WARREN, N.J. - PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT) poinformowała w czwartek, że jej program PTC518 na chorobę Huntingtona otrzymał od FDA status przyspieszonej ścieżki (Fast Track), co przyspiesza proces oceny leków ukierunkowanych na poważne schorzenia o niezaspokojonych potrzebach medycznych.
Nadanie statusu Fast Track to znaczący krok dla PTC518, doustnie podawanej małej cząsteczki mającej na celu zmniejszenie produkcji zmutowanego białka huntingtyny, kluczowego czynnika w progresji choroby Huntingtona. Ta choroba genetyczna atakuje ośrodkowy układ nerwowy i obecnie nie ma na nią lekarstwa ani terapii opóźniających jej wystąpienie lub spowalniających postęp.
Potencjał PTC518 jako terapii modyfikującej przebieg choroby podkreślił dyrektor generalny PTC Therapeutics, Matthew B. Klein, M.D., który zwrócił uwagę na zaangażowanie firmy w rozwój programu we współpracy z FDA.
Lek został zidentyfikowany przy użyciu platformy splicingowej PTC, która doprowadziła również do opracowania leku Evrysdi® na rdzeniowy zanik mięśni. PTC518 wykazał obiecujące wyniki w badaniu PIVOT-HD, a wstępne dane z czerwca 2024 r. wykazały 43% redukcję poziomów zmutowanego białka huntingtyny w komórkach krwi przy dawce 10 miligramów. Ponadto badanie wykazało zależny od dawki korzystny efekt kliniczny w pomiarach choroby, w tym w wynikach motorycznych, a leczenie było dobrze tolerowane bez związanych z leczeniem skoków NfL.
Status Fast Track zapewnia korzyści, takie jak częstsze interakcje z FDA i możliwość etapowego składania wniosku o dopuszczenie do obrotu. Może również prowadzić do priorytetowego przeglądu i przyspieszonego zatwierdzenia.
PTC Therapeutics to firma biofarmaceutyczna skupiająca się na rzadkich chorobach. Jej strategia obejmuje wykorzystanie wiedzy naukowej i klinicznej w celu dostarczenia terapii pacjentom z ograniczonymi opcjami leczenia.
To ogłoszenie opiera się na komunikacie prasowym i nie zawiera żadnych stwierdzeń dotyczących przyszłości od firmy odnośnie przyszłych operacji lub wyników finansowych. Przedstawione informacje podlegają weryfikacji przez niezależne źródła i nie oznaczają poparcia dla twierdzeń PTC Therapeutics.
W innych niedawnych wiadomościach, PTC Therapeutics odnotowała solidny drugi kwartał w 2024 roku, z całkowitym przychodem w wysokości 187 milionów dolarów, głównie dzięki swojej franczyzie na dystrofię mięśniową Duchenne'a. Firma zaktualizowała swoje prognozy przychodów na cały rok, przewidując teraz między 700 a 750 milionów dolarów. Ponadto PTC Therapeutics poczyniła postępy w kilku badaniach klinicznych i wnioskach regulacyjnych, w tym złożenie wniosku o dopuszczenie do obrotu nowego leku na sepiapterynę, potencjalnego leku na fenyloketonurię, oraz ponowne złożenie wniosku o dopuszczenie do obrotu leku Translarna.
TD Cowen utrzymał rekomendację "trzymaj" dla PTC Therapeutics z niezmienioną ceną docelową 33,00 dolarów, podczas gdy Baird rozpoczął pokrywanie spółki z rekomendacją "lepiej niż rynek", podkreślając potencjał firmy ze względu na kilka katalizatorów w późnej fazie rozwoju oczekiwanych w latach 2024 i 2025. PTC Therapeutics zakończyła również sprzedaż swojego biznesu produkcji terapii genowej, otrzymując płatność z góry w wysokości 27,5 miliona dolarów.
Patrząc w przyszłość, firma spodziewa się osiągnięcia kamieni milowych w zakresie regulacji i badań klinicznych w drugiej połowie 2024 roku i widzi potencjalną globalną szansę przekraczającą 1 miliard dolarów dla ośrodków leczenia PKU na całym świecie. PTC Therapeutics poinformowała o pozytywnych rozmowach na temat dostępu i refundacji na całym świecie, z zauważalnym postępem w Ameryce Łacińskiej, w tym zatwierdzeniami w Meksyku i Brazylii. To są najnowsze wydarzenia dotyczące PTC Therapeutics.
Spostrzeżenia InvestingPro
Gdy PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT) otrzymuje od FDA status przyspieszonej ścieżki dla swojego programu PTC518, inwestorzy uważnie monitorują kondycję finansową spółki i wyniki jej akcji. Przy kapitalizacji rynkowej wynoszącej około 2,83 miliarda dolarów, PTC Therapeutics przechodzi przez trudny okres, charakteryzujący się przewidywanym przez analityków spadkiem sprzedaży w bieżącym roku. Mimo wyzwań, dwóch analityków zrewidowało w górę swoje prognozy zysków na nadchodzący okres, co odzwierciedla pewien optymizm co do przyszłych wyników spółki.
Dane InvestingPro wskazują na znaczący zwrot z akcji na poziomie 62,12% w ciągu ostatniego roku, co świadczy o dużym zaufaniu inwestorów, które może być związane z innowacyjnym portfolio produktów firmy i ostatnimi wydarzeniami. Jednakże, przy obecnej cenie akcji na poziomie 90,05% 52-tygodniowego maksimum i poprzednim kursie zamknięcia wynoszącym 36,64 dolara, wskazówki InvestingPro sugerują ostrożność, ponieważ wskaźnik względnej siły (RSI) wskazuje, że akcje są wykupione.
Chociaż PTC Therapeutics nie wypłaca dywidend, co może zniechęcać inwestorów nastawionych na dochód, aktywa płynne spółki przewyższają jej zobowiązania krótkoterminowe, co zapewnia elastyczność operacyjną. Więcej wskazówek InvestingPro jest dostępnych, a inwestorzy mogą głębiej zanurzyć się w finanse i perspektywy spółki, odwiedzając https://pl.investing.com/pro/PTCT, aby odkryć dodatkowe informacje, które mogą pomóc w podejmowaniu decyzji inwestycyjnych.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.