GAITHERSBURG, Md. - Cartesian Therapeutics, Inc. (NASDAQ: RNAC), firma biotechnologiczna koncentrująca się na terapii komórkowej mRNA w chorobach autoimmunologicznych, ogłosiła pozytywne wyniki badania fazy 2b leku Descartes-08, stosowanego w leczeniu miastenii (MG). Firma ujawniła, że 71% pacjentów leczonych Descartes-08 wykazało klinicznie istotną poprawę w 3. miesiącu, w porównaniu do 25% w przypadku placebo.
W badaniu, które nie wymagało wstępnej chemioterapii, wzięło udział 36 pacjentów z MG, przewlekłym zaburzeniem autoimmunologicznym powodującym osłabienie mięśni. Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności było zmniejszenie wyniku MG Composite (MGC) o pięć lub więcej punktów, co zostało osiągnięte z istotnością statystyczną.
Drugorzędowe punkty końcowe obejmowały bezpieczeństwo i tolerancję, przy czym Descartes-08 wykazał korzystny profil, wspierający podawanie ambulatoryjne. Nie odnotowano przypadków zespołu uwalniania cytokin ani zespołu neurotoksyczności związanej z komórkami efektorowymi układu odpornościowego.
W badaniu odnotowano również trwałe odpowiedzi, z poprawą w skali nasilenia MG utrzymaną lub zwiększoną do sześciu miesięcy. Cartesian planuje zorganizować spotkanie z FDA na zakończenie fazy 2 do końca 2024 roku.
Wraz z wynikami badania fazy 2b MG, Cartesian ogłosił podanie dawki pierwszemu pacjentowi w badaniu fazy 2 leku Descartes-08 w leczeniu tocznia rumieniowatego układowego (SLE) oraz powołanie dr Kemala Malika do zarządu spółki.
Informacje oparte są na oświadczeniu prasowym Cartesian Therapeutics.
W innych niedawnych wiadomościach, spółka Cartesian Therapeutics pozyskała znaczącą prywatną inwestycję w kapitał publiczny (PIPE) o wartości 130 mln USD, przyciągając inwestorów takich jak HBM Healthcare Investments, Invus i Schooner Capital. Transakcja obejmuje emisję ponad 3,5 miliona akcji zwykłych i prawie 3 milionów akcji uprzywilejowanych bez prawa głosu serii B, wycenionych na 20,00 USD za akcję.
Pozyskane środki mają zostać przeznaczone na rozwój programów rozwojowych spółki, w tym terapii mRNA CAR-T, Descartes-08, znajdującej się obecnie w fazie 2b badań klinicznych nad uogólnioną miastenią oraz w fazie 2 badań nad toczniem rumieniowatym układowym.
Równolegle, Cartesian Therapeutics rozpoczęła badanie kliniczne fazy 2 dla terapii Descartes-08 ukierunkowanej na toczeń rumieniowaty układowy. Terapia ta ma na celu zwalczanie antygenu dojrzewania komórek B, a badanie ma na celu włączenie do 30 pacjentów.
Dodając do postępów firmy, Mizuho Securities wznowiło pokrycie akcji Cartesian Therapeutics z rekomendacją Kupuj i ceną docelową 40,00 USD. Mizuho jest optymistycznie nastawione do technologii CAR-T opartej na mRNA Cartesian, w szczególności jej potencjału w leczeniu chorób autoimmunologicznych.
Żywności i Leków (FDA) przyznała oznaczenie Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) głównemu kandydatowi na produkt Cartesian, Descartes-08, do leczenia miastenii. Oznaczenie to ułatwi bliższe interakcje z FDA w celu przyspieszenia rozwoju Descartes-08.
InvestingPro Insights
Cartesian Therapeutics, Inc. (NASDAQ: RNAC) niedawno podzielił się obiecującymi wynikami badania fazy 2b, co jest znaczącym kamieniem milowym dla firmy. Inwestorzy rozważający RNAC powinni być jednak świadomi kilku wskaźników finansowych i oczekiwań analityków, które mogą mieć wpływ na ich decyzję inwestycyjną.
Kapitalizacja rynkowa spółki wynosi 431,91 mln USD, co odzwierciedla jej postrzeganą wartość rynkową. Pomimo ostatnich sukcesów klinicznych, Cartesian Therapeutics zmaga się obecnie z poważnymi wyzwaniami finansowymi. Marża zysku brutto spółki za ostatnie dwanaście miesięcy od pierwszego kwartału 2024 r. wynosi -118,3%, co wskazuje, że koszty sprzedanych towarów znacznie przewyższają przychody ze sprzedaży. Jest to dodatkowo podkreślone przez marżę zysku operacyjnego spółki za ten sam okres, która wynosi -266,67%, co odzwierciedla wysokie koszty operacyjne w stosunku do przychodów.
Inwestorzy powinni również zauważyć, że akcje Cartesian odnotowały znaczny spadek w ciągu ostatniego miesiąca, ze zwrotem -30.1%, co kontrastuje z silnym zwrotem na poziomie 52.61% w ciągu ostatnich trzech miesięcy. Analitycy nie spodziewają się, że spółka będzie rentowna w tym roku, co jest zgodne z ujemnym podstawowym i rozwodnionym EPS (zysk na akcję) wynoszącym odpowiednio -55,74 USD i -55,78 USD.
Z drugiej strony, Cartesian Therapeutics ma w swoim bilansie więcej gotówki niż długu, co jest uspokajającym sygnałem stabilności finansowej. Ponadto płynne aktywa spółki przewyższają jej krótkoterminowe zobowiązania, co wskazuje na dobrą pozycję płynnościową umożliwiającą wywiązanie się z natychmiastowych zobowiązań finansowych.
Wskazówki InvestingPro dla RNAC sugerują, że chociaż firma ma solidną pozycję gotówkową, cierpi z powodu słabych marż zysku brutto, a analitycy przewidują spadek sprzedaży w bieżącym roku. Co więcej, firma nie wypłaca dywidendy akcjonariuszom, co może być brane pod uwagę przez inwestorów skoncentrowanych na dochodach.
Dla tych, którzy chcą zagłębić się w kondycję finansową Cartesian Therapeutics i perspektywy na przyszłość, InvestingPro oferuje kompleksowy zestaw dodatkowych wskazówek. Obecnie na stronie https://www.investing.com/pro/RNAC dostępnych jest 9 dodatkowych porad InvestingPro, które mogą dostarczyć cennych informacji umożliwiających podjęcie bardziej świadomej decyzji inwestycyjnej. Użyj kodu kuponu PRONEWS24, aby uzyskać do 10% zniżki na roczną subskrypcję Pro i roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro+, aby uzyskać dostęp do tych ekskluzywnych informacji.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.