WALTHAM, Mass. - Apellis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:APLS) i Swedish Orphan Biovitrum AB (STO:SOBI), znana również jako Sobi, ogłosiły dziś istotne wyniki badania fazy 3 VALIANT. Badanie koncentrowało się na pegcetakoplanie, badanej terapii dla pacjentów z glomerulopatią C3 (C3G) i pierwotnym kompleksem immunologicznym błoniasto-rozplemowego kłębuszkowego zapalenia nerek (IC-MPGN), obu rzadkich chorób nerek, które nie mają zatwierdzonych przez FDA metod leczenia.
Badanie spełniło swój pierwszorzędowy punkt końcowy, wykazując 68% zmniejszenie białkomoczu, markera uszkodzenia nerek, w porównaniu z placebo po 26 tygodniach. Wynik ten, z wartością p poniżej 0,0001, był spójny we wszystkich podgrupach pacjentów, w tym tych zróżnicowanych pod względem rodzaju choroby, wieku i statusu przeszczepu nerki.
Pegcetacoplan osiągnął również istotność statystyczną w kluczowych drugorzędowych punktach końcowych, w tym w złożonym zmniejszeniu białkomoczu i stabilizacji czynności nerek oraz 50% lub większym zmniejszeniu białkomoczu w stosunku do wartości wyjściowej. W badaniu odnotowano również nominalne znaczenie w histologicznych punktach końcowych, takich jak zmniejszenie barwienia C3c w nerkach, co wskazuje na aktywność choroby.
Profil bezpieczeństwa pegcetacoplanu był korzystny i zgodny z wcześniejszymi danymi, z podobną częstością występowania zdarzeń niepożądanych w grupach otrzymujących lek i placebo. Nie zgłoszono żadnych poważnych infekcji związanych z kapsułkowanymi bakteriami.
Pozytywne wyniki badania VALIANT skłoniły firmę Apellis do zaplanowania złożenia uzupełniającego wniosku o nowy lek do Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków na początku 2025 r., a firma Sobi przygotowuje się do jednoczesnego złożenia wniosku o dopuszczenie do obrotu do Europejskiej Agencji Leków.
Dr Carla Nester, główny badacz badania, wyraziła optymizm co do potencjału leczenia w zakresie poprawy wyników pacjentów. Ponieważ wielu pacjentów jest obecnie zmuszonych do przeszczepu nerki lub dożywotniej dializy, potrzeba leczenia ukierunkowanego na pierwotne przyczyny chorób jest pilna.
Współpraca Apellis i Sobi w zakresie pegcetacoplanu obejmuje globalny wspólny rozwój, przy czym Sobi posiada wyłączne prawa do komercjalizacji poza Stanami Zjednoczonymi. Pegcetacoplan jest już zatwierdzony do leczenia napadowej nocnej hemoglobinurii i jest badany pod kątem innych rzadkich chorób.
W innych niedawnych wiadomościach firma Apellis Pharmaceuticals ujawniła swoje wyniki finansowe za drugi kwartał 2024 r., wykazując silny wzrost i zaufanie rynku. Leki firmy SYFOVRE i EMPAVELI osiągnęły wyjątkowo dobre wyniki, przy czym SYFOVRE osiągnął ponad 0,5 mld USD sprzedaży od momentu wprowadzenia na rynek i 155 mln USD przychodów netto z produktu w samym drugim kwartale 2024 roku. EMPAVELI również wygenerował znaczne przychody ze sprzedaży w wysokości 24,5 mln USD.
Apellis Pharmaceuticals zapewniła szerokie pokrycie dla SYFOVRE u dwóch dużych krajowych podmiotów zarządzających świadczeniami aptecznymi i utrzymuje silny udział w rynku, przy czym SYFOVRE posiada około 50% nowych uruchomień na rynku atrofii geograficznej (GA). Pomimo rosnącej konkurencji, Apellis z optymizmem patrzy w przyszłość, koncentrując się na rynku europejskim i ekspansji na nowe wskazania.
Ostatnie wydarzenia obejmują postępy w wielu programach na wcześniejszych etapach w nauce uzupełniającej i oczekiwanie, że w przyszłości osiągnie dodatnie przepływy pieniężne. Oczekuje się jednak, że sprzedaż EMPAVELI pozostanie na niezmienionym poziomie przez następne 6 do 12 miesięcy ze względu na konkurencję. Firma oczekuje również na ostateczną decyzję w sprawie zatwierdzenia SYFOVRE na rynku europejskim, spodziewaną w 4. kwartale 2024 r.
InvestingPro Insights
W miarę jak Apellis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: APLS) przygotowuje się do złożenia ważnego wniosku regulacyjnego po obiecujących wynikach badań klinicznych, inwestorzy i interesariusze uważnie monitorują kondycję finansową spółki i wyniki jej akcji. Według danych InvestingPro, kapitalizacja rynkowa Apellis wynosi 4,09 mld USD, co sygnalizuje znaczącą wycenę w branży biofarmaceutycznej. Pomimo niewypłacania dywidend, co jest powszechne w przypadku spółek nastawionych na wzrost i reinwestycje, Apellis wykazał imponujący wzrost przychodów o 240,74% w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy od drugiego kwartału 2024 r., co wskazuje na silną dynamikę sprzedaży swoich produktów.
InvestingPro Tips podkreśla przewidywania analityków dotyczące wzrostu sprzedaży w bieżącym roku, który może być dodatkowo napędzany przez potencjalne zatwierdzenie i komercjalizację pegcetacoplanu w przypadku rzadkich chorób nerek. Należy jednak zauważyć, że trzech analityków zrewidowało w dół swoje oczekiwania dotyczące zysków w nadchodzącym okresie, a spółka nie powinna być rentowna w tym roku. Ponadto, przy wysokim wskaźniku ceny do wartości księgowej wynoszącym 15,47, akcje można uznać za drogie w stosunku do aktywów netto. Apellis działa z umiarkowanym poziomem zadłużenia i posiada płynne aktywa, które przewyższają jej krótkoterminowe zobowiązania, co sugeruje stabilną pozycję finansową do zarządzania operacjami i inwestycjami.
Warto również zauważyć, że akcje spółki doświadczyły znacznego spadku w ciągu ostatnich sześciu miesięcy, z 50,69% spadkiem całkowitego zwrotu z ceny. Może to stanowić okazję dla inwestorów, którzy wierzą w długoterminowy potencjał rurociągu firmy, do zakupu po niższej cenie. Aby uzyskać więcej informacji, InvestingPro oferuje dodatkowe wskazówki dotyczące Apellis, które można znaleźć na dedykowanej stronie: https://www.investing.com/pro/APLS.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.