Akcje Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) odnotowały w piątek spadek o 11,5% po ogłoszeniu wyników badania klinicznego fazy 3 HELIOS-B dla wutrisiranu. Badanie osiągnęło wszystkie swoje główne i drugorzędne cele.
Lek, vutrisiran, który jest badany pod kątem leczenia amyloidozy z zajęciem serca, w której pośredniczy transtyretyna (ATTR-CM), wykazał zmniejszenie prawdopodobieństwa zgonu i problemów zdrowotnych związanych z sercem o 28% w porównaniu z nieaktywnym leczeniem w szerokiej grupie uczestników.
Niemniej jednak reakcja rynku finansowego na te wyniki była niekorzystna.
Z drugiej strony, BridgeBio Pharma Inc. (BBIO) odnotowała 12% wzrost wartości swoich akcji. Może to wynikać z przekonania inwestorów, że odkrycia te poprawiają otoczenie konkurencyjne dla leków na ATTR-CM, w których BridgeBio jest również znaczącym uczestnikiem.
Alnylam podkreślił potencjał vutrisiranu do ustanowienia nowego punktu odniesienia dla opieki medycznej, szczególnie dla osób w początkowych stadiach ATTR-CM. Rozpoczęcie leczenia na wczesnym etapie choroby może lepiej utrzymać zdolność pacjentów do funkcjonowania i ich ogólne samopoczucie.
Dyrektor medyczny Alnylam, Pushkal Garg, podkreślił postępy leczenia w wydłużaniu życia pacjentów i zmniejszaniu częstotliwości wizyt w szpitalu z powodu chorób serca. Jednak ostrożne stanowisko rynku finansowego wskazuje na niepewność co do przyszłego wpływu leku na rynek o silnej konkurencji.
"To badanie kliniczne wykazało, że szybka redukcja szkodliwego białka TTR za pomocą wutrisiranu prowadzi do dłuższego przeżycia i mniejszej liczby wizyt w szpitalu z powodu chorób serca, a także wolniejszego postępu choroby w porównaniu z nieaktywnym leczeniem. Korzyści te były spójne w różnych grupach uczestników i niezależnie od tego, czy otrzymywali oni również inne terapie stabilizujące" - stwierdził Pushkal Garg, dyrektor medyczny Alnylam.
"Chociaż wyniki te nie zostały jeszcze ocenione przez organy regulacyjne, informacje, które dziś przedstawiliśmy, wskazują, że vutrisiran może być wiodącą opcją leczenia ATTR-CM. Jest to pogarszający się i zagrażający życiu stan, który obecnie ma niewiele dostępnych metod leczenia".
Ten artykuł został opracowany i przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji i został sprawdzony przez redaktora. Dodatkowe informacje można znaleźć w naszym Regulaminie.