50% taniej! Pokonaj rynek w 2025 dzięki InvestingProSKORZYSTAJ Z PROMOCJI

Akcje Ultragenyx utrzymują rekomendację Kupuj wraz z rozpoczęciem kluczowego badania fazy 3 Aspire w leczeniu zespołu Angelmana

EdytorAhmed Abdulazez Abdulkadir
Opublikowano 24.12.2024, 14:00
RARE
-

We wtorek H.C. Wainwright podtrzymał rekomendację Kupuj i cenę docelową 95,00 USD dla Ultragenyx Pharma (NASDAQ:RARE), co oznacza znaczny potencjał wzrostu w stosunku do obecnej ceny 43,87 USD. Według danych InvestingPro, konsensus analityków pozostaje zdecydowanie pozytywny, z cenami docelowymi w przedziale od 48 do 140 USD. Poparcie firmy nastąpiło po niedawnym ogłoszeniu Ultragenyx z 19.12.2024 r. o rozpoczęciu kluczowego badania fazy 3 Aspire dla GTX-102, eksperymentalnego leku na zespół Angelmana.

Badanie Aspire, w którym rozpoczęto podawanie leku pierwszemu pacjentowi, ma na celu rekrutację około 120 dzieci w wieku od 4 do 17 lat z genetycznie zdiagnozowaną pełną delecją matczynego genu UBE3A, charakterystyczną dla zespołu Angelmana.

Podczas gdy firma odnotowała silny wzrost przychodów o 27,4% w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy i utrzymuje zdrowy wskaźnik bieżącej płynności na poziomie 2,81, co wskazuje na silną płynność, uczestnicy są randomizowani w stosunku 1:1 do otrzymywania GTX-102 lub placebo przez 48-tygodniowy okres analizy pierwotnej skuteczności. Grupa leczona otrzyma trzy miesięczne dawki nasycające GTX-102 po 8 mg, a następnie maksymalnie 14 mg kwartalnie w fazie podtrzymującej.

Głównym punktem końcowym badania Aspire jest pomiar poprawy funkcji poznawczych za pomocą surowego wyniku poznawczego Bayley-4. Dodatkowo, kluczowym drugorzędowym punktem końcowym jest Wielodomenowy Indeks Odpowiedzi (MDRI), który ocenia pięć domen: funkcje poznawcze, komunikację receptywną, zachowanie, funkcje motoryki dużej i sen. Po początkowych 48 tygodniach pacjenci, którzy otrzymali placebo, będą kwalifikować się do przejścia na GTX-102.

Równolegle z badaniem Aspire, H.C. Wainwright oczekuje również na pierwszą potencjalną analizę pośrednią z fazy 3 badania Orbit dla setrusumabu, spodziewaną na koniec 2024 lub początek 2025 roku. Analiza ta zostanie przeprowadzona tylko wtedy, gdy zebrane dane osiągną próg istotności statystycznej p

W innych niedawnych wiadomościach, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. poczyniła godne uwagi postępy w swoim portfolio klinicznym. Firma ubiega się o zatwierdzenie przez FDA terapii genowej UX111 na zespół Sanfilippo A, co stanowi znaczący rozwój w leczeniu rzadkiej choroby neurodegeneracyjnej. Krok ten nastąpił po tym, jak FDA uznała heparan siarczan w płynie mózgowo-rdzeniowym za biomarker do przyspieszonego zatwierdzenia.

Pod względem finansowym, Ultragenyx odnotował 42% wzrost przychodów rok do roku w trzecim kwartale 2024 roku, osiągając 139 milionów USD. Jednakże firma zarejestrowała również stratę netto w wysokości 134 milionów USD za ten sam kwartał. Mimo to analitycy utrzymują silny konsensus kupna dla akcji, z cenami docelowymi w przedziale od 48 do 140 USD za akcję.

CEO Ultragenyx, Emil Kakkis, podkreślił znaczenie terminowej realizacji programów dotyczących chorób rzadkich i jest optymistycznie nastawiony do przyszłości firmy. Spółka przewiduje osiągnięcie rentowności według GAAP do końca 2026 roku i przygotowuje się do złożenia wniosków o licencję biologiczną dla terapii ukierunkowanych na choroby rzadkie, z potencjałem wprowadzenia trzech nowych terapii w nadchodzących latach.

Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.

Najnowsze komentarze

Zainstaluj nasze aplikacje
Zastrzeżenie w związku z ryzykiem: Obrót instrumentami finansowymi i/lub kryptowalutami wiąże się z wysokim ryzykiem, w tym ryzykiem częściowej lub całkowitej utraty zainwestowanej kwoty i może nie być odpowiedni dla wszystkich inwestorów. Ceny kryptowalut są niezwykle zmienne i mogą pozostawać pod wpływem czynników zewnętrznych, takich jak zdarzenia finansowe, polityczne lub związane z obowiązującymi przepisami. Obrót marżą zwiększa ryzyko finansowe.
Przed podjęciem decyzji o rozpoczęciu handlu instrumentami finansowym lub kryptowalutami należy dogłębnie zapoznać się z ryzykiem i kosztami związanymi z inwestowaniem na rynkach finansowych, dokładnie rozważyć swoje cele inwestycyjne, poziom doświadczenia oraz akceptowalny poziom ryzyka, a także w razie potrzeby zasięgnąć porady profesjonalisty.
Fusion Media pragnie przypomnieć, że dane zawarte na tej stronie internetowej niekoniecznie są przekazywane w czasie rzeczywistym i mogą być nieprecyzyjne. Dane i ceny tu przedstawiane mogą pochodzić od animatorów rynku, a nie z rynku lub giełdy. Ceny te zatem mogą być nieprecyzyjne i mogą różnić się od rzeczywistej ceny rynkowej na danym rynku, a co za tym idzie mają charakter orientacyjny i nie nadają się do celów inwestycyjnych. Fusion Media i żaden dostawca danych zawartych na tej stronie internetowej nie biorą na siebie odpowiedzialności za jakiekolwiek straty lub szkody poniesione w wyniku inwestowania lub korzystania z informacji zawartych na niniejszej stronie internetowej.
Zabrania się wykorzystywania, przechowywania, reprodukowania, wyświetlania, modyfikowania, przesyłania lub rozpowszechniania danych zawartych na tej stronie internetowej bez wyraźnej uprzedniej pisemnej zgody Fusion Media lub dostawcy danych. Wszelkie prawa własności intelektualnej są zastrzeżone przez dostawców lub giełdę dostarczającą dane zawarte na tej stronie internetowej.
Fusion Media może otrzymywać od reklamodawców, którzy pojawiają się na stronie internetowej, wynagrodzenie uzależnione od reakcji użytkowników na reklamy lub reklamodawców.
Angielska wersja tego zastrzeżenia jest wersją główną i obowiązuje zawsze, gdy istnieje rozbieżność między angielską wersją porozumienia i wersją polską.
© 2007-2024 - Fusion Media Limited. Wszelkie prawa zastrzeżone.