SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), firma biotechnologiczna skupiająca się na terapiach opartych na komórkach i egzosomach w leczeniu rzadkich chorób, ogłosiła plany złożenia wniosku o licencję na produkt biologiczny (BLA) do Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) dla swojego wiodącego kandydata na lek, deramiocelu, w leczeniu kardiomiopatii u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Firma spodziewa się rozpocząć proces składania wniosku w październiku 2024 roku i zakończyć go do końca roku.
Decyzja o złożeniu wniosku BLA następuje po niedawnych rozmowach z FDA i jest poparta danymi kardiologicznymi z badań klinicznych fazy 2 HOPE-2 i HOPE-2 Open Label Extension, a także danymi z historii naturalnej choroby z Vanderbilt University Medical Center i Cincinnati Children's Hospital Medical Center. Deramiocel otrzymał od FDA status leku sierocego i oznaczenie zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej, co może przyspieszyć proces jego oceny regulacyjnej.
Linda Marbán, Ph.D., dyrektor generalna Capricor, podkreśliła solidne dane kardiologiczne przedstawione FDA oraz brak zatwierdzonych terapii dla kardiomiopatii w DMD, która jest główną przyczyną śmierci pacjentów z dystrofią Duchenne'a. Wyraziła wdzięczność pacjentom, ich rodzinom i FDA za wysiłki na rzecz rozwoju leczenia tej rzadkiej choroby.
Deramiocel, znany również jako CAP-1002, składa się z allogenicznych komórek pochodzących z kardiosfer, które wykazały obiecujące działanie immunomodulacyjne, przeciwzwłóknieniowe i regeneracyjne w dystrofinopatiach i niewydolności serca w badaniach przedklinicznych i klinicznych. Ponad 200 osób otrzymało CDC w różnych badaniach, a ponad 100 recenzowanych publikacji naukowych potwierdza ich zastosowanie.
DMD to zaburzenie genetyczne prowadzące do postępującego osłabienia mięśni i przewlekłego stanu zapalnego, prowadzące do śmiertelności w średnim wieku około 30 lat. Szacuje się, że dotyka ono jednego na 3500 urodzonych chłopców w USA, a populacja pacjentów wynosi około 15 000-20 000.
Capricor ustanowił wewnętrzne możliwości produkcji GMP, aby wesprzeć planowane złożenie wniosku BLA i potencjalną komercjalizację deramiocelu. Ponadto firma planuje badanie po zatwierdzeniu w celu rozszerzenia wskazań o leczenie miopatii mięśni szkieletowych w DMD, łącząc kohorty A i B badania klinicznego fazy 3 HOPE-3 bez odślepiania kohorty A, jak wcześniej oczekiwano.
Aktualizacje firmy zostały omówione podczas webcastu, który odbył się dziś o 8:30 czasu wschodniego. Ten artykuł opiera się na komunikacie prasowym Capricor Therapeutics.
W innych niedawnych wiadomościach, Capricor Therapeutics poczynił znaczące postępy w sektorze biofarmaceutycznym. Firma niedawno zgłosiła stratę netto w wysokości około 11 milionów dolarów za drugi kwartał 2024 roku, przy jednoczesnym wygenerowaniu przychodów w wysokości około 4 milionów dolarów. Pomimo tego, Capricor utrzymuje silną pozycję gotówkową w wysokości 29,5 miliona dolarów. Głównym celem firmy jest rozwój deramiocelu, potencjalnego leku na dystrofię mięśniową Duchenne'a. Capricor zabezpieczył znaczącą umowę finansową z Nippon Shinyaku o wartości do 35 milionów dolarów, która obejmuje 15 milionów dolarów inwestycji kapitałowej i płatność z góry w wysokości 20 milionów dolarów. Oczekuje się, że to finansowanie wesprze rozwój i globalną dystrybucję deramiocelu.
Firma przygotowuje się również do potencjalnego wprowadzenia deramiocelu na rynek i prowadzi zaawansowane rozmowy partnerskie dotyczące dystrybucji w Europie. Ponadto, Capricor Therapeutics utrzymał ocenę Kupuj od H.C. Wainwright, a Oppenheimer podniósł cenę docelową do 15 dolarów. Pozytywne stanowisko firmy pojawia się przed oczekiwaną aktualizacją regulacyjną dotyczącą deramiocelu. Oczekuje się, że rozszerzone partnerstwo z Nippon Shinyaku zostanie sfinalizowane w czwartym kwartale 2024 roku i jest postrzegane jako krok w kierunku potencjalnego przyszłego zasięgu globalnego.
Te ostatnie wydarzenia podkreślają ciągły postęp Capricor w sektorze biofarmaceutycznym i potencjalny wpływ jego kandydata na lek, deramiocelu. Optymizm jest dodatkowo wzmocniony przez rozszerzone partnerstwo Capricor z Nippon Shinyaku, obejmujące teraz USA, UE i Japonię.
Spostrzeżenia InvestingPro
Podczas gdy Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) przygotowuje się do złożenia wniosku o licencję na produkt biologiczny dla deramiocelu, inwestorzy uważnie obserwują kondycję finansową firmy i wyniki jej akcji. Według danych InvestingPro, Capricor może pochwalić się kapitalizacją rynkową wynoszącą około 210,96 miliona dolarów. Pomimo znaczącego wzrostu przychodów firmy o 187,15% w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy do drugiego kwartału 2024 roku, boryka się ona z wyzwaniami w postaci ujemnej marży zysku brutto wynoszącej -37,73% i marży dochodu operacyjnego wynoszącej -110,5% w tym samym okresie. Wskazuje to na znaczne koszty w stosunku do przychodów, co może wpłynąć na długoterminową stabilność finansową firmy.
Wskazówki InvestingPro sugerują, że chociaż Capricor posiada więcej gotówki niż długu, co jest pozytywnym sygnałem płynności, firma szybko zużywa gotówkę. To szybkie spalanie gotówki może być powodem do niepokoju dla inwestorów, gdy firma przygotowuje się do potencjalnej komercjalizacji swojego wiodącego produktu. Ponadto, akcje Capricor doświadczyły znacznej zmienności, z mnożnikiem ceny do wartości księgowej wynoszącym 18,34, co wskazuje, że akcje mogą być notowane z premią w porównaniu do ich wartości księgowej. Potwierdza to fakt, że analitycy nie przewidują, że firma będzie rentowna w tym roku, a oczekuje się spadku dochodu netto.
Dla osób zainteresowanych wynikami akcji firmy, Capricor odnotował silny zwrot w ciągu ostatniego tygodnia, miesiąca i trzech miesięcy, z całkowitymi zwrotami cen wynoszącymi odpowiednio 17,52%, 30,92% i 24,63%. Jednak wyniki akcji w ciągu ostatnich sześciu miesięcy pokazują spadek o 6,43%, odzwierciedlając zmienność akcji. Te spostrzeżenia są szczególnie istotne dla inwestorów rozważających akcje Capricor, gdy firma przechodzi przez krytyczną fazę ubiegania się o zatwierdzenie FDA dla deramiocelu.
Aby głębiej zanurzyć się w analizę finansów i akcji Capricor Therapeutics, inwestorzy mogą uzyskać dostęp do dodatkowych wskazówek InvestingPro na stronie https://pl.investing.com/pro/CAPR, która obecnie zawiera łącznie 15 wskazówek pomagających w podejmowaniu decyzji inwestycyjnych.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.