SAN DIEGO - Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX), firma biofarmaceutyczna o wartości 13,66 miliarda dolarów, oceniana jako posiadająca DOSKONAŁĄ kondycję finansową według InvestingPro, ogłosiła dzisiaj dostępność komercyjną leku CRENESSITY™ (crinecerfont) w Stanach Zjednoczonych dla pacjentów z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy (CAH). Ten doustny lek, zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA), jest przeznaczony do stosowania w połączeniu z glikokortykosteroidami w celu lepszej kontroli poziomu androgenów u dorosłych i dzieci w wieku od czterech lat.
CRENESSITY, pierwszy w swojej klasie antagonista receptora typu 1 czynnika uwalniającego kortykotropinę (CRF1), ma na celu zmniejszenie wysokich dawek glikokortykosteroidów tradycyjnie wymaganych przez pacjentów z CAH, potencjalnie poprawiając ich poziom androgenów. Zatwierdzenie przez FDA opierało się na badaniach CAHtalyst™ Pediatric i Adult, które są największymi do tej pory programami badań klinicznych dotyczących klasycznego CAH.
Kyle W. Gano, Ph.D., dyrektor generalny Neurocrine Biosciences, podkreślił zaangażowanie firmy we wspieranie dostępu pacjentów do CRENESSITY poprzez kompleksowy program pomocy. Program ten obejmuje dedykowanego Koordynatora Opieki, który pomaga w procesach ubezpieczeniowych i opcjach pomocy finansowej, z oczekiwaniem, że 90% pacjentów będzie miało miesięczną dopłatę w wysokości 12 dolarów lub mniej.
Lek jest dostępny wyłącznie za pośrednictwem PANTHERx Rare, specjalistycznej apteki z farmaceutami przeszkolonymi w zakresie CAH, dostępnymi przez całą dobę w celu udzielenia wsparcia. CRENESSITY jest dostępny w formie kapsułek i roztworu doustnego, z dawkowaniem dostosowanym do wieku i wagi pacjenta.
W komunikacie prasowym zaznaczono, że CAH jest rzadką chorobą genetyczną wpływającą na produkcję hormonów steroidowych nadnerczy, z poważnymi potencjalnymi powikłaniami, jeśli pozostanie nieleczona. Tradycyjne leczenie obejmowało wysokie dawki glikokortykosteroidów, co może prowadzić do znaczących skutków ubocznych.
Neurocrine Biosciences, firma biofarmaceutyczna skupiająca się na neurologii, posiada portfolio zatwierdzonych przez FDA terapii oraz szereg związków w średnio- i późnofazowych badaniach klinicznych.
Ta informacja opiera się na oświadczeniu prasowym Neurocrine Biosciences, Inc.
W innych niedawnych wiadomościach, Neurocrine Biosciences zyskuje uwagę po zatwierdzeniu przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) leku CRENESSITY, nowej terapii w leczeniu wrodzonego przerostu nadnerczy (CAH). Zatwierdzenie tego leku, który jest pierwszym lekiem bezpośrednio celującym w zmniejszenie nadmiernej produkcji hormonu adrenokortykotropowego (ACTH) i androgenów nadnerczowych, jest postrzegane jako znaczący postęp dla osób dotkniętych CAH. Mimo to analitycy, w tym Evan David Seigerman z BMO Capital, przewidują stopniowe wprowadzenie leku na rynek ze względu na różne wyzwania.
W odpowiedzi na te wydarzenia, kilka firm, w tym Goldman Sachs i H.C. Wainwright, utrzymało swoje rekomendacje "Kupuj" dla Neurocrine Biosciences. Goldman Sachs skorygował również cenę docelową akcji spółki, podnosząc ją do 182 dolarów z 177 dolarów. Z kolei BMO Capital utrzymało swoją ocenę "Neutralnie" z niezmienioną ceną docelową 121,00 dolarów, powołując się na początkowe przeszkody w adopcji leku.
Piper Sandler potwierdził swoją rekomendację "Przeważaj" dla Neurocrine Biosciences z ceną docelową 160,00 dolarów, opierając się na badaniu endokrynologów pediatrycznych wskazującym na znaczne zapotrzebowanie na nowo zatwierdzony lek, szczególnie wśród pacjentów pediatrycznych i młodzieży. Te ostatnie wydarzenia podkreślają ciągłe zaangażowanie firmy w rozwój skutecznych terapii na choroby i zaburzenia neurologiczne oraz endokrynologiczne.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.