We wtorek H.C. Wainwright podtrzymał rekomendację Kupuj i cenę docelową 95,00 USD dla Ultragenyx Pharma (NASDAQ:RARE), co oznacza znaczny potencjał wzrostu w stosunku do obecnej ceny 43,87 USD. Według danych InvestingPro, konsensus analityków pozostaje zdecydowanie pozytywny, z cenami docelowymi w przedziale od 48 do 140 USD. Poparcie firmy nastąpiło po niedawnym ogłoszeniu Ultragenyx z 19.12.2024 r. o rozpoczęciu kluczowego badania fazy 3 Aspire dla GTX-102, eksperymentalnego leku na zespół Angelmana.
Badanie Aspire, w którym rozpoczęto podawanie leku pierwszemu pacjentowi, ma na celu rekrutację około 120 dzieci w wieku od 4 do 17 lat z genetycznie zdiagnozowaną pełną delecją matczynego genu UBE3A, charakterystyczną dla zespołu Angelmana.
Podczas gdy firma odnotowała silny wzrost przychodów o 27,4% w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy i utrzymuje zdrowy wskaźnik bieżącej płynności na poziomie 2,81, co wskazuje na silną płynność, uczestnicy są randomizowani w stosunku 1:1 do otrzymywania GTX-102 lub placebo przez 48-tygodniowy okres analizy pierwotnej skuteczności. Grupa leczona otrzyma trzy miesięczne dawki nasycające GTX-102 po 8 mg, a następnie maksymalnie 14 mg kwartalnie w fazie podtrzymującej.
Głównym punktem końcowym badania Aspire jest pomiar poprawy funkcji poznawczych za pomocą surowego wyniku poznawczego Bayley-4. Dodatkowo, kluczowym drugorzędowym punktem końcowym jest Wielodomenowy Indeks Odpowiedzi (MDRI), który ocenia pięć domen: funkcje poznawcze, komunikację receptywną, zachowanie, funkcje motoryki dużej i sen. Po początkowych 48 tygodniach pacjenci, którzy otrzymali placebo, będą kwalifikować się do przejścia na GTX-102.
Równolegle z badaniem Aspire, H.C. Wainwright oczekuje również na pierwszą potencjalną analizę pośrednią z fazy 3 badania Orbit dla setrusumabu, spodziewaną na koniec 2024 lub początek 2025 roku. Analiza ta zostanie przeprowadzona tylko wtedy, gdy zebrane dane osiągną próg istotności statystycznej p
W innych niedawnych wiadomościach, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. poczyniła godne uwagi postępy w swoim portfolio klinicznym. Firma ubiega się o zatwierdzenie przez FDA terapii genowej UX111 na zespół Sanfilippo A, co stanowi znaczący rozwój w leczeniu rzadkiej choroby neurodegeneracyjnej. Krok ten nastąpił po tym, jak FDA uznała heparan siarczan w płynie mózgowo-rdzeniowym za biomarker do przyspieszonego zatwierdzenia.
Pod względem finansowym, Ultragenyx odnotował 42% wzrost przychodów rok do roku w trzecim kwartale 2024 roku, osiągając 139 milionów USD. Jednakże firma zarejestrowała również stratę netto w wysokości 134 milionów USD za ten sam kwartał. Mimo to analitycy utrzymują silny konsensus kupna dla akcji, z cenami docelowymi w przedziale od 48 do 140 USD za akcję.
CEO Ultragenyx, Emil Kakkis, podkreślił znaczenie terminowej realizacji programów dotyczących chorób rzadkich i jest optymistycznie nastawiony do przyszłości firmy. Spółka przewiduje osiągnięcie rentowności według GAAP do końca 2026 roku i przygotowuje się do złożenia wniosków o licencję biologiczną dla terapii ukierunkowanych na choroby rzadkie, z potencjałem wprowadzenia trzech nowych terapii w nadchodzących latach.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.