BOSTON - Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX) ogłosiła obiecujące wyniki fazy 2 badania nad relutryginą, potencjalnym lekiem na encefalopatię rozwojową i padaczkową (DEE). W okresie podwójnie ślepej próby relutrygina wykazała skorygowaną o placebo 46% redukcję miesięcznych napadów ruchowych. Warto zauważyć, że ponad 30% pacjentów osiągnęło wolność od napadów podczas przyjmowania leku, co jest znaczącym kamieniem milowym dla osób dotkniętych SCN2A i SCN8A DEE.
Badanie, znane jako EMBOLD, obejmowało uczestników płci męskiej i żeńskiej w wieku od 2 do 18 lat, u których zdiagnozowano wczesny początek SCN2A-DEE lub SCN8A-DEE. Projekt badania był podwójnie zaślepiony, kontrolowany placebo i obejmował późniejsze otwarte rozszerzenie. Spośród szesnastu pacjentów poddanych randomizacji, piętnastu kwalifikowało się do oceny skuteczności. Dozwolone było dostosowanie dawki, przy czym siedmiu pacjentów zwiększyło dzienną dawkę w okresie badania. Żaden pacjent nie przerwał leczenia z powodu zdarzeń niepożądanych, które obejmowały infekcje, wymioty, gorączkę, senność i zaparcia.
Zaobserwowano również poprawę w ocenie czujności, komunikacji i nasilenia napadów przez opiekunów i klinicystów. W długoterminowym przedłużeniu badania ośmiu pacjentów wykazało medianę zmniejszenia liczby napadów ruchowych o 75%, a pięciu osiągnęło 28-dniowy stan wolny od napadów, w porównaniu z żadnym z pacjentów otrzymujących placebo.
Relutrygina, opracowana jako preferencyjny inhibitor trwałego prądu sodowego, wykazała potencjał w zwalczaniu objawów napadów w DEE. Lek otrzymał oznaczenie sierocego produktu leczniczego i oznaczenie rzadkiego leku pediatrycznego od FDA oraz oznaczenie sierocego produktu leczniczego od Europejskiej Agencji Leków w leczeniu SCN2A-DEE i SCN8A-DEE.
Firma planuje omówić wyniki badań i kolejne kroki podczas rozmowy telefonicznej we wtorek rano. Wiadomość ta opiera się na oświadczeniu prasowym i stanowi znaczący postęp w leczeniu padaczki dziecięcej, dając nadzieję pacjentom i rodzinom dotkniętym tymi ciężkimi schorzeniami.
W innych niedawnych wiadomościach Praxis Precision Medicines była przedmiotem znaczących wydarzeń i aktywności analityków. Podczas niedawnej rozmowy telefonicznej na temat wyników finansowych za drugi kwartał firma zwróciła uwagę na zbliżającą się tymczasową analizę Essential3 Part1, spodziewaną w czwartym kwartale 2024 r., oraz przewidywaną publikację danych EMBOLD dotyczących relutryginy w trzecim kwartale 2024 roku. Praxis Precision omówił również potencjał badania RADIANT PRAX-628 oraz wybory projektowe dla badań POWER1 i POWER2.
Analitycy Piper Sandler, H.C. Wainwright i Guggenheim utrzymali pozytywne rekomendacje dla akcji Praxis Precision, przy czym Piper Sandler potwierdził rekomendację "przeważaj" i cenę docelową na poziomie 270,00 USD, H.C. Wainwright podniósł cenę docelową do 120 USD, a Guggenheim utrzymał rekomendację "kupuj" i podniósł cenę docelową do 170 USD.
Oppenheimer zainicjował pokrycie Praxis Precision z oceną Outperform, powołując się na potencjał leków firmy na ośrodkowy układ nerwowy, w szczególności ulixacaltamidu na drżenie samoistne i PRAX-628 na napady ogniskowe. Jefferies podniósł swoją docelową cenę akcji Praxis ze 128 USD do 141 USD, utrzymując rekomendację "Kupuj", napędzaną potencjalnymi wynikami badania EMBOLD z udziałem PRAX-562. Baird również zainicjował pokrycie Praxis, przypisując rating "Outperform". Te ostatnie wydarzenia odzwierciedlają ciągłe zainteresowanie Praxis Precision Medicines ze strony różnych firm analitycznych.
InvestingPro Insights
Praxis Precision Medicines (NASDAQ: PRAX) wykazał pozytywne postępy kliniczne, które mogą być katalizatorem dla akcji spółki. Obiecujące wyniki badania fazy 2 relutryginy są świadectwem potencjału firmy w opracowywaniu metod leczenia złożonych zaburzeń neurologicznych. Ważne jest jednak, aby inwestorzy wzięli również pod uwagę kondycję finansową i wyniki rynkowe spółki.
InvestingPro Data wskazuje, że kapitalizacja rynkowa Praxis Precision Medicines wynosi 943,79 mln USD, co w pewnym stopniu odzwierciedla zaufanie inwestorów. Pomimo braku rentowności w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy, z ujemnym wskaźnikiem P/E na poziomie -5,46, spółka posiada w swoim bilansie więcej gotówki niż długu, co jest pozytywnym sygnałem stabilności finansowej. Dodatkowo, cena akcji spółki odnotowała wysoki zwrot w ciągu ostatniego roku, z całkowitym zwrotem z ceny od początku roku na poziomie 138,55%, co sugeruje duże zainteresowanie inwestorów.
InvestingPro Tips podkreśla, że analitycy skorygowali w górę swoje zyski na nadchodzący okres, co wskazuje na optymizm co do przyszłych wyników spółki. Zauważono jednak również, że analitycy przewidują spadek sprzedaży w bieżącym roku. Takie zestawienie oczekiwań analityków sugeruje, że choć krótkoterminowe prognozy mogą mieć pozytywne aspekty, przed spółką stoją potencjalne wyzwania.
Inwestorzy szukający więcej informacji mogą znaleźć dodatkowe wskazówki InvestingPro dla Praxis Precision Medicines, które mogą pomóc w podejmowaniu bardziej świadomych decyzji. Obecnie na InvestingPro znajduje się 10 dodatkowych wskazówek dla PRAX, dostępnych pod adresem https://www.investing.com/pro/PRAX. Wskazówki te mogą zapewnić głębsze zrozumienie kondycji finansowej spółki, wyników rynkowych i perspektyw na przyszłość.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.