WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ogłosiła dziś znaczące postępy w programie leczenia ataksji Friedreicha (FA) za pomocą watychinonu. Firma potwierdziła, że w długoterminowych badaniach rozszerzonych watychinonu osiągnięto główny punkt końcowy, wykazując istotne spowolnienie postępu choroby.
Długoterminowe badanie rozszerzone MOVE-FA wykazało korzyść 3,7 punktu w zmodyfikowanej Skali Oceny Ataksji Friedreicha (mFARS) po 144 tygodniach leczenia, co wskazuje na 50% redukcję postępu choroby w ciągu trzech lat w porównaniu z kohortą naturalnego przebiegu choroby. Ponadto watychinon utrzymał silny profil bezpieczeństwa w trakcie badań, bez zgłoszonych poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem.
Matthew B. Klein, M.D., Dyrektor Generalny PTC Therapeutics, wyraził pewność co do potencjału watychinonu, szczególnie dla dzieci i młodzieży, dla których obecnie brak zatwierdzonych terapii FA. PTC przygotowuje się do złożenia wniosku o rejestrację nowego leku (NDA) do FDA w grudniu 2024 roku, który będzie zawierał dane z badania MOVE-FA i analizy długoterminowego leczenia.
Badanie MOVE-FA, w którym wzięło udział 146 pacjentów, nie wykazało statystycznie istotnej zmiany w ogólnym wyniku mFARS, ale ujawniło znaczący wpływ na podskalę stabilności w pozycji stojącej, co jest szczególnie istotne dla pacjentów pediatrycznych i młodych dorosłych. Planowany wniosek NDA będzie również zawierał dane mechanistyczne pokazujące wpływ watychinonu na biomarkery patologii choroby.
Jennifer Farmer, Dyrektor Generalny Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA), pochwaliła przeprowadzenie badania i dane z otwartego badania rozszerzonego, podkreślając pozytywne wyniki dotyczące klinicznych punktów końcowych oraz ciągłe bezpieczeństwo i tolerancję leczenia.
Watychinon, pierwszy w swojej klasie selektywny inhibitor 15-lipooksygenazy, przeciwdziała dysfunkcji mitochondriów i stresowi oksydacyjnemu w FA, które mogą prowadzić do śmierci komórek poprzez ferroptozę. Leczenie było oceniane w różnych badaniach klinicznych, wykazując wpływ na ryzyko śmiertelności i objawy chorób neurologicznych i nerwowo-mięśniowych.
FA wpływa na ośrodkowy układ nerwowy i serce, prowadząc do szeregu objawów, w tym utraty koordynacji, siły mięśni i poważnych schorzeń serca. Na tę chorobę genetyczną cierpi około 25 000 osób na całym świecie.
To ogłoszenie opiera się na komunikacie prasowym PTC Therapeutics, Inc.
W innych niedawnych wiadomościach, PTC Therapeutics poczyniła znaczące postępy w swojej linii rozwoju leków. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyjęła wniosek firmy o rejestrację nowego leku dla sepiapteryny, potencjalnego leczenia fenyloketonurii (PKU). Dane z badania klinicznego fazy 3 APHENITY wspierają to zgłoszenie, wykazując znaczące zmniejszenie poziomu fenyloalaniny we krwi wśród leczonych pacjentów. FDA przyznała również oznaczenie Fast Track dla kandydata na lek PTC518, opracowanego do leczenia choroby Huntingtona. To oznaczenie przyspiesza proces rozwoju i przeglądu leku.
Baird rozpoczął analizę PTC Therapeutics z oceną Outperform, podczas gdy TD Cowen utrzymał ocenę Hold dla firmy. W wiadomościach finansowych, PTC Therapeutics poinformowała o przychodach w II kwartale 2024 roku w wysokości 187 mln USD, głównie dzięki swojej franczyzie dystrofii mięśniowej Duchenne'a, i zaktualizowała prognozę przychodów na cały rok, przewidując między 700 mln a 750 mln USD.
Firma zakończyła również sprzedaż swojego biznesu produkcji terapii genowej, otrzymując płatność z góry w wysokości 27,5 mln USD. To są najnowsze wydarzenia dotyczące PTC Therapeutics, ponieważ firma kontynuuje skupienie się na rozwoju terapii dla pacjentów z rzadkimi chorobami.
Spostrzeżenia InvestingPro
Niedawne ogłoszenie PTC Therapeutics dotyczące programu leczenia ataksji Friedreicha watychinonu jest zgodne z kluczowymi spostrzeżeniami finansowymi z InvestingPro. Koncentracja firmy na rozwoju innowacyjnych terapii dla rzadkich chorób znajduje odzwierciedlenie w jej wynikach finansowych i pozycji rynkowej.
Według danych InvestingPro, PTC Therapeutics wykazała silny wzrost przychodów, z 9,98% wzrostem w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy do II kwartału 2024 roku. Ta trajektoria wzrostu wspiera zdolność firmy do inwestowania w badania i rozwój terapii takich jak watychinon. Warto jednak zauważyć, że analitycy przewidują spadek sprzedaży w bieżącym roku, co może być spowodowane różnymi czynnikami, w tym harmonogramem zatwierdzania nowych leków i wprowadzania ich na rynek.
Mimo pozytywnych wiadomości dotyczących watychinonu, wskazówki InvestingPro pokazują, że PTC Therapeutics nie jest obecnie rentowna, z ujemnym wskaźnikiem P/E wynoszącym -7,64 w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy. Nie jest to nietypowe dla firm biotechnologicznych inwestujących znaczne środki w rozwój leków. Aktywa płynne firmy przewyższające zobowiązania krótkoterminowe sugerują stabilną pozycję finansową, umożliwiającą wspieranie trwających badań klinicznych i potencjalnych zgłoszeń regulacyjnych.
Inwestorzy wydają się optymistycznie nastawieni do perspektyw PTC Therapeutics, o czym świadczy duży wzrost ceny w ciągu ostatnich sześciu miesięcy, z całkowitym zwrotem na poziomie 30,17%. Jest to zgodne z pozytywnymi wynikami długoterminowego badania rozszerzonego dla watychinonu i planowanym złożeniem wniosku NDA.
Dla czytelników zainteresowanych bardziej kompleksową analizą, InvestingPro oferuje 8 dodatkowych wskazówek dla PTC Therapeutics, zapewniając głębsze zrozumienie kondycji finansowej firmy i jej pozycji rynkowej.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.