CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Anglia - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) ogłosiła, że Europejska Agencja Leków (EMA) rozpoczęła przegląd wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) dla sebetralstatu.
Ten doustny lek jest kandydatem do leczenia na żądanie dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE), rzadkiej choroby genetycznej charakteryzującej się spontanicznymi atakami obrzęku.
Zatwierdzenie MAA wskazuje na postęp w kierunku wprowadzenia sebetralstatu na rynek europejski, który oczekuje na zatwierdzenie. Sebetralstat może stać się pierwszym doustnym lekiem na żądanie na HAE w Europie. Ben Palleiko, dyrektor generalny KalVista, wyraził optymizm co do potencjału leku w zakresie zaspokojenia niezaspokojonych potrzeb społeczności HAE.
Wniosek jest poparty danymi z badania fazy 3 KONFIDENT, które wykazało, że sebetralstat znacznie skrócił czas do złagodzenia objawów w porównaniu z placebo.
Badanie obejmowało pacjentów dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych. Wyniki badania zostały opublikowane w The New England Journal of Medicine i zaprezentowane na Kongresie Europejskiej Akademii Alergii i Immunologii Klinicznej 2024.
KalVista złożyła również wniosek o rejestrację nowego leku (NDA) dla sebetralstatu do Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków w czerwcu 2024 roku. Ponadto firma planuje przedstawić dodatkowe dane z badania KONFIDENT w UE na zbliżającym się 7. Sympozjum Bradykininy w Berlinie w Niemczech, w dniach 4-6 września 2024 roku.
Oprócz badania KONFIDENT, KalVista rozpoczęła badanie KONFIDENT-KID w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności leku u dzieci w wieku 2-11 lat. W przypadku zatwierdzenia, sebetralstat byłby pierwszą doustną terapią dla tej grupy wiekowej, oferując nową opcję leczenia dla pediatrycznych pacjentów z HAE.
Sebetralstat uzyskał oznaczenia Fast Track i Orphan Drug Designation od amerykańskiej FDA oraz Orphan Drug Designation od EMA. Wszystkie obecnie zatwierdzone metody leczenia HAE na żądanie wymagają podawania dożylnego lub podskórnego, co podkreśla potencjalny wpływ doustnej opcji leczenia.
Niniejsza wiadomość jest oparta na oświadczeniu prasowym KalVista Pharmaceuticals, Inc. i odzwierciedla obecne oczekiwania firmy dotyczące zatwierdzenia i potencjalnych korzyści sebetralstatu.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.