PASADENA, Kalifornia - Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) złożyła wniosek o zgodę regulacyjną na rozpoczęcie badania klinicznego fazy 1/2a dla ARO-INHBE, terapii opartej na interferencji RNA (RNAi) mającej na celu leczenie otyłości, poinformowała dziś firma. Badany lek ma na celu zmniejszenie masy ciała i tkanki tłuszczowej przy jednoczesnym zachowaniu masy mięśniowej, co może stanowić potencjalną przewagę nad istniejącymi terapiami otyłości.
ARO-INHBE celuje w gen INHBE i jego produkt, Aktywina E, który odgrywa rolę w homeostazie energetycznej i magazynowaniu tłuszczu w tkance tłuszczowej. Badania przedkliniczne sugerują, że hamowanie tej ścieżki może prowadzić do zmniejszenia masy ciała i tkanki tłuszczowej. Dr James Hamilton, Dyrektor ds. Odkryć i Medycyny Translacyjnej w Arrowhead, wyraził optymizm co do potencjału terapii na podstawie obiecujących danych przedklinicznych i nadchodzących badań klinicznych.
Wniosek o przeprowadzenie badania został złożony do oceny w Nowej Zelandii. Jeśli zostanie zatwierdzony, badanie AROINHBE-1001 obejmie do 78 dorosłych ochotników z otyłością w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki ARO-INHBE. Badanie będzie przeprowadzone w dwóch częściach: pierwsza oceni monoterapię ARO-INHBE, a druga połączy ARO-INHBE z tirzepatidem, zatwierdzonym lekiem na cukrzycę typu 2 i kontrolę masy ciała.
Arrowhead planuje również złożyć wniosek o zgodę regulacyjną na rozpoczęcie badania klinicznego drugiego kandydata na lek przeciw otyłości, ARO-ALK7, do końca 2024 roku. Zarówno ARO-INHBE, jak i ARO-ALK7 są częścią portfolio terapeutyków opartych na RNAi firmy Arrowhead, których celem jest wyciszanie genów powodujących trudne do leczenia choroby.
Arrowhead Pharmaceuticals jest znana z opracowywania terapeutyków opartych na RNAi, które wyzwalają wyciszanie genów w celu zmniejszenia produkcji określonych białek. Podejście firmy wykorzystuje naturalny mechanizm interferencji RNA obecny w żywych komórkach.
Ta informacja opiera się na oświadczeniu prasowym, a zawarte w nim stwierdzenia dotyczące przyszłości podlegają różnym czynnikom i niepewnościom, w tym decyzjom regulacyjnym i wpływowi trwającej pandemii COVID-19. Rzeczywiste wyniki Arrowhead mogą różnić się od przewidywanych rezultatów przedstawionych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości.
W innych niedawnych wiadomościach, Arrowhead Pharmaceuticals poczyniła znaczące postępy w swoich badaniach klinicznych. Lek firmy, plozasiran, otrzymał od FDA status terapii przełomowej w leczeniu rodzinnego zespołu chylomikronemii (FCS), rzadkiego zaburzenia genetycznego. Badania kliniczne wykazały, że plozasiran zmniejsza poziom trójglicerydów o 80% w stosunku do wartości wyjściowej i obniża ryzyko ostrego zapalenia trzustki o 83% u pacjentów z FCS.
Arrowhead planuje złożyć wniosek o rejestrację nowego leku do FDA do końca 2024 roku i rozwija również dwa kandydaty na leki oparte na interferencji RNA, ARO-INHBE i ARO-ALK7, w końcowych etapach rozwoju przedklinicznego w leczeniu otyłości i chorób metabolicznych.
Firma odnotowała stratę netto w wysokości 170,8 mln USD w trzecim kwartale roku fiskalnego 2024, przy środkach pieniężnych i inwestycjach wynoszących łącznie 436,7 mln USD. Aby wesprzeć rozwój swojego portfolio, Arrowhead zabezpieczyła pożyczkę w wysokości 400 mln USD od Sixth Street.
Jeśli chodzi o oceny analityków, Arrowhead otrzymała powtórzoną rekomendację Kupuj od analityków TD Cowen i H.C. Wainwright. Citi i Piper Sandler również utrzymały swoje odpowiednie oceny Neutralnie i Przeważaj dla Arrowhead. Te ostatnie wydarzenia odzwierciedlają najnowsze kroki w ciągłych wysiłkach Arrowhead mających na celu poprawę wyników leczenia pacjentów.
Spostrzeżenia InvestingPro
Podczas gdy Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ: ARWR) kontynuuje prace nad innowacyjnymi terapiami opartymi na RNAi, kondycja finansowa firmy i wyniki rynkowe stanowią tło dla jej naukowych przedsięwzięć. Kapitalizacja rynkowa Arrowhead wynosi obecnie 2,59 mld USD, co odzwierciedla jej pozycję w sektorze biotechnologicznym. Jednakże wskaźniki finansowe firmy wskazują na wyzwania, w tym ujemny wskaźnik P/E wynoszący -4,49, co sugeruje, że inwestorzy oczekują przyszłego wzrostu pomimo obecnej nierentowności.
Wskazówki InvestingPro ujawniają, że Arrowhead szybko wyczerpuje swoje rezerwy gotówkowe, a analitycy wyrazili obawy, obniżając prognozy zysków na nadchodzący okres. Ponadto, panuje zgodność co do tego, że sprzedaż może spaść w tym roku, a rentowność nie jest oczekiwana w tym samym okresie. Mimo tych finansowych przeciwności, płynne aktywa Arrowhead przewyższają jej krótkoterminowe zobowiązania, zapewniając pewną stabilność finansową w trakcie postępów w badaniach klinicznych.
Z perspektywy wyników akcji, ARWR odnotował znaczący spadek w ciągu ostatniego miesiąca, z -16,06% zwrotem, i obecnie notowany jest blisko 52-tygodniowego minimum. Może to stanowić potencjalny punkt wejścia dla inwestorów, którzy wierzą w długoterminowe perspektywy terapii RNAi firmy i są gotowi przetrwać obecną zmienność. Wartość godziwa Arrowhead, według analizy InvestingPro, wynosi 15,28 USD, podczas gdy analitycy ustalili wyższy cel na poziomie 50,5 USD, co wskazuje na rozbieżność w perspektywach wyceny.
Dla osób zainteresowanych głębszą analizą finansów i przyszłych perspektyw Arrowhead, InvestingPro oferuje dodatkowe wskazówki i metryki, z łącznie 13 wskazówkami InvestingPro dostępnymi na https://pl.investing.com/pro/ARWR. Te spostrzeżenia mogą pomóc inwestorom podejmować bardziej świadome decyzje dotyczące ich zainteresowania firmą, która jest na czele rozwoju terapii RNAi, ale zmaga się z wyzwaniami finansowymi.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.