CAMBRIDGE, Mass. - NeuroSense Therapeutics Ltd. (NASDAQ: NRSN), firma biotechnologiczna o małej kapitalizacji rynkowej wynoszącej 20,25 miliona dolarów, zakończyła kluczowe spotkanie typu C z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA) dotyczące swojego kandydata na lek, PrimeC, do leczenia stwardnienia zanikowego bocznego (ALS). Akcje spółki wykazują silną dynamikę, przynosząc 45,71% zwrotu w ciągu ostatniego roku, według danych InvestingPro. Spotkanie koncentrowało się na proponowanym projekcie badania klinicznego fazy 3 i planie złożenia przyszłego wniosku o dopuszczenie do obrotu.
FDA przekazała pozytywną opinię na temat projektu badania fazy 3, co jest kluczowym krokiem, aby badanie spełniło standardy regulacyjne i potencjalnie zebrało wystarczające dane do zatwierdzenia leku. NeuroSense planuje przedłożyć ostateczny protokół do FDA w pierwszej połowie 2025 roku i zamierza rozpocząć rekrutację około 300 pacjentów do badania do połowy 2025 roku. Analitycy zachowują optymistyczne prognozy, z celami cenowymi wahającymi się od 3 do 7,50 dolarów, znacznie powyżej obecnej ceny handlowej wynoszącej 1,02 dolara. Badanie fazy 3 będzie randomizowane, wieloośrodkowe, międzynarodowe, podwójnie ślepe i kontrolowane placebo, z otwartą fazą przedłużenia po 12 miesiącach leczenia.
Alon Ben-Noon, dyrektor generalny NeuroSense, stwierdził, że opinia FDA stanowi znaczący kamień milowy w ich programie rozwoju leku, potwierdzając ich postępy i podkreślając ich zaangażowanie w rozwijanie opcji leczenia dla pacjentów z ALS.
Wcześniej NeuroSense zakończyło badanie kliniczne PARADIGM fazy 2b, które wykazało, że PrimeC może znacząco spowolnić postęp choroby i zwiększyć wskaźniki przeżycia u pacjentów z ALS. PrimeC, doustna formulacja o przedłużonym uwalnianiu łącząca cyprofloksacynę i celekoksyb, celuje w wiele mechanizmów związanych z ALS i otrzymał status leku sierocego w USA i Europie.
ALS jest nieuleczalną chorobą prowadzącą do paraliżu i śmierci w ciągu 2-5 lat od diagnozy, z ponad 5 000 nowych przypadków rocznie tylko w USA. Obciążenie chorobą jest znaczące, z szacowanym kosztem 1 miliarda dolarów rocznie. Analiza InvestingPro ujawnia agresywne inwestycje firmy w rozwój, z EBITDA wynoszącą -11,69 miliona dolarów w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy. Uzyskaj dostęp do 5 dodatkowych ProTipów i kompleksowych wskaźników finansowych, aby lepiej zrozumieć trajektorię rozwoju NeuroSense i potencjał rynkowy.
Ten artykuł opiera się na oświadczeniu prasowym NeuroSense Therapeutics. Przedstawione informacje odzwierciedlają obecne oczekiwania firmy i wiążą się z ryzykiem i niepewnościami, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się istotnie różnić.
W innych niedawnych wiadomościach, NeuroSense Therapeutics Ltd. zabezpieczyła umowę o prywatne finansowanie w wysokości 5 milionów dolarów i przedłużyła ochronę patentową dla swojego leku na ALS, PrimeC, do 2042 roku. Firma zgłosiła również 18% wzrost wydatków na badania i rozwój oraz 20% spadek wydatków ogólnych i administracyjnych za rok kończący się 31 grudnia 2023 roku, kończąc rok z około 2,6 miliona dolarów w gotówce. Ponadto NeuroSense zaplanowała spotkanie z FDA w celu finalizacji projektu badania fazy 3 dla PrimeC i planuje złożyć dokumentację regulacyjną do Health Canada w drugim kwartale 2025 roku. Firma stara się również o wcześniejsze zatwierdzenie komercjalizacji PrimeC w Kanadzie, wykorzystując pozytywne wyniki z badania klinicznego PARADIGM fazy 2b. Są to najnowsze wydarzenia w działalności firmy.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.