BOSTON - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX) ogłosił przyjęcie przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) nowego wniosku o dopuszczenie do obrotu (NDA) dla badanej potrójnej terapii skojarzonej vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor, znanej jako vanza triple, dla pacjentów z mukowiscydozą w wieku sześciu lat i starszych z pewnymi mutacjami genetycznymi.
Terapia jest przeznaczona do leczenia osób z co najmniej jedną mutacją F508del lub inną mutacją reagującą na leczenie. FDA ustaliła docelową datę działania ustawy o opłatach dla użytkowników leków na receptę (PDUFA) na 2 stycznia 2025 r.
Potrójna terapia vanza ma na celu poprawę funkcji wadliwego białka CFTR spowodowanego mutacjami genetycznymi związanymi z mukowiscydozą. Według Vertex, leczenie to może potencjalnie obniżyć poziom chlorków potu poniżej progu diagnostycznego mukowiscydozy, a nawet do poziomów obserwowanych u osób bez tej choroby.
Europejska Agencja Leków (EMA) zatwierdziła również wniosek Vertex o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) dla potrójnego leku vanza w Unii Europejskiej dla tej samej grupy pacjentów. Wnioski zostały złożone w dodatkowych krajach, w tym w Kanadzie, Australii, Szwajcarii i Wielkiej Brytanii.
Mukowiscydoza jest rzadką, skracającą życie chorobą genetyczną, która dotyka ponad 92 000 osób na całym świecie. Charakteryzuje się gromadzeniem się gęstego śluzu w płucach i innych narządach z powodu wadliwych lub brakujących białek CFTR, co prowadzi do poważnych problemów z oddychaniem i trawieniem. Obecne metody leczenia mukowiscydozy koncentrują się na łagodzeniu objawów i spowalnianiu postępu choroby.
Vertex ma historię opracowywania terapii mukowiscydozy, a jej leki leczą obecnie ponad 65 000 osób w 60 krajach. Programy kliniczne i badawcze firmy nadal badają terapie mukowiscydozy i innych poważnych chorób.
Potrójna terapia vanza otrzymała oznaczenia Fast Track i Orphan Drug Designations od FDA w leczeniu mukowiscydozy. Vertex spodziewa się, że obowiązek opłat licencyjnych za vanza triple będzie znacznie niższy niż w przypadku istniejącego portfela mukowiscydozy.
Informacje te są oparte na oświadczeniu prasowym Vertex Pharmaceuticals Incorporated.
W innych niedawnych wiadomościach Vertex Pharmaceuticals Incorporated zgłosił znaczny wydatek na badania i rozwój w wysokości 4,4 mld USD po przejęciu Alpine Immune Sciences. Firma przewiduje również dodatkowe koszty wynagrodzeń związane z transakcją w wysokości około 200 milionów dolarów. Pomimo tych znaczących wydatków, Vertex nadal spodziewa się wchłonąć badania i rozwój Alpine non-GAAP oraz koszty sprzedaży, ogólne i administracyjne w ramach podanego zakresu kosztów operacyjnych.
Ponadto Vertex odnotował znaczny wzrost przychodów o 13% rok do roku w pierwszym kwartale 2024 r., Osiągając 2,7 mld USD. Wzrost ten był napędzany przez udane wprowadzenie CASGEVY w chorobie sierpowatej i talasemii beta w wielu regionach. Ponadto Vertex przedstawił obiecujące wyniki badania klinicznego VX-880, terapii komórkami wysepek pochodzących z komórek macierzystych w cukrzycy typu 1.
Oceny analityków były mieszane, przy czym RBC Capital utrzymał ocenę Sector Perform, ale skorygował cenę docelową dla Vertex z 424 USD do 421 USD, podczas gdy BMO Capital Markets podniósł cenę docelową akcji Vertex do 500 USD, zachowując ocenę Outperform. Wreszcie Vertex zgłosił znaczące wyniki dwóch badań nad lekiem na mukowiscydozę TRIKAFTA® podczas 47. europejskiej konferencji na temat mukowiscydozy.
InvestingPro Insights
Ponieważ Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX) przygotowuje się do osiągnięcia znaczącego kamienia milowego dzięki swojej potrójnej terapii vanza, kondycja finansowa i wyniki rynkowe spółki stanowią tło dla potencjalnych inwestorów. Przy kapitalizacji rynkowej wynoszącej 121,61 mld USD Vertex prezentuje swoją pozycję w sektorze biotechnologicznym. Wskaźnik P/E spółki wynosi 30,24, co wskazuje, że akcje są notowane przy wysokiej wielokrotności zysków w stosunku do krótkoterminowego wzrostu zysków. Znajduje to odzwierciedlenie w skorygowanym wskaźniku P/E za ostatnie dwanaście miesięcy od pierwszego kwartału 2024 r., który wynosi 28,9.
Wskazówki InvestingPro sugerują, że Vertex jest znaczącym graczem w branży biotechnologicznej i działa z umiarkowanym poziomem zadłużenia, co jest uspokajającym sygnałem dla interesariuszy. Ponadto spółka notowana jest w pobliżu 52-tygodniowego maksimum, a jej cena stanowi 96,88% tego szczytu, co odzwierciedla silne zaufanie inwestorów.
Pod względem finansowym Vertex wykazał solidne podstawy ze wzrostem przychodów o 10,61% w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy od 1. kwartału 2024 roku. Co więcej, marża zysku brutto spółki wynosi imponujące 55,35%, co sugeruje efektywne zarządzanie i silną pozycję rynkową. Solidna marża zysku operacyjnego na poziomie 43,2% dodatkowo podkreśla rentowność i doskonałość operacyjną Vertex.
Dla tych, którzy rozważają inwestycję w Vertex, warto zauważyć, że akcje osiągnęły wysoki zwrot w ciągu ostatnich trzech miesięcy, z całkowitym zwrotem z ceny na poziomie 15,1%. Wyniki te wskazują na trajektorię wzrostu firmy i nastroje rynkowe.
Aby uzyskać więcej informacji i wskazówek, w tym 15 dodatkowych wskazówek InvestingPro dla Vertex Pharmaceuticals, zainteresowani czytelnicy mogą zapoznać się z dedykowaną stroną pod adresem https://www.investing.com/pro/VRTX. A dla tych, którzy chcą zagłębić się w analizy finansowe, użyj kodu kuponu PRONEWS24, aby uzyskać do 10% zniżki na roczną subskrypcję Pro oraz roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro+.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.