Akcje spółki Apellis Pharmaceuticals (APLS) zanotowały w czwartek wzrost o 16,3% po ogłoszeniu korzystnych wstępnych wyników badania fazy 3 VALIANT.
Przeprowadzone we współpracy ze szwedzką firmą biotechnologiczną Sobi, badanie oceniało skuteczność leku pegcetacoplan w leczeniu dwóch specyficznych i ciężkich zaburzeń nerek, glomerulopatii C3 (C3G) i pierwotnego złożonego immunologicznego błoniasto-rozplemowego kłębuszkowego zapalenia nerek (IC-MPGN), dla których nie ma obecnie zatwierdzonych metod leczenia.
Badanie VALIANT osiągnęło swój główny cel, wykazując wyraźną poprawę o 68% u pacjentów otrzymujących pegcetacoplan w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo.
Lek zapewnił również znaczące korzyści w zakresie ważnych celów drugorzędowych, takich jak zmniejszenie poziomu białka w moczu o co najmniej 50% i utrzymanie stabilnej czynności nerek, zgodnie z szacowanym wskaźnikiem filtracji w nerkach (eGFR).
Firmy poinformowały, że wyniki badania były jednolite w różnych grupach pacjentów, w tym zarówno młodszych, jak i starszych, a także tych z oryginalnymi nerkami lub nerkami otrzymanymi w wyniku przeszczepu.
"Wyniki te przekroczyły nasze i tak już optymistyczne oczekiwania. Pegcetacoplan jest pierwszym badanym lekiem, który wykazał tak znaczący spadek poziomu białka w moczu w przypadku C3G i IC-MPGN, wraz z mocnymi danymi potwierdzającymi różne wskaźniki aktywności choroby" - stwierdził Jeffrey Eisele, dyrektor ds. rozwoju w Apellis. "Dzięki istniejącemu zatwierdzeniu pegcetacoplanu dla PNH, z niecierpliwością czekamy na przedstawienie tych danych FDA i szybkie udostępnienie tego leczenia pacjentom cierpiącym na te poważne choroby nerek".
Profil bezpieczeństwa Pegcetacoplanu był również pozytywny, a częstotliwość i rodzaje zdarzeń niepożądanych były podobne w grupie otrzymującej leczenie i grupie otrzymującej placebo.
Zachęceni tymi korzystnymi wynikami, Sobi i Apellis zamierzają przedłożyć dane do zatwierdzenia przez organy regulacyjne w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej na początku 2025 roku. Ich celem jest jak najszybsze udostępnienie tego potencjalnie zmieniającego życie leczenia na rynku, dając nową nadzieję pacjentom cierpiącym na te trudne warunki.
Niniejszy artykuł został opracowany i przetłumaczony przy pomocy technologii AI oraz zweryfikowany przez redaktora. Więcej informacji można znaleźć w naszym Regulaminie.