EMERYVILLE, Kalifornia - Kyverna Therapeutics, firma biofarmaceutyczna na etapie klinicznym, ogłosiła, że otrzymała oznaczenie zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (RMAT) od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) dla KYV-101, kandydata na autologiczną terapię komórkami CD19 CAR T, mającą na celu leczenie postępującej miastenii (MG), ciężkiej choroby autoimmunologicznej.
Oznaczenie RMAT jest przyznawane obiecującym nowym terapiom, które wykazują potencjał w zakresie zaspokajania niezaspokojonych potrzeb medycznych w poważnych schorzeniach. Zapewnia korzyści, takie jak częstsze spotkania z FDA i zaangażowanie starszych rangą liderów agencji w celu przyspieszenia procesów rozwoju i przeglądu.
Na decyzję FDA wpłynęły pozytywne wyniki kliniczne zaobserwowane u pacjentów leczonych KYV-101 w Niemczech w ramach programu imiennego, który umożliwia podawanie niezatwierdzonych leków pacjentom z poważnymi chorobami.
Dr Srikanth Muppidi, specjalista od zaburzeń nerwowo-mięśniowych w Stanford Medicine i główny badacz w badaniu KYSA-6, zwrócił uwagę na znaczenie oznaczenia, podkreślając ewoluujące podejście do leczenia chorób autoimmunologicznych i nadzieję na osiągnięcie stanu bezobjawowego dla pacjentów.
Peter Maag, Ph.D., CEO Kyverna, wyraził zadowolenie z dialogu naukowego między firmą a FDA, podkreślając potencjał oznaczenia RMAT w celu zwiększenia rozwoju KYV-101 z korzyścią dla pacjentów.
Miastenia charakteryzuje się osłabieniem mięśni, które może prowadzić do częściowego paraliżu, trudności w żuciu, połykaniu, mówieniu i problemów z oddychaniem. Choroba jest wywoływana przez przeciwciała atakujące białka niezbędne do komunikacji nerwowo-mięśniowej, a objawy zwykle nasilają się w ciągu dwóch do trzech lat. Do 20% pacjentów może doświadczyć kryzysu miastenicznego, wymagającego intensywnej terapii.
KYV-101, który został zaprojektowany przez National Institutes of Health (NIH) i przetestowany w badaniu onkologicznym fazy 1, jest obecnie poddawany badaniom fazy 1/2 i fazy 2 w USA i Niemczech w odniesieniu do różnych chorób autoimmunologicznych. Z 50 pacjentami leczonymi do tej pory, Kyverna wierzy, że unikalne właściwości KYV-101 są kluczowe dla sukcesu terapii CAR T-cell w leczeniu chorób autoimmunologicznych.
To oznaczenie RMAT opiera się na oświadczeniu prasowym Kyverna Therapeutics i stanowi krok naprzód w rozwoju klinicznym nowych metod leczenia chorób autoimmunologicznych.
InvestingPro Insights
Podczas gdy Kyverna Therapeutics świętuje oznaczenie RMAT dla swojego wiodącego kandydata na terapię, KYV-101, inwestorzy i obserwatorzy branży uważnie monitorują kondycję finansową i wyniki rynkowe spółki. Według najnowszych danych InvestingPro, kapitalizacja rynkowa Kyverna Therapeutics wynosi około 282,84 mln USD. Wycena ta odzwierciedla obecny pogląd rynku na potencjał spółki, pomimo pewnych wyzwań, przed którymi stoi. Na przykład wskaźnik ceny do wartości księgowej spółki w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy od pierwszego kwartału 2024 r. wynosi 0,79, co sugeruje, że akcje mogą być niedowartościowane w stosunku do aktywów spółki.
Wskaźniki finansowe Kyverna wskazują jednak na pewne niepokojące obszary. Zysk brutto spółki w tym samym okresie był ujemny i wyniósł -63,69 mln USD, a dochód operacyjny skorygowany za ostatnie dwanaście miesięcy również był na minusie i wyniósł -79,22 mln USD. Dane te podkreślają wyzwania stojące przed spółką w zakresie osiągnięcia rentowności, jak również zauważono w poradach InvestingPro. Analitycy wyrazili sceptycyzm co do rentowności spółki w najbliższym czasie, spodziewając się spadku zysku netto w tym roku.
Jeśli chodzi o wyniki giełdowe, akcje Kyverny doświadczyły znacznej zmienności. Cena odnotowała znaczny spadek w ciągu ostatniego roku, z 78,13% spadkiem od początku roku do 1 kwartału 2024 roku. Pomimo tego, InvestingPro Tip zwraca uwagę, że płynne aktywa spółki przewyższają krótkoterminowe zobowiązania, zapewniając pewną stabilność finansową w krótkim okresie.
Dla inwestorów poszukujących bardziej dogłębnej analizy dostępne są dodatkowe porady InvestingPro, które zagłębiają się w stopę spalania gotówki firmy, słabe marże zysku brutto oraz wyniki akcji w różnych ramach czasowych. W sumie dla Kyverna Therapeutics dostępnych jest 13 dodatkowych porad InvestingPro, do których można uzyskać dostęp w celu uzyskania dalszych wskazówek na temat perspektyw finansowych i rynkowych spółki.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.