówki niż długu, co sugeruje stabilną sytuację finansową, która może wspierać bieżące prace badawczo-rozwojowe. Co więcej, dwóch analityków skorygowało w górę swoje zyski na nadchodzący okres, wskazując na potencjalny optymizm związany z perspektywami finansowymi spółki.
Należy jednak zauważyć, że analitycy nie przewidują, aby spółka osiągnęła rentowność w tym roku, a UroGen nie był rentowny w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy. Kontekst ten jest niezbędny dla inwestorów rozważających nieodłączne ryzyko i długoterminowy potencjał inwestycji biotechnologicznych.
Co więcej, akcje spółki odnotowały silny zwrot w ciągu ostatnich trzech miesięcy, ze wzrostem o 15,34%, co odzwierciedla pozytywne nastroje na rynku. Można to przypisać obiecującym wynikom badań klinicznych i późniejszemu złożeniu NDA dla UGN-102. Chociaż UroGen nie wypłaca dywidendy akcjonariuszom, koncentracja spółki na wzroście i rozwoju może spodobać się inwestorom poszukującym możliwości wzrostu wartości kapitału.
Dla tych, którzy są zainteresowani głębszym zanurzeniem się w wynikach UroGen Pharma i perspektywach na przyszłość, InvestingPro oferuje dodatkowe wskazówki, zapewniając kompleksową analizę dla świadomych decyzji inwestycyjnych. Więcej informacji można znaleźć na stronie https://www.investing.com/pro/URGN.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.