SOUTH SAN FRANCISCO - Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ:DNLI) ogłosiła podjęcie kluczowego kroku w kierunku przyspieszonego zatwierdzenia swojego badanego leku na MPS II, znanego jako zespół Huntera. Po niedawnym spotkaniu z Amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA) firma planuje złożyć wniosek o licencję biologiczną (BLA) dla tividenofusp alfa na początku 2025 r. w ramach przyspieszonej ścieżki zatwierdzania.
FDA zgodziła się, że siarczan heparanu w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF HS) może służyć jako zastępczy punkt końcowy wspierający przyspieszone zatwierdzenie leczenia. Dyrektor medyczny Denali, Carole Ho, MD, wyraziła wdzięczność za wytyczne FDA i podkreśliła znaczenie tego rozwoju dla osób i rodzin dotkniętych MPS II.
Ogłoszenie Denali zbiega się w czasie z prezentacją nowych danych z badania fazy 1/2 na konferencji SSIEM 2024, które pokazują solidne i trwałe odpowiedzi biomarkerów oraz pozytywny wpływ na wyniki kliniczne. Dane obejmują średnie zmniejszenie stężenia HS w płynie mózgowo-rdzeniowym o 90% w 24. tygodniu, z utrzymującymi się efektami do 104. tygodnia, a także poprawę w zakresie glikozaminoglikanów w moczu (GAG), światła neurofilamentów w surowicy (NfL) i różnych wyników klinicznych.
Profil bezpieczeństwa tividenofusp alfa został opisany jako ogólnie dobrze tolerowany, co wspiera jego dalszy rozwój. MPS II jest rzadkim zaburzeniem genetycznym, które prowadzi do poważnych upośledzeń fizycznych i poznawczych, a obecne metody leczenia tylko częściowo łagodzą objawy.
Tividenofusp alfa jest białkiem fuzyjnym zaprojektowanym do dostarczania enzymu iduronianu-2-sulfatazy przez barierę krew-mózg w celu leczenia zarówno ośrodkowego układu nerwowego, jak i objawów somatycznych MPS II. Lek otrzymał oznaczenie Fast Track od FDA i oznaczenie Priority Medicines od Europejskiej Agencji Leków.
Denali rekrutuje również uczestników do badania fazy 2/3 COMPASS na wielu kontynentach, mającego na celu dalszą ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.
Wiadomości te są oparte na oświadczeniu prasowym Denali Therapeutics i odzwierciedlają obecne oczekiwania firmy dotyczące ścieżek regulacyjnych i wyników badań klinicznych dla tividenofusp alfa. Leczenie pozostaje w fazie badań i nie zostało jeszcze zatwierdzone przez organy służby zdrowia.
W innych niedawnych wiadomościach Denali Therapeutics poczyniła godne uwagi postępy w swoich programach rozwoju leków. Dane niekliniczne firmy opublikowane w Science Translational Medicine wskazały na potencjał platformy Oligonucleotide Transport Vehicle (OTV) do dostarczania antysensownych oligonukleotydów do ośrodkowego układu nerwowego i tkanek mięśniowych, co stanowi znaczący kamień milowy dla firmy.
Ponadto badany lek Denali, DNL126, został wybrany do programu pilotażowego FDA Support for clinical Trials Advancing Rare disease Therapeutics (START), który ma na celu przyspieszenie rozwoju terapii rzadkich chorób. Oczekuje się, że to włączenie przyspieszy ścieżkę rozwoju DNL126.
Jeśli chodzi o noty analityków, H.C. Wainwright skorygował swoją cenę docelową dla Denali do 90 USD z 95 USD, utrzymując rekomendację Kupuj. Korekta ta nastąpiła po przeglądzie programów rozwojowych Denali, w szczególności prac nad terapiami ukierunkowanymi na amyloidowe blaszki beta związane z chorobą Alzheimera. Jednocześnie Stifel skorygował również swoją cenę docelową dla Denali z 26,00 USD do 22,00 USD, utrzymując jednocześnie rekomendację Trzymaj, w świetle dyskusji na temat przyspieszonej ścieżki zatwierdzania leku DNL310 firmy Denali w leczeniu zespołu Huntera.
Te ostatnie wydarzenia odzwierciedlają ciągłe zaangażowanie Denali w zaspokajanie potrzeb osób z chorobami neurodegeneracyjnymi.
Spostrzeżenia InvestingPro
W miarę jak Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ: DNLI) robi postępy w kierunku potencjalnego przyspieszonego zatwierdzenia tividenofusp alfa, inwestorzy i interesariusze uważnie monitorują kondycję finansową spółki i jej wyniki rynkowe. Oto kilka spostrzeżeń opartych na danych w czasie rzeczywistym i wskazówkach InvestingPro, które mogą być interesujące:
Dane InvestingPro pokazują, że kapitalizacja rynkowa Denali wynosi około 3,5 miliarda dolarów, co odzwierciedla wycenę spółki przez rynek. Pomimo imponującego zwrotu w wysokości 19,92% w ciągu ostatnich trzech miesięcy, przychody spółki odnotowały znaczny spadek o 99,63% w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy (stan na 2. kwartał 2024 r.). Ten dramatyczny spadek znajduje również odzwierciedlenie w marży zysku brutto spółki, która w tym samym okresie wyniosła -33 255,09%.
InvestingPro Tips podkreśla, że Denali posiada w swoim bilansie więcej gotówki niż długu, co jest pozytywnym sygnałem stabilności finansowej. Potwierdza to fakt, że płynne aktywa spółki przekraczają jej krótkoterminowe zobowiązania, co sugeruje silną pozycję płynnościową. Analitycy zrewidowali jednak w górę swoje zyski na nadchodzący okres, wskazując na potencjalną zmianę trajektorii finansowej spółki.
Co więcej, analitycy nie spodziewają się, że Denali będzie rentowne w tym roku, przy spodziewanym spadku dochodu netto, a firma nie była rentowna w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy. Jest to zgodne z przewidywanym spadkiem sprzedaży w bieżącym roku. Pomimo tych wyzwań, spółka notowana jest w pobliżu 52-tygodniowego maksimum, z ceną na poziomie 94,36% tego szczytu.
Dla tych, którzy są zainteresowani głębszą analizą, na stronie https://www.investing.com/pro/DNLI dostępne są dodatkowe porady InvestingPro, oferujące dalszy wgląd w dane finansowe i wyniki rynkowe Denali. Te wskaźniki i wskazówki zapewniają cenny kontekst dla zrozumienia obecnej pozycji firmy i jej przyszłych perspektyw, gdy porusza się ona po ścieżce regulacyjnej dla swojego badanego leczenia.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.