CRANBURY, N.J. - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) zaprezentowała długoterminowe wyniki dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności z badania fazy 1 preparatu RP-A501, wykazując obiecujące rezultaty u pacjentów z chorobą Danona. Wyniki badania, które wskazują, że RP-A501 jest generalnie dobrze tolerowany i skuteczny w redukcji objawów choroby serca, zostały przedstawione na Sesjach Naukowych American Heart Association (AHA) 2024 i opublikowane w The New England Journal of Medicine.
Badany produkt terapii genowej, RP-A501, ma na celu leczenie choroby Danona, rzadkiego zaburzenia genetycznego prowadzącego do poważnych problemów kardiologicznych. W badaniu fazy 1 uczestniczyli pacjenci płci męskiej, którzy otrzymali niską lub wysoką dawkę RP-A501 wraz z przejściowym schematem immunomodulacyjnym. Wyniki wykazały, że u wszystkich pacjentów poddanych ocenie wystąpiła ekspresja białka LAMP2 w sercu oraz zmniejszenie indeksu masy lewej komory (LV) o co najmniej 10% po 12 miesiącach, przy czym efekty te utrzymywały się do 54 miesięcy.
Co istotne, u pierwszego leczonego pacjenta zaobserwowano silną ekspresję białka w sercu w biopsji wykonanej po pięciu latach. Ponadto, u wszystkich pacjentów poddanych ocenie nastąpiła poprawa w klasyfikacji niewydolności serca i jakości życia, a także znaczące zmniejszenie biomarkerów sercowych w okresie od 24 do 54 miesięcy po leczeniu.
Barry H. Greenberg, MD, główny badacz w badaniu fazy 1 RP-A501, zwrócił uwagę na spójne i znaczące poprawy w wielu parametrach klinicznych. Podkreślił brak innych terapii wykazujących poprawę w kardiomiopatii związanej z chorobą Danona i zaakcentował potencjał RP-A501 jako obiecującej alternatywy dla przeszczepu serca, który nie jest leczeniem przyczynowym i niesie ze sobą znaczące ryzyko.
Firma planuje przedstawić formalną aktualizację dotyczącą długoterminowych ocen na konferencji medycznej w 2025 roku. Dziś Rocket Pharmaceuticals zorganizuje webinar dla inwestorów, aby omówić te wyniki.
RP-A501 jest opracowywany jako potencjalna jednorazowa terapia genowa w chorobie Danona, która charakteryzuje się mutacjami w genie LAMP2 prowadzącymi do niewydolności serca i wczesnej śmierci u pacjentów płci męskiej. Obecnie jedyną opcją leczenia jest przeszczep serca, co podkreśla znaczącą niezaspokojoną potrzebę medyczną w tej populacji pacjentów.
Rocket Pharmaceuticals to firma biotechnologiczna skupiająca się na rozwoju terapii genowych w rzadkich zaburzeniach. Jej pipeline obejmuje leczenie szeregu chorób, ze szczególnym uwzględnieniem schorzeń sercowo-naczyniowych i hematologicznych. Firma uważa, że jej podejście do terapii genowej ma potencjał zapewnienia długoterminowych korzyści pacjentom z złożonymi i rzadkimi chorobami.
Artykuł opiera się na komunikacie prasowym firmy Rocket Pharmaceuticals, Inc.
W innych niedawnych wiadomościach, Rocket Pharmaceuticals odnotowała znaczące postępy w swoich badaniach klinicznych i powołaniach do zarządu. Firma biotechnologiczna zakończyła rekrutację pacjentów do kluczowego badania fazy 2 preparatu RP-A501, kandydata na lek opracowanego do leczenia choroby Danona. Ten ważny kamień milowy, potwierdzony zarówno przez Canaccord Genuity, jak i Morgan Stanley, ustala jasny harmonogram dla oczekiwanych wyników badania, spodziewanych do końca 2025 roku.
Firma powitała również dr. Mikaela Dolstena w swoim zarządzie, co zostało pozytywnie przyjęte przez analityków branżowych. Ponadto, Rocket Pharmaceuticals rozpoczęła etapowe składanie wniosku o licencję biologiczną do Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków dla RP-L102, leku na anemię Fanconiego.
Canaccord Genuity i Morgan Stanley utrzymały pozytywne perspektywy dla Rocket Pharmaceuticals, przy czym Canaccord Genuity potwierdziła rekomendację Kupuj i cenę docelową 38,00 USD, a Morgan Stanley utrzymał ocenę Przeważaj i cenę docelową 45,00 USD. Mimo otrzymania listu z pełną odpowiedzią od FDA dotyczącego wniosku o licencję biologiczną dla KRESLADI™, terapii genowej opracowanej do leczenia ciężkiego niedoboru adhezji leukocytów-I, Canaccord Genuity pozostaje optymistyczna, że problemy zostaną rozwiązane.
Spostrzeżenia InvestingPro
W miarę jak Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT) rozwija swoją obiecującą terapię genową dla choroby Danona, inwestorzy powinni wziąć pod uwagę kilka kluczowych wskaźników finansowych i spostrzeżeń z InvestingPro.
Kapitalizacja rynkowa spółki wynosi 1,24 miliarda USD, odzwierciedlając obecną wycenę jej potencjału przez rynek. Warto jednak zauważyć, że RCKT nie jest jeszcze rentowna, z skorygowanym dochodem operacyjnym wynoszącym -273,79 miliona USD w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy do III kwartału 2023 roku. Jest to zgodne z wskazówką InvestingPro, która sugeruje, że analitycy nie przewidują, aby spółka była rentowna w tym roku.
Mimo obiecujących wyników klinicznych, akcje RCKT ostatnio napotkały wyzwania. Wskazówka InvestingPro ujawnia, że akcje mocno straciły w ciągu ostatniego tygodnia, z całkowitym zwrotem z ceny w ciągu 1 tygodnia wynoszącym -17,08%. Ta krótkoterminowa zmienność może stanowić okazję dla inwestorów, którzy wierzą w długoterminowy potencjał spółki.
Na pozytywną nutę, inna wskazówka InvestingPro podkreśla, że 8 analityków zrewidowało w górę swoje prognozy zysków na nadchodzący okres. Może to sugerować rosnące zaufanie do pipeline'u spółki i jej perspektyw finansowych. Dodatkowo, RCKT posiada więcej gotówki niż długu w swoim bilansie, co może zapewnić pewną elastyczność finansową w miarę kontynuowania rozwoju swoich terapii genowych.
Dla inwestorów poszukujących bardziej kompleksowej analizy, InvestingPro oferuje 11 dodatkowych wskazówek dla RCKT, zapewniając głębsze zrozumienie kondycji finansowej i pozycji rynkowej spółki.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.