Warszawa, 12.12.2023 (ISBnews) - Molecure uzyskało potwierdzenie założeń naukowych (tzw. proof of concept) w rozwijanym programie odkrywania małych cząsteczek celujących w mRNA, podała spółka.
Spółka potwierdziła w testach in vitro, że rozwijane przez nią w ramach platformy mRNA związki drobnocząsteczkowe łączą się z wybranym fragmentem mRNA oraz hamują translację białka, kodowanego przez to mRNA. Potwierdzenie mechanizmu zatrzymywania translacji patologicznego białka, w którym stopień zahamowania syntezy białek jest zależny od stężenia związku, stanowi ważny kamień milowy w rozwoju platformy mRNA oraz jest jednym z celów strategicznych spółki na lata 2023-2025, podkreślono.
"Etapem wyjściowym badań naukowych w platformie mRNA była identyfikacja struktury regionu mRNA o wysokim potencjale wiązania związków drobnocząsteczkowych (ang. druggable regions). Po potwierdzeniu funkcjonalności tego regionu, wykonaliśmy modelowanie jego struktury trzeciorzędowej, niezbędny krok do przejścia do wirtualnego screeningu. Wiązanie najlepszych związków do fragmentu mRNA potwierdziliśmy metodami biofizycznymi. Zidentyfikowane związki, oddziałujące bezpośrednio z fragmentem mRNA, wykazały hamowanie translacji białka kodowanego przez dane mRNA - co jest naszym PoC dla pierwszego celu mRNA w rozwijanej platformie. To ogromny sukces naszych naukowców zaangażowanych w tak nowatorski projekt i jednoczesne potwierdzenie naszych ambitnych założeń dla rozwoju platformy. Kolejnym etapem będzie ocena możliwości dalszego przedklinicznego i potencjalnie klinicznego rozwoju programu. Spółka rozbudowuje także wewnętrzną ekspertyzę w zakresie identyfikowania nowych regionów mRNA, które mogą stanowić atrakcyjne cele terapeutyczne" - powiedział chief scientific officer i członek zarządu Molecure Zbigniew Zasłona, cytowany w komunikacie.
"Rozwój platformy mRNA stanowi, obok naszych dwóch programów klinicznych, jeden z priorytetów strategicznych Molecure, a założone w strategii na lata 2023-2025 osiągnięcie w tym roku etapu in vitro proof-of-concept jest ważnym kamieniem milowym, który osiągnęliśmy w zakładanym terminie. Pozwoli nam to zintensyfikować rozmowy partneringowe i zwiększa prawdopodobieństwo nawiązania atrakcyjnej komercyjnie współpracy z dużym partnerem branżowym" - dodał CEO i prezes zarządu Marcin Szumowski.
Model biznesowy spółki w zakresie platformy mRNA zakłada hybrydowe podejście. Celem Molecure jest zarówno rozwój własnych projektów celujących w wewnętrznie wybrane atrakcyjne cele mRNA, jak i świadczenie usług dla zewnętrznych firm z sektora biofarmaceutycznego, polegających na walidacji wybranych przez zleceniodawcę fragmentów mRNA jako celu terapeutycznego. Takie podejście umożliwia partnering i dojście do fazy generowania przychodów już na wczesnym etapie optymalizacji związków aktywnych, czyli po osiągniętym in vitro PoC, przypomniano.
Molecure (d. OncoArendi Therapeutics) to firma biotechnologiczna specjalizująca się w poszukiwaniu, rozwoju i komercjalizacji nowych leków stosowanych w terapii chorób układu oddechowego i nowotworów. Spółka jest notowana na rynku głównym GPW od 2018 r.; wchodzi w skład indeksu sWIG80.
(ISBnews)