W poniedziałek Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS), firma biotechnologiczna o kapitalizacji rynkowej 5,7 mld dolarów, utrzymała ocenę Overweight od Piper Sandler po zatwierdzeniu przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) leku olezarsen (TRYNGOLZA) dla dorosłych z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS).
Według danych InvestingPro, firma utrzymuje silną pozycję płynnościową ze wskaźnikiem bieżącej płynności na poziomie 8,91x, choć obecnie działa ze stratą. Nowo zatwierdzony lek jest wyceniany na 595 000 dolarów rocznie, co jest zgodne z przewidywanym kosztem leczenia chorób ultra-rzadkich. To wydarzenie oznacza pierwszą samodzielną komercyjną premierę leku Ionis Pharmaceuticals.
Zatwierdzenie przez FDA jest zgodne z oczekiwaniami firmy co do szerokiego wskazania, które nie ogranicza leku do pacjentów z genetycznie potwierdzonymi przypadkami i zawiera dane dotyczące ostrego zapalenia trzustki w ulotce leku. Bezpośrednią strategią Ionis jest przejście pacjentów z programów Open-Label Extension (OLE) i Expanded Access Program (EAP) na lek komercyjny w pierwszej połowie 2025 roku, z oczekiwaniami na stopniowy wzrost jego stosowania w późniejszym okresie.
Analiza Piper Sandler sugeruje, że prognozy przychodów na pierwszy rok wprowadzenia olezarsenu są rozsądne, przewidując 37 mln dolarów przychodów z FCS w USA na rok fiskalny 2025. Chociaż firma wykazała silny wzrost przychodów o 30,57% w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy, analitycy InvestingPro przewidują spadek sprzedaży w bieżącym roku.
Szersze wskazanie dla ciężkiej hipertriglicerydemii (sHTG) jest postrzegane jako główny czynnik wartości dla olezarsenu, z celami cenowymi analityków wahającymi się od 37 do 78 dolarów. Wyniki kluczowych badań dla tego wskazania są oczekiwane w drugiej połowie 2025 roku.
Zatwierdzenie stanowi znaczący kamień milowy dla Ionis Pharmaceuticals, ponieważ firma wchodzi w nową fazę komercyjnej dystrybucji leków. Aby uzyskać głębszy wgląd w kondycję finansową i perspektywy wzrostu Ionis, subskrybenci InvestingPro mogą uzyskać dostęp do kompleksowego raportu Pro Research, który zawiera szczegółową analizę wskaźników finansowych firmy, wyceny i potencjału wzrostu wśród 1400+ najlepszych amerykańskich akcji.
Firma początkowo skupi się na przekształceniu pacjentów obecnie otrzymujących lek poprzez programy OLE i EAP na wersję komercyjną. Szerszy potencjał leku zostanie oceniony w oczekiwaniu na kluczowe dane dotyczące wskazania sHTG.
W innych niedawnych wiadomościach, Ionis Pharmaceuticals dokonuje znaczących postępów w branży farmaceutycznej.
FDA niedawno zatwierdziła lek TRYNGOLZA firmy Ionis do leczenia rodzinnego zespołu chylomikronemii, co potwierdził Needham, utrzymując ocenę Kupuj dla firmy. Lek, wyceniony na roczny koszt hurtowy 595 000 dolarów, wykazał redukcję trójglicerydów o 30,0% w sześciomiesięcznym okresie w badaniu BALANCE fazy 3. Analitycy z Needham przewidują potencjalną obniżkę ceny, jeśli lek otrzyma również zatwierdzenie dla ciężkiej hipertriglicerydemii.
Prognoza przychodów firmy dla TRYNGOLZA na rok 2025 wynosi 27 mln dolarów, nieco poniżej obecnego konsensusu szacowanego na 28 mln dolarów. Może to jednak ulec zmianie wraz z przewidywanym przyszłym zatwierdzeniem dla wskazania ciężkiej hipertriglicerydemii. Ponadto Ionis Pharmaceuticals przedstawiła swoje wyniki finansowe za trzeci kwartał 2024 roku, skupiając się na finansach non-GAAP, co wskazuje na pewność w zarządzaniu operacyjnym i długoterminowych perspektywach.
Te ostatnie wydarzenia, w tym zatwierdzenie przez FDA i raport finansowy, podkreślają postęp i potencjał Ionis Pharmaceuticals w branży farmaceutycznej. Analitycy z Needham i TD Cowen wyrazili pewność co do pozycji rynkowej firmy i potencjału TRYNGOLZA.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.