FARMINGTON HILLS, Mich. - Opus Genetics, Inc. (NASDAQ: IRD), firma biotechnologiczna specjalizująca się w leczeniu chorób oczu, o obecnej kapitalizacji rynkowej wynoszącej 26,2 miliona dolarów, ogłosiła zawarcie umowy Special Protocol Assessment (SPA) z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA) dotyczącej badania klinicznego III fazy dla leku APX3330. Według danych InvestingPro, akcje spółki wykazały znaczną zmienność, spadając o 25% tylko w ciągu ostatniego tygodnia. Ten doustny lek jest testowany jako terapia umiarkowanej do ciężkiej nieproliferacyjnej retinopatii cukrzycowej (NPDR).
SPA stanowi istotny kamień milowy, potwierdzający, że projekt badania III fazy i jego główny punkt końcowy - zmniejszenie pogorszenia w skali nasilenia retinopatii cukrzycowej - są wystarczające do złożenia wniosku o rejestrację nowego leku, pod warunkiem uzyskania pozytywnych wyników badania i dokładnego przeglądu danych.
APX3330 ma na celu zwalczanie podstawowych czynników NPDR, głównej przyczyny ślepoty u dorosłych z cukrzycą, dotykającej około 10 milionów pacjentów w USA. Lek, który przeszedł już 12 badań klinicznych, działa poprzez hamowanie Ref-1, regulatora czynników transkrypcyjnych. Podczas gdy analiza InvestingPro wskazuje, że firma utrzymuje silną płynność finansową ze wskaźnikiem bieżącym 6,63, sugerując odpowiednie zasoby na rozwój kliniczny, ich ocena kondycji finansowej wynosi 1,9, co analitycy InvestingPro określają jako "Dostateczną". Hamowanie to ma na celu kontrolowanie angiogenezy, stresu oksydacyjnego i stanu zapalnego - wszystkich czynników w chorobach oczu.
Dyrektor generalny Opus Genetics, George Magrath, wyraził pewność co do projektu badania III fazy, podkreślając potencjał APX3330 jako przełomowego leczenia dla pacjentów z NPDR. Firma poszukuje partnerów do finansowania dalszego rozwoju, koncentrując się jednocześnie na rozwijaniu kandydatów terapii genowej dla dziedzicznych chorób siatkówki (IRD).
Pipeline firmy obejmuje terapie genowe ukierunkowane na różne formy bestrofinopatii, wrodzoną ślepotę Lebera (LCA), barwnikowe zwyrodnienie siatkówki i inne zaburzenia okulistyczne. Rozpoczęcie badania fazy 1/2 dla terapii genowej BEST1 jest planowane na 2025 rok, podczas gdy roztwór oftalmiczny fentolaminowy 0,75% jest obecnie w fazie 3 badań klinicznych w leczeniu prezbiopii i zmniejszonego widzenia w słabym świetle po operacji. Mimo obecnych wyzwań odzwierciedlonych w ujemnym zysku na akcję wynoszącym 1,09 dolara, cele cenowe analityków wahają się od 8 do 15 dolarów, sugerując potencjał wzrostu. Odblokuj dodatkowe informacje i 12 kolejnych ekskluzywnych ProTips z InvestingPro.
Ten komunikat prasowy zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości, a czytelnicy są informowani, że rzeczywiste wyniki mogą się różnić ze względu na różne ryzyka i niepewności. Podane informacje opierają się na oświadczeniu prasowym Opus Genetics, Inc.
W innych niedawnych wiadomościach, Opus Genetics otrzymał ocenę Kupuj od H.C. Wainwright, który ustalił cenę docelową dla spółki na poziomie 8,00 dolarów. Analityk podkreślił potencjał platformy Opus Genetics do leczenia dziedzicznych chorób siatkówki (IRD) oraz katalizatory na rok 2025 dla trwających innowacji. Szczególnie zauważono rozwój terapii dla wrodzonej ślepoty Lebera (LCA) i najlepszej dystrofii plamki żółtej (BEST1).
Tymczasem Ocuphire Pharma przejęła Opus Genetics w transakcji całkowicie akcyjnej, tworząc nowy podmiot skoncentrowany na dziedzicznych chorobach siatkówki. Oczekuje się, że to połączenie wzmocni ich pipeline, w tym kandydata na terapię genową OPGx-LCA5 i roztwór oftalmiczny fentolaminowy 0,75%.
Ponadto, Ocuphire poinformowała o pozytywnych wynikach dwóch kluczowych badań klinicznych III fazy dla swojego leku okulistycznego RYZUMVI. Firma rozpoczęła również badanie kliniczne III fazy VEGA-3 w leczeniu prezbiopii oraz badanie III fazy LYNX-2 w leczeniu zmniejszonej ostrości wzroku w warunkach słabego oświetlenia. Dodatkowo, badanie ZETA-2 fazy 2/3 dla APX3330, leku na nieproliferacyjną retinopatię cukrzycową, ma się rozpocząć w 2025 roku. Te wydarzenia podkreślają zaangażowanie firmy w rozwój terapii chorób oczu.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.