CAMBRIDGE, Mass. - Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), firma biofarmaceutyczna wyceniana na 3,82 miliarda dolarów, zbliża się do komercjalizacji apitegromabu, potencjalnego leku na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Spółka, której akcje wzrosły o ponad 414% w ciągu ostatnich sześciu miesięcy, planuje złożyć wnioski regulacyjne w pierwszym kwartale 2025 roku, a wprowadzenie leku na rynek w USA przewiduje się na czwarty kwartał tego samego roku. Analiza InvestingPro ujawnia 12 dodatkowych informacji inwestycyjnych dla SRRK, w tym kluczowe wskaźniki dotyczące rentowności i potencjału wzrostu.
Apitegromab, terapia ukierunkowana na mięśnie, jest w późnej fazie rozwoju w leczeniu SMA, rzadkiego schorzenia nerwowo-mięśniowego. Firma dąży do rozszerzenia jego zastosowania na inne rzadkie choroby nerwowo-mięśniowe, wykorzystując selektywne podejście anty-miostatynowe.
Oprócz SMA, Scholar Rock rozwija swój program kardiometaboliczny, a wstępne wyniki z badania klinicznego EMBRAZE fazy 2 w leczeniu otyłości spodziewane są w drugim kwartale 2025 roku. Badanie ocenia apitegromab w połączeniu z agonistą receptora GLP-1. Inny kandydat, SRK-439, również ukierunkowany na miostatynę, jest na dobrej drodze do złożenia wniosku o Investigational New Drug (IND) w trzecim kwartale 2025 roku w leczeniu otyłości.
Strategiczne priorytety firmy na rok 2025 obejmują komercjalizację apitegromabu w leczeniu SMA, rozszerzenie potencjalnych korzyści z apitegromabu oraz rozwój programu anty-miostatynowego w zaburzeniach kardiometabolicznych.
Scholar Rock rozpoczął również badanie kliniczne OPAL fazy 2 dla pacjentów z SMA poniżej dwóch lat, które ma się rozpocząć w połowie 2025 roku. Następuje to po pozytywnych wynikach kluczowego badania SAPPHIRE fazy 3, które osiągnęło swój główny punkt końcowy w poprawie funkcji motorycznych u pacjentów z SMA.
Sytuacja finansowa firmy jest solidna, z wystarczającymi funduszami na pokrycie kosztów operacyjnych i wydatków kapitałowych do czwartego kwartału 2026 roku. Według danych InvestingPro, Scholar Rock utrzymuje zdrowy wskaźnik bieżącej płynności na poziomie 3,88, co wskazuje na silną płynność, przy umiarkowanym poziomie zadłużenia. Cele cenowe analityków wahają się od 33 do 57 dolarów, odzwierciedlając zróżnicowane oczekiwania co do potencjału wzrostu firmy. Zarząd Scholar Rock przedstawi dalsze aktualizacje na 43. Dorocznej Konferencji Opieki Zdrowotnej J.P. Morgan. Aby uzyskać kompleksową analizę, inwestorzy mogą zapoznać się ze szczegółowym Raportem Pro Research, dostępnym wyłącznie na InvestingPro, obejmującym tę i 1400+ innych czołowych amerykańskich akcji.
Apitegromab otrzymał od FDA oznaczenia Fast Track, Orphan Drug i Rare Pediatric Disease, a także oznaczenia PRIME i Orphan Medicinal Product od EMA w leczeniu SMA. Jednak apitegromab nie został zatwierdzony do żadnego użytku przez FDA ani żadną inną agencję regulacyjną.
Informacje przedstawione w tym artykule opierają się na oświadczeniu prasowym.
W innych niedawnych wiadomościach, Scholar Rock był przedmiotem wielu podwyżek ocen analityków po znaczących postępach w badaniach klinicznych swoich leków. H.C. Wainwright podniósł cenę docelową dla Scholar Rock do 50,00 dolarów, utrzymując ocenę Kupuj, po ogłoszeniu niepowodzenia badania RESILIENT fazy 3 taldefgrobepu alfa firmy Biohaven w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Ta korekta opierała się na przewidywanej wydajności rynkowej i potencjale apitegromabu Scholar Rock.
Truist Securities również podniósł cenę docelową dla firmy do 45,00 dolarów po tym, jak lek konkurencji na SMA nie przeszedł badań fazy 3. Firma zwiększyła swoje szacunki szczytowej sprzedaży Apitegromabu do 1,5 miliarda dolarów, odzwierciedlając przekonanie, że możliwości rynkowe SMA mogą być większe niż wcześniej oczekiwano.
BMO Capital Markets skorygował cenę docelową dla Scholar Rock do 39,00 dolarów, utrzymując ocenę Przewyższaj. Firma podkreśliła wyniki finansowe spółki za trzeci kwartał i pozytywne rezultaty badania SAPPHIRE fazy 3 dla apitegromabu.
Te ostatnie wydarzenia podkreślają konsekwentne wysiłki Scholar Rock w zaspokajaniu niezaspokojonych potrzeb medycznych, z planowanym wprowadzeniem Apitegromabu na rynek w USA w czwartym kwartale 2025 roku i oczekiwanym rozpoczęciem kontrolowanego placebo badania fazy 2 w leczeniu otyłości pod koniec 2024 roku.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.