CLEVELAND - Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO) ogłosiła znaczący postęp w kierunku ponownego złożenia wniosku o licencję biologiczną (BLA) dla prademagene zamikeracel (pz-cel), badanej terapii genowej recesywnej dystroficznej epidermolizy pęcherzowej (RDEB). Po spotkaniu typu A w dniu 8 sierpnia 2024 r. z amerykańskim Urzędem ds.
Firma zakończyła generowanie danych dla większości elementów CMC wymaganych przez FDA i waliduje dwa zaległe elementy związane z testami sterylności i tożsamości. Abeona spodziewa się ponownego złożenia BLA w drugiej połowie 2024 r. i, jeśli zostanie zaakceptowana, przewiduje datę podjęcia działań zgodnie z ustawą o opłatach dla użytkowników leków na receptę (PDUFA) sześć miesięcy po złożeniu wniosku.
Dyrektor generalny Abeony, Vish Seshadri, stwierdził, że CRL nie budzi obaw co do skuteczności klinicznej lub danych dotyczących bezpieczeństwa pz-celu i nie wymaga nowych badań klinicznych. Firma przedstawiła również nowe długoterminowe dane dotyczące bezpieczeństwa i dane dotyczące gojenia się ran po leczeniu pz-cel na ostatnich spotkaniach medycznych.
W ramach przygotowań do potencjalnego wprowadzenia pz-cel na rynek amerykański, Abeona współpracuje z ośrodkami leczenia oraz środowiskami medycznymi i płatniczymi, jednocześnie budując możliwości łańcucha dostaw. Ponadto spółka zamknęła ofertę papierów wartościowych o wartości 75 mln USD w maju 2024 r. i odnotowała zysk netto w wysokości 7,4 mln USD w 2. kwartale 2024 r., co stanowi znaczącą zmianę w porównaniu ze stratą netto odnotowaną w tym samym okresie 2023 r.
Na dzień 30 czerwca 2024 r. sytuacja finansowa Abeony obejmowała 123,0 mln USD w gotówce, ekwiwalentach środków pieniężnych, inwestycjach krótkoterminowych i środkach pieniężnych o ograniczonej możliwości dysponowania, z szacunkowym pasem startowym umożliwiającym finansowanie działalności do 2026 r., bez uwzględnienia potencjalnych przychodów z pz-cel lub wpływów z Priority Review Voucher, jeśli zostanie przyznany.
W ofercie firmy znajdują się również terapie genowe oparte na AAV w chorobach okulistycznych oraz niewyłączna umowa z Beacon Therapeutics na ocenę opatentowanego przez Abeona kapsydu AAV204 we wskazaniach okulistycznych.
Abeona Therapeutics poczyniła znaczące postępy w swojej działalności. Firma biofarmaceutyczna ogłosiła niedawno partnerstwo z Beacon Therapeutics w celu zbadania potencjału nowej technologii terapii genowej w leczeniu chorób oczu.
H.C. Wainwright potwierdził swoją rekomendację "kupuj" dla Abeona Therapeutics, podkreślając potencjał platformy wektorów wirusowych AAV (adeno-associated viral vector), znanej jako AIM. Firma sugeruje, że partnerstwo z Beacon może rozszerzyć i przyspieszyć rozwój nowych programów wykorzystujących platformę wektorową AIM.
Firma świadcząca usługi finansowe, Stifel, zainicjowała pokrycie Abeona Therapeutics, przypisując ocenę "kupuj" z ceną docelową 21,00 USD. Optymizm Stifel opiera się przede wszystkim na potencjale terapii Abeony, Prademagene zamikeracel, leczenia rzadkiej genetycznej choroby skóry.
Abeona stanęła jednak w obliczu wyzwań związanych z żądaniem przez FDA dodatkowych danych do wniosku o licencję biologiczną (BLA) dla tej terapii. Mimo to firma przewiduje ponowne złożenie BLA w trzecim kwartale 2024 roku.
W osobnym komunikacie Abeona ustaliła warunki oferty akcji o wartości 75 mln USD, która ma zostać zamknięta w maju 2024 roku. Pozyskane środki zostaną przeznaczone na sfinansowanie przygotowań do ponownego złożenia BLA, komercjalizację kandydata na produkt oraz inne ogólne cele korporacyjne.
InvestingPro Insights
Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO) wykazała godny uwagi zwrot w swoich wynikach finansowych, o czym świadczy zysk netto spółki w wysokości 7,4 mln USD za drugi kwartał 2024 roku. Ta pozytywna zmiana rentowności jest szczególnie istotna, biorąc pod uwagę historyczne wyzwania finansowe firmy. Dane InvestingPro ujawniają znaczny wzrost przychodów o 227,72% w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy, począwszy od pierwszego kwartału 2024 r., co pokazuje zdolność Abeony do znacznego zwiększenia bazy przychodów. Wzrost ten ma jednak miejsce w kontekście ujemnej marży zysku brutto wynoszącej -810,34% w tym samym okresie, co podkreśla koszty związane z ekspansją.
Inwestorzy powinni zauważyć, że kapitalizacja rynkowa Abeony wynosi 181,06 mln USD, co odzwierciedla rynkową wycenę potencjału spółki. Pomimo imponującego wzrostu przychodów, kurs akcji spółki doświadczył znacznej zmienności, ze spadkiem o 19,78% w ciągu ostatniego miesiąca, co jest zgodne z jedną z porad InvestingPro, która wskazuje, że ruchy cen akcji są dość zmienne. Zmienność tę można przypisać reakcji rynku na dane finansowe spółki i jej ciągłym wysiłkom na rzecz wprowadzenia na rynek produktu do terapii genowej.
Ze strategicznego punktu widzenia Abeona posiada w swoim bilansie więcej gotówki niż długu, co jest pozytywnym sygnałem świadczącym o dobrej kondycji finansowej i stabilności. Potwierdza to fakt, że na dzień 30 czerwca 2024 r. spółka zgłosiła posiadanie 123,0 mln USD w gotówce i ekwiwalentach, co może zapewnić pas startowy do finansowania działalności do 2026 roku. Jest to zgodne z inną wskazówką InvestingPro wskazującą, że płynne aktywa spółki przekraczają jej krótkoterminowe zobowiązania. Inwestorzy mogą znaleźć bardziej szczegółową analizę i dodatkowe porady InvestingPro na temat Abeony, z łącznie 10 dostępnymi poradami, odwiedzając stronę https://www.investing.com/pro/ABEO.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.