SAN DIEGO - Avidity Biosciences Inc. (NASDAQ:RNA), firma biofarmaceutyczna, poinformowała o pozytywnych wstępnych wynikach badania klinicznego fazy 1/2 dla delpacibartu zotadirsenu (AOC 1044), potencjalnego leku na dystrofię mięśniową Duchenne'a (DMD).
Badanie o nazwie EXPLORE44™ wykazało znaczny wzrost produkcji dystrofiny i pominięcie eksonu 44, wraz ze znacznym obniżeniem poziomu kinazy kreatynowej, markera uszkodzenia mięśni, u pacjentów z mutacjami DMD podatnymi na pominięcie eksonu 44.
Delpacibart zotadirsen, znany również jako del-zota, jest przeznaczony do dostarczania oligomerów morfolino fosforodiamidowych (PMO) do mięśni szkieletowych i tkanki serca w celu promowania produkcji dystrofiny poprzez pomijanie eksonu 44 genu dystrofiny. Badanie wykazało 37% wzrost pomijania eksonu 44 i do 66% pomijania przy dawce 5 mg/kg po czterech miesiącach.
Dodatkowo, lek przywrócił całkowity poziom dystrofiny do 54% normy i obniżył poziom kinazy kreatynowej do poziomu zbliżonego do normalnego, z ponad 80% redukcją w porównaniu do wartości wyjściowej po trzech dawkach 5 mg/kg.
Dane wskazują również na korzystne bezpieczeństwo i tolerancję leku, przy czym większość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem była łagodna lub umiarkowana. W badaniu wzięło udział 25 uczestników na dwóch poziomach dawek, przy czym 10 uczestników w kohorcie 5 mg/kg oceniano pod kątem dostarczania mięśni, pomijania egzonów, produkcji dystrofiny i poziomów kinazy kreatynowej.
Del-zota otrzymała oznaczenie sierocego produktu leczniczego od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) i Europejskiej Agencji Leków (EMA), a także oznaczenia Rare Pediatric i Fast Track od FDA. Prezes i dyrektor generalny Avidity, Sarah Boyce, wyraziła optymizm co do przyspieszenia ścieżki regulacyjnej dla del-zota w oparciu o te ustalenia.
DMD jest chorobą genetyczną charakteryzującą się postępującą degeneracją mięśni z powodu braku dystrofiny, białka chroniącego komórki mięśniowe. Choroba ta dotyka głównie chłopców, a częstość jej występowania wynosi jeden na 3500 do 5000 urodzeń mężczyzn na całym świecie.
Firma organizuje dziś również wirtualne wydarzenie dla inwestorów i analityków w celu omówienia danych z badań. Ustalenia te opierają się na oświadczeniu prasowym Avidity Biosciences.
W innych niedawnych wiadomościach Avidity Biosciences znalazła się w centrum uwagi ze względu na obiecujące postępy w programach klinicznych i strukturze korporacyjnej.
Firma biofarmaceutyczna ogłosiła pozytywne wyniki wczesnego etapu badania leczenia FSHD, co doprowadziło do zaktualizowania ceny docelowej przez BofA Securities. Firma podniosła swoje oczekiwania z 40,00 USD do 45,00 USD, utrzymując jednocześnie rekomendację Kupuj dla akcji Avidity.
Avidity ogłosiła również plany publicznej oferty akcji zwykłych o wartości 300 mln USD, mającej na celu sfinansowanie dalszego rozwoju programów klinicznych i badań.
Ponadto Wells Fargo potwierdził swoją rekomendację "przeważaj" dla Avidity Biosciences, utrzymując stałą cenę docelową na poziomie 50,00 USD. Cantor Fitzgerald również zainicjował pokrycie Avidity Biosciences z ratingiem Overweight, wskazując na potencjał do lepszych wyników.
Żywności i Leków dla swojego głównego badanego leku, delpacibartu etedesiranu, przeznaczonego do leczenia dystrofii miotonicznej typu 1.
Ponadto Avidity Biosciences rozszerzyła swój zarząd o Simonę Skerjanec, weterankę branży farmaceutycznej. Są to ostatnie wydarzenia na drodze spółki.
InvestingPro Insights
Avidity Biosciences Inc. (NASDAQ: RNA) przyciąga uwagę branży biofarmaceutycznej dzięki obiecującym wynikom badań klinicznych delpacibartu zotadirsen, którego celem jest leczenie dystrofii mięśniowej Duchenne'a. W miarę postępów spółki, inwestorzy i analitycy bacznie obserwują jej kondycję finansową i wyniki rynkowe. Według danych InvestingPro, kapitalizacja rynkowa Avidity Biosciences wynosi 4,45 mld USD, co wskazuje na znaczne zaufanie inwestorów do jej potencjału. Pomimo innowacyjnych postępów firmy w opracowywaniu leków, należy zauważyć, że ma ona ujemną marżę zysku brutto w wysokości -1832,24% za ostatnie dwanaście miesięcy od pierwszego kwartału 2024 r., co podkreśla wyzwania związane z rentownością, które są również powtarzane przez analityków, którzy nie przewidują, aby firma była rentowna w tym roku.
Z drugiej strony, Avidity Biosciences wykazało silny zwrot w ciągu ostatnich trzech miesięcy, z całkowitym zwrotem z ceny na poziomie 54,5% i jeszcze bardziej imponującym sześciomiesięcznym wzrostem ceny o 213,63%. Takie wyniki rynkowe są świadectwem optymizmu związanego z postępem klinicznym. Dodatkowo, InvestingPro Tip podkreśla, że spółka posiada w swoim bilansie więcej gotówki niż długu, co jest solidnym wskaźnikiem stabilności finansowej i może zapewnić niezbędne zasoby do wspierania bieżących działań badawczo-rozwojowych.
Dla tych, którzy są zainteresowani głębszą analizą, InvestingPro oferuje wiele dodatkowych wskazówek - obecnie 11 dla Avidity Biosciences - które zapewniają dalszy wgląd w wskaźniki finansowe spółki i jej potencjał rynkowy. Można je znaleźć, zapoznając się ze szczegółowymi raportami dostępnymi na dedykowanej stronie InvestingPro dla Avidity Biosciences pod adresem https://www.investing.com/pro/RNA.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.