SOUTH SAN FRANCISCO, Kalifornia - Firma Quince Therapeutics, Inc. (NASDAQ: QNCX) opublikowała dane z badania klinicznego fazy 3 ATTeST, wskazujące na korzystny profil bezpieczeństwa i pozytywny wpływ na podgrupę pacjentów z ataksją-teleangiektazją (A-T), szczególnie u dzieci w wieku od sześciu do dziewięciu lat. W badaniu, opublikowanym w The Lancet Neurology, wzięło udział 175 uczestników z 22 instytucji akademickich z pięciu kontynentów.
Badanie miało na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności EryDex, leku zawierającego fosforan sodu deksametazonu w autologicznych erytrocytach, u pacjentów z A-T. Wyniki nie wykazały poważnych zagrożeń dla bezpieczeństwa związanych z przewlekłym stosowaniem kortykosteroidów, takich jak hiperglikemia lub nadciśnienie. Podczas gdy pierwszorzędowy punkt końcowy skuteczności, oparty na zmodyfikowanej międzynarodowej skali oceny ataksji (mICARS), nie wykazał istotności statystycznej w całej populacji, zaobserwowano znaczące zmniejszenie objawów neurologicznych w populacji objętej protokołem oraz w określonej podgrupie młodszych pacjentów.
Badanie NEAT, kluczowe badanie fazy 3, do którego obecnie włączani są pacjenci, kontynuuje badanie neurologicznych skutków EryDexu. Żywności i Leków (FDA), Quince ma na celu włączenie do badania około 86 pacjentów w wieku od sześciu do dziewięciu lat i około 20 pacjentów w wieku dziesięciu lat lub starszych. Wstępne wyniki spodziewane są w czwartym kwartale 2025 r., a potencjalne wnioski regulacyjne w 2026 r., przy założeniu pozytywnych wyników.
A-T jest rzadkim, dziedzicznym zaburzeniem neurodegeneracyjnym, które nie ma obecnie zatwierdzonych metod leczenia. Charakteryzuje się postępującym pogorszeniem stanu neurologicznego, w wyniku czego pacjenci często poruszają się na wózkach inwalidzkich w okresie dojrzewania. Średnia długość życia osób dotkniętych tą chorobą wynosi około 25 do 30 lat.
Quince Therapeutics, firma biotechnologiczna na późnym etapie rozwoju, koncentrująca się na rzadkich chorobach, wykorzystuje swoją zastrzeżoną technologię Autologicznej Wewnątrzkomórkowej Enkapsulacji Leków w systemie EryDex, mającą na celu złagodzenie niekorzystnych skutków związanych z przewlekłym leczeniem kortykosteroidami.
Informacje zawarte w tym artykule oparte są na oświadczeniu prasowym Quince Therapeutics.
W innych niedawnych wiadomościach Quince Therapeutics, Inc. stoi w obliczu potencjalnego wycofania z Nasdaq Global Select Market z powodu niespełnienia wymogu minimalnej ceny ofertowej. Firma biofarmaceutyczna ma czas do 17 grudnia 2024 r. na odzyskanie zgodności, a jeśli się to nie powiedzie, może rozważyć przeniesienie notowań na Nasdaq Capital Market, który oferuje dodatkowy 180-dniowy okres na spełnienie wymagań. Zdolność spółki do spełnienia kryteriów Nasdaq dotyczących dalszego notowania lub zapewnienia przedłużenia jest niepewna.
Ponadto Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała oznaczenie Fast Track dla systemu EryDex firmy Quince Therapeutics, leczenia ataksji-teleangiektazji (A-T), rzadkiej choroby dziecięcej. Rozwój ten, oparty na danych z poprzedniego badania fazy 3, stanowi dla firmy znaczący kamień milowy w zakresie regulacji prawnych. Quince prowadzi obecnie nabór uczestników do globalnego badania klinicznego NEAT fazy 3, którego celem jest dalsza ocena neurologicznych skutków EryDexu u pacjentów z A-T.
Wydarzenia te są częścią ostatnich wydarzeń związanych z Quince Therapeutics, z potencjalnym wycofaniem z Nasdaq i oznaczeniem FDA Fast Track dla EryDex, które są kluczowymi wydarzeniami. Firma nadal bada możliwości rozwiązania problemu niezgodności z wymogami Nasdaq i aktywnie rozwija badania kliniczne nad EryDexem.
InvestingPro Insights
W miarę jak Quince Therapeutics (NASDAQ: QNCX) kontynuuje badanie możliwości leczenia ataksji-teleangiektazji za pomocą systemu EryDex, kondycja finansowa spółki i wyniki jej akcji zapewniają szerszy kontekst dla inwestorów. W ciągu ostatnich dwunastu miesięcy poprzedzających pierwszy kwartał 2024 r. kapitalizacja rynkowa Quince Therapeutics wynosiła 23,76 mln USD, co odzwierciedla skalę firmy w branży biotechnologicznej. Pomimo wyzwań związanych z badaniami klinicznymi, bilans spółki wykazuje siłę płynności, a rezerwy gotówkowe przewyższają zadłużenie, co jest zachęcającym sygnałem dla interesariuszy i potencjalnych inwestorów, biorąc pod uwagę długoterminową rentowność spółki.
Jeśli chodzi o wyniki, akcje doświadczyły znacznego spadku, z całkowitym zwrotem z ceny na poziomie -56,72% w ciągu ostatniego roku i obecnie notowane są w pobliżu 52-tygodniowego minimum. Może to sugerować punkt wejścia dla inwestorów, ponieważ akcje mogą być niedowartościowane; szacunkowa wartość godziwa InvestingPro wynosi 1,01 USD, czyli znacznie więcej niż poprzednia cena zamknięcia wynosząca 0,55 USD. Dodatkowo, wskaźnik Relative Strength Index (RSI) wskazuje, że akcje znajdują się w stanie wyprzedania, co może przyciągać inwestorów szukających potencjalnego odbicia.
Inwestorzy powinni być świadomi wyzwań stojących przed spółką, takich jak szybkie spalanie gotówki i słabe marże zysku brutto, które są ważnymi czynnikami, które należy wziąć pod uwagę przy ocenie przyszłych perspektyw spółki. Quince Therapeutics nie wypłaca dywidendy, co jest powszechne wśród spółek biotechnologicznych skoncentrowanych na wzroście, reinwestujących zyski w badania i rozwój.
Dla tych, którzy szukają bardziej szczegółowej analizy i dodatkowych spostrzeżeń, InvestingPro oferuje kompleksową listę 15 wskazówek InvestingPro dla Quince Therapeutics, zapewniając głębsze zanurzenie się w kondycji finansowej firmy, wynikach akcji i potencjalnych możliwościach inwestycyjnych.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.